L'agence européenne des médicaments accepte la demande d'autorisation de mise sur le marché pour l'Asfotase Alfa en tant que traitement destiné aux patients atteints d'hypophosphatasie
Alexion Pharmaceuticals, inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd'hui que sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'Asfotase Alfa, une enzymothérapie de substitution ciblée expérimentale, première du genre, pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP), a été validée et soumise à la procédure d'évaluation accélérée par l'agence européenne des médicaments (EMA). L'acceptation de cette demande d'AMM marque le début de la procédure d'évaluation au sein de l'Union européenne (UE) pour ce nouveau traitement potentiel.
L'HPP est une maladie dévastatrice pour les patients et leurs familles en raison de la détérioration progressive des os et de la faiblesse musculaire, qui peut entraîner une insuffisance respiratoire, une incapacité grave, et finalement le décès, » a déclaré Leonard Bell, MD, directeur général d'Alexion. « Si elle est approuvée, l'Asfotase Alfa sera la première thérapie pour les patients atteints de cette maladie qui met leur vie en péril. »
La demande présentée à l'UE comprend des données positives sur 68 patients atteints d'une HPP déclarée au stade pédiatrique (allant de nouveau-nés à des patients âgés de 66 ans) recrutés dans le cadre de trois études prospectives clés et leurs prolongements, ainsi que des données tirées d'une étude rétrospective d'histoire naturelle menée sur des enfants.
En avril dernier, Alexion a lancé une soumission ouverte de demande de licence de produit biologique pour l'Asfotase Alfa en tant que traitement pour les patients atteints d'HPP auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis.
À propos de l'hypophosphatasie (HPP)
L'hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive extrêmement rare qui se caractérise par un défaut de minéralisation osseuse qui peut entraîner la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des crises, une insuffisance respiratoire et un décès prématuré.1-6
L'HPP est provoquée par des mutations du gène codant d'une enzyme appelée « phosphatase alcaline non tissu-spécifique » (TNSALP, de l'anglais « Tissue non-specific alkaline phosphatase »).1,2 La déficience génétique de l'HPP peut toucher des personnes de tous âges.1L'HPP est classée suivant l'âge du patient à l'apparition des symptômes de la maladie, et l'HPP déclarée au stade pédiatrique concerne les patients dont les premiers signes ou symptômes de l'HPP se sont manifestés avant l'âge de 18 ans.1
L'HPP peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients à tous les stades de la vie.1 Les patients enfants atteints d'HPP présentent un taux de mortalité élevé, avec 73 % de mortalité à 5 ans annoncée dans une étude d'histoire naturelle.6 Chez ces patients, la mortalité est essentiellement due à l'insuffisance respiratoire.1,5,6 Chez les patients survivant à l'adolescence et à l'âge adulte, les séquelles cliniques à long terme englobent les fractures récurrentes et non guérissables, l'état de faiblesse invalidant, les douleurs graves et l'obligation de recourir à des dispositifs d'assistance ambulatoire tels que les fauteuils roulants, les déambulateurs et les canes.1,4
À propos de l'asfotase alfa
L'asfotase alfa est le premier traitement enzymatique substitutif ciblé expérimental et hautement novateur de sa classe. L'asfotase alfa a été conçu en fonction de la cause sous-jacente de la HAPP en normalisant le processus métabolique héréditaire défectueux et en prévenant ou en faisant régresser les complications graves et souvent létales causées par les dérèglements permanents du métabolisme minéral.
