bluebird bio présente de nouvelles données de l'étude HGB-205 sur le produit LentiGlobin? chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion- dépendants (TDT) et de drépanocytose sévère...

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? Lindépendance aux transfusions perdure allant jusqu'à 3,5 ans chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion-dépendants (TDT); trois patients ont arrêté leur traitement chélateur du fer ?
? Le premier patient atteint de drépanocytose sévère traité par thérapie génique maintient une une amélioration clinique significative des symptômes de la drépanocytose, un nombre de copies de vecteur et des niveau d'HbA ^T87Q stables dans le sang périphérique ?
? Deux patients atteints de drépanocytose sévère récemment traités, présentent des niveaux d'hémoglobine (HbA^T87Q) en hausse et un nombre de copies de vecteur (VCN) stable ?

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bluebird bio présente de nouvelles données de l'étude HGB-205 sur le produit LentiGlobin? chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion- dépendants (TDT) et de drépanocytose sévère...

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Investisseurs:
bluebird bio, Inc.
Manisha Pai, 617 245 2107
mpai@bluebirdbio.com
ou
Médias:
bluebird bio, Inc.
Elizabeth Pingpank, 617 914 8736
epingpank@bluebirdbio.com

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bluebird bio présente de nouvelles données de l'étude HGB-205 sur le produit LentiGlobin? chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion-dépendants des (TDT) et de drépanocytose sévère à l'occasion du congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA)

Le présent Smart News Release (communiqué de presse intelligent) contient des éléments multimédias. Consultez l'intégralité du communiqué ici : http://www.businesswire.com/news/home/20170628005282/fr/

bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE), société en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour lutter contre les maladies génétiques graves, et d'immunothérapies basées sur les cellules T pour lutter contre le cancer, présentera de nouvelles données sur son étude clinique en cours HGB-205. Elle évalue son produit de thérapie génique LentiGlobin destiné aux patients atteints de bêta-thalassémie transfusion-dépendants (TDT) et aux patients atteints de drépanocytose sévère.

Ces données seront présentées par Elisa Magrin, Ph.D., de l'hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris, France, à l'occasion d'une session de posters samedi 24 juin au congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA) à Madrid, Espagne. Marina Cavazzana, M.D., Ph.D., professeur de médecine à l'université Paris-Descartes, et directrice de recherche au Centre d'investigation clinique en biothérapie, à l'hôpital Necker, et à l'Institut des maladies génétiques Imagine, Paris, France, est l'investigatrice principale de l'étude HGB-205.

« L'essai HGB-205 a été conçu comme une étude « preuve de concept » évaluant la faisabilité de la thérapie génique avec LentiGlobin des patients atteints de TDT et de drépanocytose sévère. À ce jour, les résultats de cette étude démontrent que cette approche thérapeutique peut induire des effets thérapeutiques durables, avec une production de HbA^T87Q stable jusqu'à 3,5 années après l'administration et des avantages cliniques à long terme », déclare David Davidson, M.D., Chief Medical Officer de bluebird bio. « Les deux patients atteints de drépanocytose plus récemment traités, qui présentaient tous deux une production de HbA^T87Q en hausse, sont l'illustration des avantages potentiels de certaines des modifications de protocole que nous avons apportées à notre étude dans la drépanocytose, la HGB-206 . Comme avec le Patient 1204, premier patient atteint de drépanocytose traité dans l'étude HGB-205, ces deux derniers patients ont reçu un conditionnement avec busulfan plus rigoureux et des transfusions sanguines régulières avant prélèvement de leur cellules souches. Un suivi plus long sera nécessaire pour mesurer leur production de HbA^T87Q et les effets cliniques sur le long-terme, mais il est encourageant de constater que leur VCN in vivo montre des signes de stabilisation précoce à un niveau plus élevé en comparaison du groupe initial de patients de l'étude HGB-206. Il est également important de noter que dans notre étude HGB-206, ces modifications s'accompagnent d'une amélioration du processus de fabrication et d'une évaluation de l'emploi du plerixafor pour mobiliser les cellules souches. Ce qui pourrait, selon nous, optimiser les résultats pour les patients.»

« Nous commençons à accumuler les preuves de durabilité à long terme des bénéfices du LentiGlobin, même chez certains patients atteints de TDT qui suivaient un traitement chélateur », poursuit le Professeur Cavazzana. « Il est encourageant de voir les résultats obtenus chez le patient atteint de TDT ayant le plus long suivi dans l'étude HGB-205. Il est passé de plusieurs années de transfusions sanguines régulières à 3,5 années sans la moindre transfusion après un unique traitement avec la thérapie génique LentiGlobin. »

Mise à jour pour les premiers patients atteints d'hémoglobinopathies sévère traités avec la thérapie génique LentiGlobin (HGB-205) (Abstract P631)

Présenté par: Elisa Magrin, Ph.D., hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris, France

Session par affichage, date et heure: samedi 24 juin 17h30 ? 21h00 (CEST)

Où: Poster area (Hall 7)

HGB-205 est une étude de Phase 1/2 multicentrique, ouverte et en cours, conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du produit médicamenteux LentiGlobin dans le traitement de patients atteints de TDT et de drépanocytose sévère. Quatre patients atteints de TDT et trois patients atteints de drépanocytose sévère ont reçu une injection de LentiGlobin dans le cadre de cette étude, le 2 juin 2017.

