bluebird bio annonce la présentation de données préliminaires de l'étude de Phase 3 Northstar-2 (HGB-207) portant sur le produit LentiGlobinTM lors du congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA)

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- Le nombre de copies de vecteur du produit (DP VCN) et le pourcentage de cellules positives pour le vecteur lentiviral (LVV+) dans les 7 lots initiaux fabriqués pour l'étude Northstar-2 (HGB-207) sont nettement plus élevés que dans l'étude Northstar (HGB-204), avec un DP VCN médian de 3,0 ?
- Les résultats initiaux montrent que les trois patients traités à ce jour ont une VCN in vivo et une production de HbA^T87Q aussi satisfaisante, voire meilleure, que celle des patients devenant indépendants aux transfusions dans le cadre de l'étude Northstar ?
- La concentration d'hémoglobine totale du premier patient traité dans le cadre de l'étude Northstar-2 a atteint un taux normal (13,3 g/dL) après 6 mois de suivi et l'arrêt des transfusions; le patient produisant 9,5 g/dl de HbA^T87Q lors du dernier suivi ?
- À ce jour, le profil de sécurité est comparable à celui d'une greffe autologue ?

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bluebird bio annonce la présentation de données préliminaires de l'étude de Phase 3 Northstar-2 (HGB-207) portant sur le produit LentiGlobin^TM lors du congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA)

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bluebird bio, Inc.
Investisseurs:
Manisha Pai, 617 245 2107
mpai@bluebirdbio.com
ou
Médias:
Elizabeth Pingpank, 617 914 8736
epingpank@bluebirdbio.com

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bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE), société en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour lutter contre les maladies génétiques graves, et d'immunothérapies basées sur les cellules T pour lutter contre le cancer, a annoncé aujourd'hui qu'elle présentera les données intermédiaires de l'étude clinique de Phase 3 en cours Northstar-2 (HGB-207). Cet essai évalue le produit de thérapie génique LentiGlobin chez les patients bêta-thalassémiques transfusion dépendants à génotypes non-?⁰/?⁰ . Ces données seront présentées par Mark Walters, M.D., de l'UCSF Benioff Children's Hospital d'Oakland, en Californie, lors d'un rapport oral, dimanche 25 juin, au sommet annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA), à Madrid, Espagne.

"Northstar-2 est notre première étude clinique à utiliser notre processus de fabrication amélioré du produit LentiGlobin destiné à accroître le nombre de copies de vecteur dans les cellules transduites et leur pourcentage dans le produit final. Le premier patient traité dans cette étude illustre le caractère prometteur de cette thérapie génique. Elle a permis l'arrêt des transfusions sanguines environ un mois après le traitement, et d'atteindre un niveau normal de production d'hémoglobine totale six mois après le traitement", déclare David Davidson, M.D., Chief Medical Officer chez bluebird bio. "Ces résultats initiaux suggèrent que le processus de fabrication amélioré permet d'obtenir un nombre de copies de vecteur (VCN) et de cellules positives du vecteur lentiviral (LVV+) systématiquement plus élevés, paramètres corrélés à une production plus élevée de HbA^T87Q . Ce qui, à terme, pourrait répondre à la variabilité liée aux patients."

"Même si elles sont encore préliminaires, ces données viennent étayer les preuves cliniques indiquant le bénéfice majeur pour les patients atteints de TDT" offert par LentiGlobin", déclare Alexis Thompson, MD, MPH, du Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital de Chicago, Illinois, et investigateur principal de l'étude. "Les patients atteints de TDT dépendent d'un cycle contraignant de transfusions et de chélations. Pour ces patients, la thérapie génique avec LentiGlobin pourrait offrir une solution à long terme avec une unique administration, qui éliminerait plusieurs des complications liées au paradigme de la prise en charge actuelle."

Une étude de Phase 3 pour évaluer la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique au LentiGlobin pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendants avec des génotypes non-?⁰/?⁰: étude Northstar-2 (HGB-207) (Abstract S814)

Northstar-2 est une étude internationale en cours de Phase 3, ouverte, à dose unique et multicentrique, conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité du produit de thérapie génique LentiGlobin chez les patients TDT avec des génotypes non-?⁰/?⁰. Au 2 juin 2017, le produit a été fabriqué pour six patients. Le DP VCN médian pour ces patients était de 3,0 (plage de 2,4 à 4,0), comparé à un DP VCN médian de 0,7 (plage de 0,3 à 1,5) pour Northstar. Les résultats pour les patients traités, âgés entre 20 et 22 ans, au 2 juin 2017, sont:

				Patient 1				Patient 2				Patient 3
DP VCN pour chaque lot de produit médicamenteux (copies/génome diploïde)				2,9				2,4				3,2, 2,4
Cellules LVV+				77%				53%				77%, 82%
Dose par cellule CD34+ (x106/kg)				7,0				13,6				8,1
HbAT87Q (g/dl; lors du dernier suivi)				9,5				1,6				4,6
Hémoglobine totale				13,3				Non indiqué				Non indiqué
Jours depuis la dernière transfusion				140				Non indiqué				Non indiqué
Suivi				6 mois				3 mois				2 mois

• Pour les Patients 2 et 3 le suivi de la concentration d'hémoglobine totale de même que le nombre de jours depuis la dernière transfusion, n'ont pas été suffisant pour être cliniquement pertinent.
• À ce jour, le profil de sécurité semble cohérent avec la greffe autologue. Aucun événement indésirable lié au produit de niveau 3 ou supérieur à 3 n'a été observé.

