Extension de l'autorisation de commercialisation d'EPREX® (époétine alfa) en vue d'inclure le traitement de l'anémie symptomatique chez les patients présentant des syndromes myélodysplasiques de risque faible ou intermédiaire 1

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L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) octroie une autorisation dans le cadre de la procédure de reconnaissance mutuelle ; les autorités de santé compétentes doivent implémenter la nouvelle indication dans un délai de 30 jours

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Extension de l'autorisation de commercialisation d'EPREX^® (époétine alfa) en vue d'inclure le traitement de l'anémie symptomatique chez les patients présentant des syndromes myélodysplasiques de risque faible ou intermédiaire 1

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Janssen-Cilag International NV a annoncé aujourd'hui que L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a approuvé EPREX^® (époétine alfa) pour le traitement de l'anémie symptomatique (concentration d'hémoglobine ?10 g/dl) chez les adultes présentant des syndromes myélodysplasiques (SMD) primaires de risque faible ou intermédiaire 1 avec un faible taux d'érythropoïétine sérique (<200 mU/ml).

L'ANSM a fait office d'État membre de référence dans le cadre de la procédure de reconnaissance mutuelle (PRM), qui vient de se conclure et a conduit à une extension de l'autorisation de commercialisation pour EPREX^®. Après la fin de la procédure d'extension dans le cadre de la PRM, les autres autorités de santé européennes devront implémenter la nouvelle indication dans leur Résumé des caractéristiques du produit (RCP) et leur notice nationaux dans un délai de 30 jours.

Cette autorisation est fondée sur les résultats d'EPOANE 3021, une étude multicentrique, contrôlée par placebo, en double aveugle, randomisée et internationale de Phase 3, ainsi que sur trois études de registres effectuées en Europe. EPOANE 3021 a démontré l'efficacité et l'innocuité d'EPREX^® dans le traitement de l'anémie chez les patients adultes présentant des SMD de risque faible ou intermédiaire 1, selon le score pronostique international (International Prognostic Scoring System ou IPSS).¹ Les résultats d'EPOANE 3021 ont été présentés lors du 21^ème congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie en 2016. Janssen dispose de l'exclusivité des données pendant un an.

« Cette annonce est extrêmement bienvenue car il n'existait jusqu'alors aucun agent stimulant l'érythropoïèse approuvé pour traiter l'anémie chez les patients présentant des SMD, en dépit de sa contribution significative à leurs symptômes », a déclaré Pierre Fenaux, M.D., PhD., enquêteur principal de l'étude EPOANE 3021 et professeur d'hématologie à l'Hôpital St Louis/Université Paris 7 à Paris, en France.

« Nous nous réjouissons de l'issue de la PRM, qui nous rapproche un peu plus de l'offre d'une nouvelle option de traitement pour les patients souffrant d'anémie liée aux SMD en Europe. Cette homologation témoigne de notre engagement de longue date en faveur des patients atteints du cancer », a affirmé le Dr Catherine Taylor, responsable du domaine thérapeutique Hématologie chez Janssen pour la région Europe, Moyen-Orient et Afrique (EMEA).

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À propos de l'étude EPOANE 3021¹

EPOANE 3021 était un essai clinique multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo et en double aveugle évaluant l'efficacité et l'innocuité d'EPREX^® (époétine alfa) dans le traitement de l'anémie chez les patients adultes présentant des syndromes myélodysplasiques (SMD) de risque faible ou intermédiaire 1, selon le score pronostique international (International Prognostic Scoring System ou IPSS). Les résultats ont démontré que 31,8 pour cent des patients traités par époétine alfa ont satisfait au critère d'évaluation principal de réponse érythroïde, contre 4,4 pour cent des patients sous placebo (p<0,001). Une analyse ad hoc, tenant compte de l'ajustement de dose selon le protocole, a confirmé une réponse érythroïde statistiquement significative pour la branche époétine alfa, avec 45,9 pour cent des patients sous époétine alfa, contre 4,4 pour cent des patients sous placebo obtenant une réponse érythroïde (p<0.001). La durée de réponse érythroïde médiane pour les patients sous époétine alfa était de 197 jours. Le nombre de patients nécessitant une transfusion dans la branche époétine alfa a diminué progressivement, passant de 51,8 pour cent pendant la période de huit semaines précédent le démarrage à 24,7 pour cent en semaine 24. Le besoin de transfusion est resté inchangé chez les patients sous placebo (48,9 pour cent - 54,1 pour cent) durant la même période. La durée écoulée avant la première transfusion était supérieure dans le groupe époétine alfa (p=0.046). L'époétine alfa a démontré une amélioration statistiquement significative de la qualité de vie chez les patients répondeurs.

