Publication de données cliniques démontrant la faible immunogénicité et l'excellente efficacité de Nuwiq® chez des patients non précédemment traités

< >

Publication de données cliniques démontrant la faible immunogénicité et l'excellente efficacité de Nuwiq^® chez des patients non précédemment traités

< >

Octapharma AG
Unité commerciale internationale Hématologie
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél. : +41 55 4512121

< >

Octapharma est ravie d'annoncer la publication de résultats intermédiaires de l'étude NuProtect (GENA-05, NCT01712438), premières données cliniques portant sur le traitement avec Nuwiq^® de patients non précédemment traités (PNPT), le 16 août 2017 dans un article early view dans le journal médical de renommée internationale Haemophilia.

Commencée en mars 2013, l'étude NuProtect vise à étudier l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité de Nuwiq^® chez les PNPT souffrant d'hémophilie A grave, qui présentent le risque le plus élevé de développer des inhibiteurs. L'étude en cours a recruté 110 PNPT d'âges et d'origines ethniques variés qui recevront Nuwiq^® pendant une durée pouvant atteindre 100 jours d'exposition (JE), ce qui en fait l'une des plus importantes études avec un produit FVIII unique. Les patients ayant précédemment reçu un quelconque concentré de FVIII ou produit sanguin contenant du FVIII sont exclus de l'étude.

L'article récemment publié décrit les résultats intermédiaires pour 66 PNPT traités pendant au moins 20 JE, délai au bout duquel la plupart des inhibiteurs surviennent. L'incidence cumulative (intervalle de confiance de 95 %) a été de 20,8 % (10,7-31,0) pour tous les inhibiteurs et de 12,8 % (4,5-21,2) pour les inhibiteurs de titre élevé. L'étude fait état d'une excellente efficacité de Nuwiq^® dans la prévention des saignements, avec des taux de saignement annuels médians de 0 pour les saignements spontanés et de 2,40 pour l'ensemble des saignements. Nuwiq^® a également montré son efficacité pour le traitement des saignements (92,4 % des saignements ont été contrôlés avec une ou deux perfusions) et en tant que prophylaxie chirurgicale (notée comme « excellente » ou « bonne » pour 89 % des procédures chirurgicales). Ces résultats intermédiaires confirment l'excellente efficacité hémostatique signalée avec Nuwiq^® chez les patients précédemment traités.

Larisa Belyanskaya, responsable de l'unité commerciale internationale Hématologie, a déclaré : « Nous sommes vraiment enthousiasmés par les résultats de l'étude NuProtect et sommes ravis que ces données intermédiaires soient dorénavant disponibles sous forme de publication dans le journal spécialisé à comité de lecture Haemophilia. Il s'agit de la première étude à rapporter des données de PNPT traités avec un rFVIII produit dans une lignée cellulaire humaine, et les résultats différencient davantage Nuwiq^® par rapport aux autres produits sur le marché. »

Olaf Walter, membre du conseil d'administration d'Octapharma, a ajouté : « Ces données démontrent la faible immunogénicité de Nuwiq^® chez les PNPT, le groupe de patients présentant le risque le plus élevé de développement d'inhibiteurs, et confirment l'excellente efficacité observée chez les patients précédemment traités. Cette publication constitue un nouveau pas important vers l'objectif d'Octapharma de permettre aux patients atteints de troubles de la coagulation de mener une vie normale. »

Octapharma tient à remercier toutes les personnes ayant participé à l'étude, en particulier les patients et leurs familles, sans qui cette étude n'aurait pas été possible.

À propos de l'étude NuProtect (GENA-05)

L'étude NuProtect (NCT01712438) est une étude clinique interventionnelle, ouverte, de phase 3, menée dans 38 centres, visant à évaluer au moins 100 patients non précédemment traités (PNPT) souffrant d'hémophilie A grave, de tous âges et origines ethniques, recrutés à des fins d'étude pendant une durée pouvant atteindre 100 jours d'exposition (JE) ou 5 années au maximum. Les patients précédemment traités avec un quelconque concentré de FVIII/produit sanguin contenant du FVIII sont exclus de l'étude. L'objectif principal est d'évaluer l'immunogénicité de Nuwiq^® en déterminant l'activité des inhibiteurs à l'aide du test Bethesda (variante appelée méthode de Nimègue) effectué dans un laboratoire central. Les résultats définitifs de l'étude NuProtect devraient être disponibles en 2019. De plus amples informations sur cet essai sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov. Une étude d'extension (GENA-15, NCT01992549) poursuivra l'évaluation de l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité à long terme de Nuwiq^® chez les PNPT.

À propos du Nuwiq^®

Nuwiq^® est une protéine recombinante du facteur VIII de 4^ème génération¹, produite dans une lignée cellulaire humaine sans modification chimique ni fusion avec une quelconque autre protéine². Nuwiq^® est cultivée sans additif d'origine humaine ou animale², est dépourvue d'épitopes de protéines non humaines antigéniques³ et a une demi-vie moyenne de 17,1 heures^4,5 et une affinité élevée pour le facteur de coagulation de von Willebrand⁶. Le traitement avec Nuwiq^® a été évalué dans le cadre de sept essais cliniques finalisés ayant inclus 201 PPT^7,8 (190 individus) souffrant d'hémophilie A grave, dont 59 enfants⁹. Nuwiq^® est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les PPT de toutes les tranches d'âge atteints d'hémophilie A dans l'UE, aux États-Unis, au Canada, en Australie, en Amérique latine et en Russie. D'autres dépôts à l'échelle mondiale pour Nuwiq^® sont prévus.

Références :

1. FDA Nuwiq^® memorandum (STN 1255550), 9 octobre 2014.

2. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.

3. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013;131:78-88.

4. Nuwiq^® European Public Assessment Report, 22 mai 2014.

5. NUWIQ^® US Prescribing Information, septembre 2015.

6. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.

7. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9

8. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; e-pub ahead of print; doi: 10.1111/hae.13251

9. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par une défaillance du facteur VIII qui, en l'absence de traitement, aboutit à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d'épisodes de saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À l'échelle mondiale, 75 % des cas d'hémophilie ne sont ni diagnostiqués ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII (inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On a signalé une augmentation allant jusqu'à 39 % du risque actuel cumulé de développement des inhibiteurs du facteur VIII.

À propos d'Octapharma

Octapharma, dont le siège social se situe à Lachen, en Suisse, est l'un des plus importants fabricants de produits à base de protéines humaines au monde. Il développe et produit des protéines humaines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Persuadée que l'investissement est en mesure d'améliorer la vie des personnes, la société familiale Octapharma s'y consacre depuis 1983 ; car c'est dans notre sang.

En 2016, le Groupe a réalisé un chiffre d'affaires de 1,6 milliard €, un résultat d'exploitation de 383 millions € et a investi 249 millions € pour garantir sa prospérité future. Octapharma emploie plus de 7 100 personnes dans le monde pour aider au traitement des patients dans 113 countries en proposant des produits dans trois domaines thérapeutiques :

• Hématologie (troubles de la coagulation)
• Immunothérapie (troubles de l'immunité)
• Soins intensifs

Octapharma possède six unités de production dernier cri en Autriche, en France, en Allemagne, au Mexique et en Suède.

Pour plus d'informations, visitez www.octapharma.com

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Consultez la version source sur businesswire.com : http://www.businesswire.com/news/home/20170823005429/fr/