Audentes Therapeutics annonce l'approbation par la MHRA de la demande d'autorisation d'essai clinique pour l'AT342 dans le traitement du syndrome de Crigler-Najjar

SAN FRANCISCO, 13 novembre 2017 /PRNewswire/-Audentes Therapeutics, Inc. , société de biotechnologie axée sur le développement et la commercialisation de produits de thérapie génique destinés aux patients vivant avec des maladies graves et rares mettant leur vie en danger, a annoncé aujourd'hui que la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA, Agence de réglementation sur les médicaments et produits de santé) a approuvé la demande d'autorisation d'essai clinique (CTA) pour l'AT342, produit candidat de thérapie génique en cours de développement par la société pour le traitement du syndrome de Crigler-Najjar. Ceci représente la première approbation européenne de CTA pour le programme AT342. Elle permet à Audentes de lancer au Royaume-Uni le processus de recrutement sur les sites d'étude clinique pour VALENS, qui est la phase 1/2 d'étude clinique de l'AT342.

« Cette approbation de la CTA représente un autre jalon important pour notre programme AT342, a commenté Matthew R. Patterson, président-directeur général. « Nous sommes heureux de travailler en étroite collaboration avec la communauté du syndrome de Crigler-Najjar en Europe à mesure que nous continuons l'exécution de nos plans mondiaux de développement de l'AT342 en tant que produit potentiellement transformateur pour traiter cette terrible maladie rare.

Outre VALENS, le programme de développement clinique pour l'AT342 comprend une étude intitulée LUSTRO portant sur son évolution naturelle éventuelle. Les objectifs essentiels de LUSTRO consistent à caractériser l'état clinique de patients atteint du syndrome de Crigler-Najjar, d'identifier des sujets pour leur participation potentielle à VALENS et à servir pour VALENS de base de référence pour études longitudinales et contrôle de la part des patients.

À propos de VALENS, phase 1/2 d'étude clinique de l'AT342
VALENS est une étude ouverte multicentrique et multinationale de dose croissante visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de l'AT342 chez environ 12 patients de Crigler-Najjar à partir de l'âge d'un an. L'étude devrait comprendre neuf sujets traités à l'AT342 et trois sujets de groupe témoin simultané subissant un traitement différé. Les critères primaires comprennent la sécurité (effets indésirables et certaines mesures en laboratoire) et l'efficacité (changement dans la bilirubine du sérum et nombre d'heures de photothérapie sur une période de 24 heures). Il est attendu que les patients soient maintenus sous un traitement prescrit de photothérapie pendant 12 semaines après l'administration d'AT342. Au bout de la 12e semaine, ceux présentant une réduction significative de la bilirubine devraient être progressivement sevrés de photothérapie au cours des cinq semaines suivantes. Il est prévu un suivi des patients pendant un minimum de cinq années pour permettre d'évaluer la sécurité à long terme, de même que la durabilité de l'effet.

À propos de l'AT342 pour le syndrome de Crigler-Najjar
L'AT342 est un vecteur dérivé d'AAV8 contenant une copie fonctionnelle du gène UGT1A1 en vue du traitement du syndrome de Crigler-Najjar, maladie monogénique rare se caractérisant par des niveaux gravement élevés de bilirubine libre dans le sang, présentant un risque significatif de dommage neurologique irréversible et de mort. La norme actuelle de traitement pour le syndrome de Crigler-Najjar consiste en une photothérapie journalière, constante, habituellement de plus de 12 heures par jour. L'efficacité de la photothérapie va en s'atténuant à mesure que l'âge des enfants augmente, et la survie peut parfois dépendre d'une greffe de foie. Une administration unique d'AT342 chez un modèle murin de Crigler-Najjar a provoqué dans les niveaux de bilirubine des diminutions durables, proportionnelles aux doses et pertinentes d'un point de vue clinique, et sans effet contraire significatif ou constatations de sécurité en relation avec l'AT342.

About Audentes Therapeutics, Inc.
Audentes Therapeutics est une société de biotechnologie axée sur le développement et la commercialisation de produits de thérapie génique pour les patients vivant avec des maladies graves et rares mettant leur vie en danger. Nous effectuons à l'heure actuelle une étude clinique en Phase 1/2 de notre principal produit candidat, l'AT132 pour le traitement de la myopathie congénitale myotubulaire liée à l'X (XLMTM). Par ailleurs, nous avons trois autres produits candidats en phase de développement : l'AT342 pour le traitement du syndrome de Crigler-Najjar, l'AT982 pour le traitement de la maladie de Pompe et l'AT307 pour le traitement du sous-type CASQ2 de la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholergique (CASQ2-CPVT). Nous sommes une équipe expérimentée et passionnée, engagée à forger de fortes relations à l'échelle mondiale avec les patients, la recherche et les communautés médicales.

Pour de plus amples renseignements concernant Audentes, veuillez visiter www.audentestx.com [http://www.audentestx.com/].

Énoncés prospectifs
Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs au sens des dispositions relatives aux règles d'exonération de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995 (loi sur la réforme des litiges sur les valeurs mobilières des États-Unis) comprenant entre autres : la capacité de LUSTRO à servir de base de référence pour études longitudinales et de contrôle de la part des patients pour VALENS, et le potentiel de l'AT342 à être une thérapie transformatrice pour les patients du syndrome de Crigler-Najjar. Tous les énoncés autres que des énoncés de faits historiques sont des déclarations qui pourraient être jugées être des énoncés prospectifs. Bien que la société estime que les attentes exprimées dans ces énoncés prospectifs sont raisonnables, la société ne peut garantir les futurs événements, actions, résultats, niveaux d'activité, performances ou réalisations, et les résultats et le calendrier de développement des biotechnologies et le potentiel d'approbation réglementaire sont intrinsèquement incertains. Les énoncés prospectifs sont soumis aux risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les activités ou résultats réels de la société différent sensiblement de ceux exprimés dans tout énoncé prospectif, y compris les risques et incertitudes se rapportant à la capacité de la société à faire progresser ses produits candidats, à obtenir l'approbation réglementaire de ceux-ci et de ses produits en définitive commerciaux, le calendrier et les résultats des essais précliniques et cliniques, la capacité de la société à financer des activités de développement et atteindre des objectifs de développement, la capacité de la société à protéger la propriété intellectuelle et autres risques et incertitudes décrits sous la rubrique Facteurs de risque dans les documents que la société dépose lorsqu'il y a lieu auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis (Commission des valeurs mobilières). Ces énoncés prospectifs s'expriment uniquement à la date de ce communiqué de presse et la société n'assume aucune obligation de revoir ou mettre à jour l'un quelconque de ces énoncés prospectifs afin de refléter des événements ou circonstances survenant après la date mentionnée ici.

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