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vendredi 1er août 2014 à 18h11

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin à Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients souffrant de myasthénie grave (MG)


Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait accordé le statut de médicament orphelin à Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients atteints de myasthénie grave (MG), un trouble neurologique invalidant rare provoqué par l'activation incontrôlée du complément. Chez les patients atteints de MG, l'activation incontrôlée du complément due aux anticorps dirigés contre la jonction neuromusculaire peut au final aboutir à une faiblesse profonde et invalidante de divers groupes de muscle à travers l'organisme.

« Les patients souffrant de MG développent une faiblesse musculaire invalidante, nuisant à leur capacité à marcher, à parler clairement, à déglutir et, dans certains cas, à respirer normalement, ce qui peut provoquer une crise myasthénique potentiellement mortelle », a déclaré Martin Mackay, Ph.D., Vice-président exécutif et responsable mondial de la R&D chez Alexion. « En inhibant spécifiquement la voie du complément terminal qui, pense-t-on, joue un rôle essentiel dans la physiopathologie de la MG, nous estimons que l'éculizumab peut potentiellement aider les patients qui vivent avec cette maladie rare mais dévastatrice. »

Soliris est le premier inhibiteur du complément terminal de sa catégorie, il est actuellement homologué pour le traitement de patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles invalidants, extrêmement rares et potentiellement mortels causés par l'activation chronique incontrôlée du complément. Soliris n'est approuvé dans aucun pays pour traiter la MG. Alexion recrute des patients pour un essai d'homologation multinational, contrôlé par placebo, de l'éculizumab sur des patients atteints de MG réfractaire généralisée. De plus amples informations à propos de cet essai sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov sous l'identifiant NCT01997229.

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin en vue d'encourager la mise au point de médicaments pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou conditions affectant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l'UE. La désignation de médicament orphelin procurerait à Alexion certains avantages et encouragements dans l'UE, notamment une période d'exclusivité commerciale si Soliris est finalement approuvé pour l'indication désignée.

À propos de la myasthénie grave (MG)

La myasthénie grave est un trouble neurologique invalidant rare provoqué par des auto-anticorps qui reconnaissent une cible spécifique dans la jonction nerf-muscle, ce qui aboutit à une activation incontrôlée du complément terminal tout au long de la vie, causant des dommages aux tissus et une interférence avec la signalisation entre les fibres nerveuses et musculaires.1,2 Les patients atteints de MG vont initialement subir une faiblesse dans leurs muscles oculaires (œil), puis la maladie évolue généralement vers une forme plus grave et généralisée et la faiblesse se propage alors aux muscles de la tête, du tronc, des membres et respiratoires. Les symptômes peuvent inclure un abaissement de la paupière, des faiblesses dans les bras et les jambes, des troubles de l'élocution, des difficultés à mâcher ou à déglutir, ainsi que des difficultés à respirer, ce qui peut conduire à une crise myasthénique potentiellement mortelle.

À propos de Soliris

Soliris est le premier inhibiteur du complément terminal de sa catégorie, qu'Alexion a mis au point depuis la phase du laboratoire jusqu'à l'approbation réglementaire et la commercialisation. Soliris est homologué aux États-Unis (2007), dans l'Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d'autres pays en tant que premier et seul traitement pour les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin invalidant, extrêmement rare et potentiellement mortel caractérisé par une hémolyse (destruction des globules rouges) médiée par le complément. Soliris est indiqué pour réduire l'hémolyse. Soliris est également homologué aux États-Unis (2011), dans l'Union européenne (2011), au Japon (2013) et dans d'autres pays en tant que premier et seul traitement pour les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), une maladie génétique invalidante, extrêmement rare et potentiellement mortelle caractérisée par la microangiopathie thrombotique (MAT) (caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins) médiée par le complément. Soliris est indiqué pour inhiber la MAT médiée par le complément. Soliris n'est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique associé à E. coli producteur de Shiga-toxines (SHU-STEC). Pour cette innovation de rupture concernant l'inhibition du complément, Alexion et Soliris ont reçu les plus hautes distinctions de l'industrie pharmaceutique : le Prix Galien USA 2008 du Meilleur produit de biotechnologie avec de vastes implications pour la recherche future dans le domaine biomédical et le Prix Galien France 2009 dans la catégorie Médicaments destinés aux maladies rares.

De plus amples informations au sujet de Soliris, dont les informations posologiques complètes pour les États-Unis, sont disponibles sur le site : http://soliris.net/sites/default/files/assets/soliris_pi.pdf.