À propos de l'étude Northstar-2 (HGB-207)
Northstar-2 est une étude de Phase 3, mondiale et multicentrique, conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité du produit LentiGlobin chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendants à génotypes non-?⁰/?⁰. Pour cette étude, le processus de préparation des cellules du patient transduites avec le vecteur viral LentiGlobin a été optimisé dans le but d'augmenter le nombre de copies de vecteur et le pourcentage de cellules transduites.

L'objectif de recrutement pour l'étude est de 15 patients adultes et adolescents et de 8 patients pédiatriques. L'objectif principal de l'étude est mesurer la proportion de sujets traités répondant à la définition "indépendance des transfusions", définie comme un niveau d'hémoglobine totale d'au moins 9g/dL sans aucune transfusion de globules rouges pendant au moins 12 mois consécutifs, à tout moment durant l'étude.

À propos de la TDT
La bêta-thalassémie transfusion-dépendante (TDT), également appelée bêta-thalassémie majeure ou anémie de Cooley, est une maladie héréditaire du sang pouvant s'avérer mortelle pendant les premières années de vie si elle n'est pas traitée.

Malgré des progrès dans la gestion conventionnelle de la maladie (transfusions sanguines fréquentes à vie et traitements chélateurs du fer), les besoins médicaux restent encore largement insatisfaits, notamment au niveau du risque de morbidité sévère et de mortalité précoce. À l'heure actuelle, la seule option de traitement avancé contre la TDT est la greffe de cellules souches (GCS) hématopoïétiques allogéniques. Parmi les complications de la GCS allogéniques figurent un risque important de mortalité liée au traitement, l'échec de la greffe, la maladie du greffon contre l'hôte et les infections opportunistes, tout particulièrement chez les patients qui reçoivent une GCS allogéniques non apparentée.

À propos de bluebird bio, Inc.
Fort de ses thérapies géniques basées sur les lentivirus, de son expertise en immunothérapie par cellules T et de ses capacités de gene-editing, bluebird bio a bâti une vaste plateforme intégrée de produits ayant un fort potentiel d'applications pour lutter contre les maladies génétiques graves et le cancer. Les programmes cliniques de thérapie génique de bluebird bio comprennent son produit candidat Lenti-D? testé pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale et actuellement en étude de Phase 2/3 (Starbeam Study) ; et son produit candidat LentiGlobin? testé pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusion-dépendante des et de la drépanocytose sévère, actuellement dans quatre études cliniques,. Le portfolio de projets en oncologie de bluebird bio s'appuie sur le leadership de la société en matière de solutions géniques recourant aux lentivirus et sur l'ingénierie des cellules T - immunothérapies innovantes basées sur les cellules T : récepteur antigénique chimérique (CAR T) et récepteur des cellules T (TCR). Baptisé bb2121, le programme pionnier de bluebird bio en oncologie est un programme CAR T anti-BCMA réalisé en partenariat avec Celgene. bb2121 fait actuellement l'objet d'une étude de Phase 1 pour le traitement du myélome multiple récidivant/réfractaire. bluebird bio développe également de programmes de recherche employant des technique de gene editing par endonucléases mégaTAL/de homing avec un potentiel d'utilisation sur l'ensemble du portefeuille de projets de la société.bluebird bio est présent à Cambridge (Massachusetts), à Seattle (Washington) et en Europe.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des "énoncés prospectifs" au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment des déclarations relatives aux activités de recherche, développement, fabrication et approbations réglementaires de la Société pour son produit candidat LentiGlobin, pour traiter la bêta-thalassémie transfusions dépendante et la drépanocytose sévère, y compris des déclarations sur la capacité des changements apportés au processus de fabrication du LentiGlobin à améliorer les résultats pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendants et de drépanocytose aiguë, et sur les effets thérapeutiques durables à long terme potentiels du LentiGlobin. Tous les énoncés prospectifs se basent sur les attentes actuelles de la société à l'égard d'événements futurs, et sont sujets à un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient provoquer des écarts substantiels et néfastes entre les résultats réels et ceux stipulés ou suggérés par lesdits énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter, les risques que les résultats préliminaires positifs sur l'efficacité et l'innocuité de nos essais cliniques préalables et en cours sur le LentiGlobin ne continuent ou ne se reproduisent pas dans nos essais cliniques en cours, planifiés ou prolongés sur le LentiGlobin; les risques que les changements que nous avons apportés au processus de fabrication du LentiGlobin ou au protocole de l'étude clinique HGB-206 ne débouchent pas sur l'amélioration des résultats pour les patients; les risques que les essais cliniques en cours ou planifiés du LentiGlobin ne soient pas suffisants pour soutenir les dépôts de dossiers réglementaires ou l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et dans l'Union européenne; le risque d'un retard dans le recrutement de patients pour nos études cliniques; et le risque qu'un ou plusieurs de nos produits candidats ne soi(en)t pas développé(s), approuvé(s) ou commercialisé(s) avec succès. Pour plus d'informations sur les autres risques et incertitudes, et sur d'autres facteurs importants, qui pourraient causer un écart entre nos résultats réels et ceux contenus dans les énoncés prospectifs, consultez la section intitulée "Risk Factors" dans notre dernier formulaire 10-Q, ainsi que des informations sur les risques potentiels, incertitudes et autres facteurs importants dans les dossiers que nous avons déposés ultérieurement auprès de la Securities and Exchange Commission. Toutes les informations contenues dans ce présent communiqué de presse sont valables à partir de la date dudit communiqué. bluebird bio rejette toute responsabilité de mise à jour de ces informations, sauf dans les cas requis par la loi.

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