On n'a observé aucun nouveau signe mettant en cause l'innocuité de l'époétine alfa dans l'étude et les constatations en matière d'innocuité étaient cohérentes avec le profil de sécurité connu de l'époétine alfa. La proportion de patients avec au moins un effet indésirable apparu pendant le traitement était numériquement supérieure dans le groupe sous placebo par rapport au groupe sous époétine alfa (88,9 pour cent contre 77,6 pour cent). L'interruption du médicament à cause d'effets indésirables a été de 10,6 pour cent dans le groupe époétine alfa contre 13,3 pour cent dans le groupe placebo. Quatre patients dans la branche époétine alfa (4,7 pour cent) ont signalé un événement thrombovasculaire, contre aucun dans la branche placebo. Quatre issues fatales sont à déplorer dans la branche époétine alfa contre une seule dans la branche placebo ; aucune n'a été signalée comme étant liée au médicament objet de l'étude. Durant l'étude, le taux de progression vers une leucémie myéloïde aiguë (LMA) était similaire dans les deux groupes (3,5 pour cent pour l'époétine alfa ; 4,4 pour cent pour le placebo).

À propos des syndromes myélodysplasiques

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont un groupe de troubles divers de la moelle osseuse dans lesquels la moelle osseuse ne produit pas suffisamment de cellules sanguines saines.² La faible numération des cellules sanguines normales (cytopénies) entraîne tôt ou tard des symptômes, dont des infections, une anémie, des saignements spontanés ou une tendance aux ecchymoses.^2,3 Le cours naturel des SMD est particulièrement variable. La survie générale peut être comprise entre quelques semaines et plusieurs années.⁴ Les SMD sont principalement une maladie touchant les personnes âgées, avec un âge moyen de 70 ans au moment du diagnostic, mais des patients plus jeunes peuvent également être touchés.⁴ L'incidence en Europe est d'environ quatre cas pour 100 000 personnes et par an, atteignant 40 à 50 cas pour 100 000 personnes chez les patients âgés de 70 ans ou plus.⁴

Environ 60 à 80 pour cent des patients atteints de SMD sont affectés par l'anémie symptomatique, susceptible de réduire de manière significative leur qualité de vie et qui nécessite souvent des transfusions sanguines répétées.⁵ Le contrôle de l'anémie et l'amélioration de la qualité de vie sont les objectifs principaux du traitement des patients présentant un faible risque de développer des SMD.⁴ Les transfusions sanguines sont actuellement l'unique option de traitement approuvée ; cependant, celles-ci conduisent à une surcharge en fer, associée à une morbidité et une mortalité élevées.^4,5

À propos d'EPREX^®

EPREX^® (époétine alfa) est un agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) qui agit en stimulant la production de globules rouges.⁶ Les ASE constituent une importante option de traitement pour les patients atteints de certains types d'anémie, dont l'anémie provoquée par la chimiothérapie et l'anémie due à une insuffisance rénale chronique. Sans ASE, les patients atteints de certains types d'anémie peuvent nécessiter des transfusions sanguines régulières pour conserver les concentrations de globules rouges nécessaires au maintien de niveaux d'oxygène normaux dans tout l'organisme.⁴