TDT:

• Plus aucun des patients atteints de TDT n'a reçu de transfusion peu de temps après le traitement avec LentiGlobin. Lors de leur dernière visite d'étude:
  • Le Patient 1201 (génotype ?⁰/?^E) n'a reçu aucune transfusion pendant 41,9 mois et présente une concentration d'hémoglobine totale de 11,3 g/dL, avec 8,2 g/dL de HbA^T87Q
  • Le Patient 1202 (génotype ?⁰/?^E) n'a reçu aucune transfusion pendant 38,7 mois et présente une concentration d'hémoglobine totale de 12,9 g/dL, avec 10,0 g/dL de HbA^T87Q
  • Le Patient 1206 (génotype ?⁰/?^E) n'a reçu aucune transfusion pendant 20,3 mois et présente une concentration d'hémoglobine totale de 11,4 g/dL, avec 8,4 g/dL de HbA^T87Q
  • Le Patient 1203, qui est homozygote pour la mutation ?+ grave IVS1-110, n'a reçu aucune transfusion pendant 20,4 mois et présente une concentration d'hémoglobine totale de 8,3 g/dL, avec 6,6 g/dL de HbA^T87Q
• Les trois patients atteints de TDT et avec le génotype ?⁰/?^E ont arrêté le traitement chélateur du fer et sont passés à la phlébotomie thérapeutique.
• Le profil de sécurité continue de correspondre à celui de la greffe autologue. Aucun événement indésirable lié au produit médicamenteux n'a été observé, et il n'existe aucun signe de dominance clonale.

Drépanocytose:

• Le Patient 1204 avait 13 ans au moment du recrutement. Lors du dernier suivi (31,7 mois), ce patient produisait 50% de HbA^T87Q, bien au-dessus des 30% d'hémoglobine anti-drépanocytose, estimés nécessaires pour un impact clinique potentiel sur la maladie.
  • Environ 30 mois après le traitement, le Patient 1204 a souffert d'un épisode de gastroentérite aiguë avec vomissements et 2 jours de fièvre atteignant 40°C (104°F), suivi d'une crise vaso-occlusive et d'une hospitalisation. Ses niveaux de HbA^T87Q et de VCN dans le sang périphérique, sont restés stables (HbA^T87Q: 6,1 g/dL, VCN: 2,3 copies/génome diploïde à 30 mois), suggérant une persistance de la thérapie génique.
• Le Patient 1207 avait 16 ans au moment du recrutement. Lors du dernier suivi (6,1 mois), ce patient produisait 20% de HbA^T87Q. Ce patient avait des antécédents avant-traitement de fréquents épisodes de crises vaso-occlusives et de syndromes thoraciques aigus malgré le traitement avec l'hydroxyurée et avant de commencer des transfusions régulières. Il a souffert d'un épisode de syndrome thoracique aigu et à été hospitalisé 6 mois après le traitement.
• Le Patient 1208 avait 21 ans au moment du recrutement. Lors du dernier suivi (3,4 mois), ce patient produisait 15% de HbA^T87Q.
• Le profil de sécurité continue d'être comparable à celui de la greffe autologue. Aucun événement indésirable lié à la thérapie génique n'a été observé, et il n'existe aucun signe de dominance clonale.

À propos de la TDT
La bêta-thalassémie transfusion-dépendante (TDT), également appelée bêta-thalassémie majeure ou anémie de Cooley, est une maladie héréditaire du sang pouvant s'avérer mortelle pendant les premières années de vie si elle n'est pas traitée.

Malgré des progrès dans la gestion conventionnelle de la maladie (transfusions sanguines fréquentes à vie et traitements chélateurs du fer), les besoins médicaux restent encore largement insatisfaits, notamment au niveau du risque de morbidité sévère et de mortalité précoce. À l'heure actuelle, la seule option de traitement avancé contre la TDT est la greffe de cellules souches (GCS) hématopoïétiques allogéniques. Parmi les complications de la GCS allogéniques figurent un risque important de mortalité liée au traitement, l'échec de la greffe, la maladie du greffon contre l'hôte et les infections opportunistes, tout particulièrement chez les patients qui reçoivent une GCS allogéniques non apparentée.

À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie héréditaire causée par une mutation dans le gène de la bêta-globine entrainant une déformation des globules rouges qui prennent une forme de faucille. Ses complications communes sont l'anémie, les crises vaso-occlusives, les infections, les accidents vasculaires cérébraux, une qualité de vie médiocre et, parfois, une mort prématurée.