Informations importantes concernant la sécurité

La monographie américaine de Soliris comprend un encadré sur les mises en garde : « Des infections à méningocoques potentiellement mortelles et fatales sont survenues chez des patients traités avec Soliris. Les infections méningococciques peuvent rapidement devenir potentiellement mortelles ou fatales si elles ne sont pas détectées et traitées précocement [voir le paragraphe Avertissements et Précautions (5.1)]. Suivre les recommandations les plus récentes du Comité consultatif sur les pratiques en matière d'immunisation concernant la vaccination contre le méningocoque chez les patients présentant un déficit en complément. Immuniser les patients avec un vaccin méningococcique au moins deux semaines avant l'administration de leur première dose de Soliris, à moins que les risques du report du traitement par Soliris l'emportent sur les risques de contracter une infection à méningocoques. [voir le paragraphe Avertissements et Précautions (5.1) pour de plus amples conseils sur la gestion du risque d'infection méningococcique]. Suivre les patients afin de pouvoir dépister les premiers signes d'infections à méningocoques et évaluer immédiatement si une infection est soupçonnée. Soliris est disponible uniquement via un programme de distribution restreint dans le cadre d'une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS). Dans le cadre de la REMS pour Soliris, les prescripteurs doivent participer au programme [voir le paragraphe Avertissements et Précautions (5.2)]. L'inscription au programme REMS pour Soliris et des informations complémentaires sont disponibles par téléphone au : 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747). »

Chez les patients atteints d'HPN, les effets indésirables les plus fréquemment observés en cas de traitement par Soliris dans les études cliniques étaient les maux de tête, la rhinopharyngite (nez qui coule), les dorsalgies et les nausées. Le traitement par Soliris de patients atteints d'HPN ne devrait pas modifier le traitement par anticoagulant parce que l'on n'a pas établi l'effet du sevrage de l'anticoagulothérapie pendant le traitement par Soliris. Chez les patients atteints de SHUa, les effets indésirables les plus fréquemment observés en cas de traitement par Soliris dans les études cliniques étaient les maux de tête, la diarrhée, l'hypertension, l'infection des voies respiratoires supérieures, les douleurs abdominales, les vomissements, la rhinopharyngite, l'anémie, la toux, l'œdème périphérique, les nausées, les infections urinaires et la pyrexie. Soliris n'est pas indiqué pour le traitement de patients atteints du syndrome hémolytique et urémique associé à E. coli producteur de Shiga-toxines (SHU-STEC). Se reporter aux informations posologiques complètes de Soliris, y compris l'encadré d'AVERTISSEMENT concernant le risque d'infections à méningocoques graves.

À propos d'Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique axée sur les soins aux patients touchés par des troubles graves et rares au moyen de l'innovation, du développement et de la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie des patients. Alexion est le chef de file international de l'inhibition du complément qui a mis au point et commercialise Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients atteints d'HPN ou du SHUa, deux troubles invalidants, extrêmement rares et potentiellement mortels causés par l'activation chronique incontrôlée du complément. Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays pour le traitement de l'HPN, ainsi que dans près de 40 pays pour le traitement du SHUa. Alexion évalue d'autres indications potentielles pour Soliris pour d'autres troubles graves et extrêmement rares en plus de l'HPN et du SHUa, et met au point d'autres produits de biotechnologie hautement novateurs, dont l'asfotase alfa, dans de multiples domaines thérapeutiques. Il est possible de trouver ce communiqué de presse et d'autres renseignements à propos d'Alexion en visitant le site : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Déclaration exonératoire

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, notamment des énoncés concernant les bienfaits médicaux potentiels de Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients atteints de myasthénie grave (MG). Les énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs pouvant faire en sorte que les plans et les résultats d'Alexion diffèrent de ceux attendus, incluant, par exemple, les décisions des agences de réglementation concernant l'autorisation de commercialisation ou les limitations matérielles à la commercialisation de Soliris pour la MG, les retards liés à l'organisation de capacités de fabrication satisfaisantes et l'établissement d'une infrastructure commerciale pour Soliris pour la MG, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne permettent pas de prédire les résultats en matière d'innocuité et d'efficacité de Soliris pour la MG dans des populations de patients plus larges ou différentes, le risque que des payeurs tiers (dont des agences gouvernementales) ne remboursent pas l'utilisation de Soliris pour la MG (en cas d'autorisation) à des tarifs acceptables ou qu'ils ne le remboursent pas du tout, le risque que les estimations concernant le nombre de patients prenant Soliris pour la MG et que les observations concernant l'histoire naturelle des patients prenant Soliris pour la MG soient inexactes, ainsi que divers autres risques précisés à l'occasion dans les dossiers déposés par Alexion auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC »), y compris mais sans s'y limiter, les risques décrits dans le rapport trimestriel d'Alexion sur le formulaire 10-Q pour la période close au 30 juin 2014. Alexion n'a pas l'intention de mettre à jour un quelconque de ces énoncés prospectifs pour refléter des événements ou circonstances postérieurs à la date du présent document, sauf en cas d'obligation légale.

Références

1 Conti-Fine BM, Milani M, Kaminski HJ. Myasthenia gravis: past, present, and future. J Clin Invest 2006;116(11):2843-54.

2 Tüzün E, Huda R, Christadoss P. Complement and cytokine based therapeutic strategies in myasthenia gravis. J Autoimmun 2011;37(2):136-43.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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