EPREX^® est actuellement indiqué pour le traitement :⁶

• De l'anémie symptomatique associée à une insuffisance rénale chronique (IRC) :
  • Chez l'adulte et les patients en pédiatrie âgés de 1 à 18 ans sous hémodialyse et chez les patients adultes en dialyse péritonéale.
  • Chez les adultes présentant une insuffisance rénale pas encore sous dialyse pour le traitement de l'anémie grave d'origine rénale accompagnée de symptômes cliniques chez les patients.
• Des adultes recevant une chimiothérapie pour des tumeurs solides, un lymphome malin ou un myélome multiple, et présentant un risque de transfusion d'après l'évaluation de l'état général du patient (par ex. état cardiovasculaire, anémie préexistante au début de la chimiothérapie) pour le traitement de l'anémie et une réduction des besoins de transfusion.
• Des adultes dans un programme pré-transfusion pour augmenter la production de sang autologue. Le traitement ne doit être administré qu'à des patients présentant une anémie modérée (concentration d'hémoglobine entre 10 et 13 g/dl [6,2 et 8,1 mmol/l], sans carence en fer) si des procédures d'économie de sang ne sont pas disponibles ou sont insuffisantes lorsque la chirurgie élective majeure prévue exige un important volume de sang (4 unités de sang ou plus pour les femmes ou 5 unités ou plus pour les hommes).
• Des adultes non carencés en fer avant une chirurgie orthopédique élective majeure présentant un risque apparent élevé de complications transfusionnelles pour réduire l'exposition aux transfusions de sang allogénique. L'utilisation doit être restreinte aux patients présentant une anémie modérée (par ex. concentration d'hémoglobine entre 10 et 13 g/dl) n'ayant pas de programme prétransfusion autologue disponible et avec une perte de sang modérée attendue (900 à 1 800 ml).

À propos de la procédure de reconnaissance mutuelle après l'octroi d'une autorisation de commercialisation

La procédure de reconnaissance mutuelle (PRM) est fondée sur le principe de la reconnaissance mutuelle par les États membres de l'UE de leurs autorisations de commercialisation nationales respectives. Une demande d'autorisation de mise sur le marché dans le cadre de la PRM peut être envoyée à un ou plusieurs États membres. Le dossier soumis doit être identique à celui dans l'État membre ayant déjà octroyé une autorisation de mise sur le marché. Cet État membre est appelé État membre de référence (ÉMR). Toute modification ultérieure de l'autorisation de mise sur le marché survenant après l'autorisation doit être soumise à tous les États membres faisant partie de la PRM et sera évaluée par l'ÉMR.⁷

Cette application a été soumise dans le cadre du règlement « Modifications » qui régit les procédures pour la modification de la décision octroyant l'autorisation de mise sur le marché et du dossier technique.⁸ La procédure d'évaluation des modifications post-autorisation, incluant une nouvelle variation, menée par l'ÉMR peut prendre jusqu'à 120 jours, et se termine avec l'issue positive de la procédure. Suite à la clôture, tous les États membres impliqués ont alors 30 jours pour mettre en ?uvre la décision dans le RCP et la notice.⁷

À propos des sociétés pharmaceutiques Janssen

Dans les sociétés pharmaceutiques Janssen du groupe Johnson & Johnson, nous ?uvrons à créer un monde sans maladie. Transformer les vies en trouvant des moyens nouveaux et meilleurs pour prévenir, intercepter, traiter et guérir les maladies est quelque chose qui nous inspire. Nous réunissons les meilleurs cerveaux et recherchons la science la plus prometteuse. Nous sommes Janssen. Nous collaborons avec le monde entier pour la santé de tous ceux qui y vivent. Pour en savoir plus, consultez http://www.janssen.com/emea. Suivez-nous sur www.twitter.com/janssenEMEA.