Lorsque des soins médicaux appropriés sont disponibles, les traitements des patients atteints de drépanocytose relèvent essentiellement de la prévention et de la gestion des infections et des épisodes de crise. La prise en charge de la maladie peut faire appel à l'hydroxyurée et, dans certains cas, à des transfusions chroniques. Il n'existe pas encore de traitement efficace à long terme. La seule thérapie avancée de la drépanocytose est la GCS allogéniques. Parmi ses complications figurent un risque significatif de la mortalité liée au traitement, l'échec de la greffe, la maladie du greffon contre l'hôte et les infections opportunistes, tout particulièrement chez les patients qui reçoivent une GCS allogéniques non apparentée.

À propos de l'étude HGB-205
HGB-205 est une étude de Phase 1/2, ouverte et en cours, conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité du produit LentiGlobin dans le traitement de sujets atteints de TDT et de drépanocytose sévère. L'étude compte sept participants suivis pour évaluer le profil de sécurité et les exigences de transfusion après traitement. Parmi les patients atteints uniquement de drépanocytose, l'efficacité sera également évaluée en fonction du nombre de crises vaso-occlusives ou de syndromes thoraciques aigus. Pour plus d'informations sur l'étude HGB-205, rendez-vous sur le site clinicaltrials.gov et utilisez l'identifiant NCT02151526.

À propos de bluebird bio, Inc.
Fort de ses thérapies géniques basées sur les lentivirus, de son expertise en immunothérapie par cellules T et de ses capacités de gene-editing, bluebird bio a bâti une vaste plateforme intégrée de produits ayant un fort potentiel d'applications pour lutter contre les maladies génétiques graves et le cancer. Les programmes cliniques de thérapie génique de bluebird bio comprennent son produit candidat Lenti-D? testé pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale et actuellement en étude de Phase 2/3 (Starbeam Study) ; et son produit candidat LentiGlobin? testé pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusion-dépendante des et de la drépanocytose sévère, actuellement dans quatre études cliniques,. Le portfolio de projets en oncologie de bluebird bio s'appuie sur le leadership de la société en matière de solutions géniques recourant aux lentivirus et sur l'ingénierie des cellules T - immunothérapies innovantes basées sur les cellules T : récepteur antigénique chimérique (CAR T) et récepteur des cellules T (TCR). Baptisé bb2121, le programme pionnier de bluebird bio en oncologie est un programme CAR T anti-BCMA réalisé en partenariat avec Celgene. bb2121 fait actuellement l'objet d'une étude de Phase 1 pour le traitement du myélome multiple récidivant/réfractaire. bluebird bio développe également de programmes de recherche employant des technique de gene editing par endonucléases mégaTAL/de homing avec un potentiel d'utilisation sur l'ensemble du portefeuille de projets de la société.

bluebird bio est présent à Cambridge (Massachusetts), à Seattle (Washington) et en Europe.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des "énoncés prospectifs" au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment des déclarations relatives aux activités de recherche, développement, fabrication et approbations réglementaires de la Société pour son produit candidat LentiGlobin, pour traiter la bêta-thalassémie transfusions dépendante et la drépanocytose sévère, y compris des déclarations sur la capacité des changements apportés au processus de fabrication du LentiGlobin à améliorer les résultats pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendants et de drépanocytose aiguë, et sur les effets thérapeutiques durables à long terme potentiels du LentiGlobin. Tous les énoncés prospectifs se basent sur les attentes actuelles de la société à l'égard d'événements futurs, et sont sujets à un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient provoquer des écarts substantiels et néfastes entre les résultats réels et ceux stipulés ou suggérés par lesdits énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter, les risques que les résultats préliminaires positifs sur l'efficacité et l'innocuité de nos essais cliniques préalables et en cours sur le LentiGlobin ne continuent ou ne se reproduisent pas dans nos essais cliniques en cours, planifiés ou prolongés sur le LentiGlobin; les risques que les changements que nous avons apportés au processus de fabrication du LentiGlobin ou au protocole de l'étude clinique HGB-206 ne débouchent pas sur l'amélioration des résultats pour les patients; les risques que les essais cliniques en cours ou planifiés du LentiGlobin ne soient pas suffisants pour soutenir les dépôts de dossiers réglementaires ou l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et dans l'Union européenne; le risque d'un retard dans le recrutement de patients pour nos études cliniques; et le risque qu'un ou plusieurs de nos produits candidats ne soi(en)t pas développé(s), approuvé(s) ou commercialisé(s) avec succès. Pour plus d'informations sur les autres risques et incertitudes, et sur d'autres facteurs importants, qui pourraient causer un écart entre nos résultats réels et ceux contenus dans les énoncés prospectifs, consultez la section intitulée "Risk Factors" dans notre dernier formulaire 10-Q, ainsi que des informations sur les risques potentiels, incertitudes et autres facteurs importants dans les dossiers que nous avons déposés ultérieurement auprès de la Securities and Exchange Commission. Toutes les informations contenues dans ce présent communiqué de presse sont valables à partir de la date dudit communiqué. bluebird bio rejette toute responsabilité de mise à jour de ces informations, sauf dans les cas requis par la loi.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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