En 2013, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de « Thérapie révolutionnaire » pour l'Asfotase Alfa. Selon la FDA, une désignation de Thérapie révolutionnaire est destinée à accélérer le développement d'un médicament pour le traitement d'une maladie grave ou mettant la vie en péril, dès lors que des preuves cliniques préliminaires indiquent que ce médicament permet une amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes sur un ou plusieurs paramètres cliniques significatifs. La désignation de Thérapie révolutionnaire est inscrite dans la loi FDA Sécurité et innovation (FDASIA, FDA Safety and Innovation Act) de 2012.7
À propos d'Alexion
Alexion est une société biopharmaceutique qui se consacre à la prise en charge des patients atteints d'affections graves rares à travers l'innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie. Alexion est le leader mondial dans l'inhibition du complément, et elle a développé et commercialise Soliris® (eculizumab), un traitement destiné aux patients atteints d'HPN et de SHU atypique, deux affections invalidantes ultra-rares et potentiellement mortelles, causées par l'activation chronique incontrôlée du complément. Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays pour le traitement de l'HPN et dans près de 40 pays pour le traitement du SHU atypique. Alexion évalue actuellement d'autres indications potentielles pour Soliris dans le cadre d'affections graves ultra-rares en plus de l'HPN et du SHU atypique, et elle développe d'autres produits candidats biotechnologiques hautement innovants, y compris l'Asfotase Alfa, dans différents secteurs thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à l'adresse suivante : www.alexionpharma.com.
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Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, y compris des déclarations concernant les avantages médicaux potentiels de l'asfotase alfa pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP). Ces énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs susceptibles d'entraîner des écarts entre les résultats et les plans d'Alexion et ses attentes, y compris, par exemple, les décisions des organismes de réglementation relatives à l'approbation ou la restriction considérablement de la commercialisation de l'asfotase alfa pour la HPP, les retards dans la mise en œuvre d'une capacité de fabrication satisfaisante et d'une infrastructure commerciale pour l'asfotase alfa pour la HPP, la possibilité que les résultats des études cliniques ne soient pas indicateurs de l'innocuité et de l'efficacité de l'asfotase alfa pour la HPP sur une plus grande population de patients ou chez une population différente, le risque que des payeurs tiers (y compris les organismes gouvernementaux) ne remboursent pas l'utilisation de l'asfotase alfa pour la HPP selon des termes acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque que les estimations concernant le nombre de patients prenant de l'asfotase alfa contre la HPP soient inexactes et que les observations concernant les antécédents naturels des patients avec l'asfotase alfa pour la HPP soient inexactes et divers autres risques indiqués de temps à autre dans les documents déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, mais ne s'y limitant pas, les risques présentés dans le rapport trimestriel sur le formulaire 10-Q d'Alexion pour l'exercice ayant pris fin le 31 mars 2014. Alexion ne s'engage aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs pour refléter les événements ou les circonstances se produisant après la date de ce communiqué, sauf si la loi l'exige.
Références
1. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasie. Endocrinologie pédiatrique, révision. 2013; 10 (suppl 2) : 380-388.
2. Whyte MP. Hypophosphatasie : la fenêtre naturelle sur la fonction phosphatase alcaline chez l'humain. Dans : Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, éditions. Principes de biologie osseuse. Vol 1. 3e éd. San Diego, CA : Presse universitaire ; 2008:1573-1598.
3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et coll. Enzymothérapie de substitution dans l'hypophosphatasie potentiellement mortelle. N Engl J Med. 2012 ; 366 (10) : 904-913.
4. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathie avec hypophosphatasie. Arch Dis Child. 1990 ; 65 (1) : 130-131.
5. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et coll. Crises réagissant à la pyridoxine en tant que premier symptôme de l'hypophosphatasie infantile provoquée par deux nouvelles mutations faux-sens (c.677T>C, p.M226T ; c.1112C>T, p.T371I) du gène phosphatase alcaline non tissu-spécifique. Bone. 2007 ; 40 (6) : 1655-1661.
6. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et coll. Hypophosphatasie : une étude d'histoire naturelle rétrospective des formes périnatales et infantiles graves. Affiche présentée à l'occasion de l'assemblée conjointe des Sociétés académiques de pédiatrie et de la Société asiatique pour la recherche en pédiatrie qui s'est tenue à Vancouver, B.C., Canada, le 5 mai 2014. Extrait 752416.
7. Loi publique 112-144. Imprimerie nationale américaine, 9 juillet 2012. .
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