Avertissements au sujet des énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 concernant une autorisation de mise sur le marché étendue pour EPREX^® (époétine alfa). Il est conseillé au lecteur de ne pas placer une confiance excessive dans ces énoncés prospectifs. Ces énoncés sont fondés sur les attentes actuelles par rapport aux événements futurs. Si les suppositions sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si des risques ou incertitudes, connus ou inconnus, se matérialisent, les résultats réels pourraient différer sensiblement des attentes et projections de Janssen-Cilag International NV et/ou de Johnson & Johnson. Les risques et incertitudes incluent, sans toutefois s'y limiter : les problèmes et incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits, dont l'incertitude quant au succès clinique et à l'obtention des autorisations réglementaires ; l'incertitude quant au succès commercial ; les difficultés et retards dans la fabrication ; la concurrence, y compris les progrès technologiques, les nouveaux produits et brevets obtenus par nos concurrents ; la contestation de brevets ; les préoccupations concernant l'efficacité ou l'innocuité de produits résultant de rappels de produits ou d'actions réglementaires ; les modifications des comportements et des habitudes d'achat ou les difficultés financières des acheteurs de produits et services de soins de santé ; les modifications des lois et réglementations en vigueur, y compris les réformes en matière de soins de santé à travers le monde ; ainsi que les tendances envers la maîtrise des coûts des soins de santé. Une liste et des descriptions plus exhaustives de ces risques, incertitudes et autres facteurs figurent dans le rapport annuel de Johnson & Johnson sur formulaire 10-K pour l'exercice clos au 1er janvier 2017, notamment dans les sections intitulées « Mise en garde au sujet des énoncés prospectifs » et « Article 1A. Facteurs de risque », et dans les documents déposés ultérieurement par la société auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC »). Des exemplaires de ces documents sont disponibles en ligne sur , ou sur demande auprès de Johnson & Johnson. Ni l'une quelconque des sociétés pharmaceutiques Janssen, ni le groupe Johnson & Johnson, n'assume l'obligation de mettre à jour un quelconque énoncé prospectif suite à de nouvelles informations ou à des événements ou développements futurs.

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Références

1. Fenaux P, Santini V, Aloe Spiriti MA, et al. Randomised, double-blind, placebo-controlled, multicenter study evaluating epoetin alfa versus placebo in anemic patients with IPSS Low-Int1 risk MDS. Haematologica. 2016;101(Suppl.1):71 (extrait P248).

2. MDS Foundation. Understanding myelodysplastic syndromes (MDS). Disponible à l'adresse : http://www.mds-foundation.org/what-is-mds/ Dernière consultation en mars 2017.

3. Cancer Research UK. Myelodysplastic syndromes (MDS). Disponible à l'adresse : http://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/cancers-in-general/cancer-questions/myelodysplastic-syndromes-mds Dernière consultation en mars 2017.

4. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, et al. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(Suppl.3):iii57?iii69.

5. Shenoy N, Vallumsetla N, Rachmilewitz E, Verma A, Ginzburg Y. Impact of iron overload and potential benefit from chelation in low risk myelodysplastic syndrome. Blood. 2014;124:873-81.

6. Electronic Medicines Compendium. Eprex^® 10,000 IU/ml solution for injection in pre-filled syringe, mis à jour le 1er juillet 2016. Disponible à l'adresse : https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/29446 Dernière consultation en mars 2017.

7. European Commission. Authorisation procedures - the mutual recognition procedure. Disponible à l'adresse : https://ec.europa.eu/health/authorisation-procedures-mutual-recognition_en Dernière consultation en mars 2017.

8. European Commission. Commission Regulation (EC) No 1234/2008 of 24 November 2008 concerning the examination of variations to the terms of marketing authorisations for medicinal products for human use and veterinary medicinal products. Official journal of the European Union. 2013;C223/3. Disponible à l'adresse : http://ec.europa.eu/health//sites/health/files/files/eudralex/vol-1/c_2013_223/c_2013_2804_en.pdf Dernière consultation en mars 2017.

Mars 2017

PHEM/EPR/0317/0001

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