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SANOFI-AVENTIS

(FR0000120578)
Message n° 7CH1P de

Dépêche

, jeudi 2 novembre 2017 à 15h45

Sanofi et Alnylam présentent les résultats positifs complets…

Sanofi et Alnylam présentent les résultats positifs complets de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée à l'agent expérimental patisiran dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine ave...

Communiqué de presse
Source : Sanofi (EURONEXT : SAN) (NYSE : SNY)

Sanofi et Alnylam présentent les résultats positifs complets de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée à l'agent expérimental patisiran dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

 

Paris (France) et Cambridge (Massachussetts) - Le 2 novembre 2017 - Sanofi Genzyme, l'Entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, et Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader du développement d'agents thérapeutiques ARNi, annoncent aujourd'hui les résultats positifs complets de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental développé dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie.

 

Ces données cliniques ont été présentées aujourd'hui dans le cadre d'une communication orale au premier Congrès européen consacré aux amyloses héréditaires réunissant des patients et des médecins à Paris, en France, les 2 et 3 novembre 2017. Fort de ces résultats, Alnylam entend déposer une demande d'approbation d'un nouveau médicament (NDA, New Drug Application) aux Etats-Unis à la fin de 2017 et une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l'Union européenne peu de temps après.

 

Les résultats complets d'APOLLO ont montré, à 18 mois, une amélioration du score modifié des atteintes neuropathiques +7 (mNIS+7), le critère d'évaluation principal de l'étude, de même qu'une amélioration des scores applicables aux critères d'évaluation secondaires regroupant les symptômes sensorimoteurs, le fonctionnement du système nerveux autonome ainsi que certaines valeurs cardiaques exploratoires, dans le groupe patisiran par rapport au groupe placebo. Les patients ont présenté des améliorations en termes de qualité de vie, d'activité de la vie quotidienne, de bilan nutritionnel, de force motrice et de capacité ambulatoire avec une réduction des symptômes de la maladie et des handicaps. Des effets favorables ont été observés dans les sous-groupes de patients traités par patisiran comparativement au placebo. Ces sous-groupes étaient définis en fonctions de critères démographiques et des caractéristiques de l'amylose héréditaire à transthyrétine à l'inclusion dans l'étude. Dans une population pré-spécifiée de patients cardiaques, des effets positifs significatifs sur certains biomarqueurs cardiaques exploratoires et paramètres échocardiographiques ont été observés chez les patients traités par patisiran.

 

Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés chez les patients traités par patisiran ont été généralement légers à modérés et incluaient des oedèmes périphériques et des réactions à la perfusion. La fréquence des décès et événements indésirables graves a été comparable dans les groupes patisiran et placebo. Ces données confirment que le patisiran a le potentiel de stabiliser, voire d'améliorer, les manifestations cardinales multisystémiques de l'amylose héréditaire à transthyrétine, de même que la qualité de vie des patients.

 « Nous sommes très heureux pour les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine et leurs familles car nous pensons que les résultats de l'étude APOLLO apportent un nouvel espoir pour le traitement de cette maladie dévastatrice. Le patisiran a le potentiel de neutraliser ou d'améliorer les atteintes neurologiques et les symptômes plus généraux de la maladie chez les patients concernés. Ces résultats sont aussi à nos yeux emblématiques du potentiel de la nouvelle classe de médicaments innovants que représentent les agents thérapeutiques ARNi », a déclaré le docteur Akshay Vaishnaw, Ph.D., Vice-Président Exécutif de la R&D d'Alnylam. « Alnylam doit beaucoup aux patients, investigateurs et membres du personnel de recherche qui ont pris part à l'étude APOLLO et rendu possible ces résultats importants et notables. Nous sommes également reconnaissants aux aidants et aux membres des familles qui ont soutenu les patients de l'étude APOLLO et contribué ce faisant à son succès. Forts de ces données prometteuses, nous avons l'intention de commencer à soumettre nos résultats aux organismes de règlementation à la fin de 2017, afin d'obtenir l'approbation de ce médicament dès la mi-2018. »

Résultats généraux d'efficacité

 

Le patisiran a atteint son critère d'évaluation principal, à savoir une variation du score modifié des atteintes neuropathiques (mNIS+7) à 18 mois, comparativement au placebo, et l'ensemble de ses critères d'évaluation secondaires. Plus spécifiquement :

 

Résultats de la sous-population de patients cardiaques

 

Plusieurs mesures cardiaques exploratoires, y compris le dosage du peptide natriurétique de type B (NT-proBNP, molécule correspondant à l'extrémité N-terminale du précurseur du BNP), certains paramètres échocardiographiques et le score 10-MWT ont présenté des variations favorables significatives chez les patients d'une sous-population pré-spécifiée de patients cardiaques* traités par patisiran. En particulier :

« Les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine sont aux prises avec une maladie agressive d'évolution rapide, invalidante et mortelle et ont grand besoin d'options thérapeutiques sûres et efficaces », a expliqué le docteur David Adams, Ph.D., du Service de neurologie de l'Hôpital Bicêtre, Hôpitaux universitaires Paris-Sud, AP-HP et investigateur principal de l'étude APOLLO. « Les données positives d'APOLLO présentées aujourd'hui montrent que le patisiran a le potentiel de soulager les multiples manifestations neurologiques et cardiaques de la maladie, de même que les dysfonctionnements du système nerveux autonome. S'il est approuvé, le patisiran pourrait avoir un impact considérable pour les patients et les médecins dans la sphère des amyloses. En tant que clinicien, observer l'impact potentiel que le patisiran peut avoir sur les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine a été immensément gratifiant. »

Sécurité et tolérance

 

Le patisiran a présenté un profil de sécurité et de tolérance encourageant par rapport au placebo dans le cadre d'un traitement pouvant atteindre une durée de 18 mois. En particulier :

« Les données d'APOLLO présentées à Paris apportent des preuves robustes du potentiel des agents ARNi comme nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine », a déclaré le docteur Elias Zerhouni, Président Monde de la R&D de Sanofi. « Dans cette étude, les effets positifs du patisiran, en termes de soulagement des atteintes neurologiques et d'amélioration de la qualité de vie des personnes atteintes de cette maladie rare et très invalidante, constituent un résultat remarquable. Sanofi est impatiente de coordonner la préparation accélérée  des soumissions règlementaires globales avec Alnylam. »

Résultats de l'étude de prolongation en ouvert de phase 2 (OLE) de 36 mois

 

Sanofi Genzyme et Alnylam ont également annoncé aujourd'hui les résultats à 36 mois des patients qui avaient été inclus dans l'étude OLE de phase 2 consacrée au patisiran. En particulier :

 

Pour consulter les résultats présentés par Alnylam au premier Congrès européen consacré aux amyloses héréditaires, prière de consulter le site www.alnylam.com/capella.

 

*Sous-population cardiaque pré-spécifiée : patients avec preuve clinique d'atteinte amyloïde cardiaque préexistante, sans autre affection médicale confondante, c'est-à-dire patients chez qui l'épaisseur de la paroi du ventricule gauche au départ était supérieure ou égale à 1,3 cm, sans antécédent de maladie des valves aortiques ni d'hypertension.

 


À propos de Sanofi

La vocation de Sanofi est d'accompagner celles et ceux confrontés à des difficultés de santé. Entreprise biopharmaceutique mondiale spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les maladies avec nos vaccins et proposons des traitements innovants. Nous accompagnons tant ceux qui sont atteints de maladies rares, que les millions de personnes souffrant d'une maladie chronique.

Sanofi et ses plus de 100 000 collaborateurs dans 100 pays transforment l'innovation scientifique en solutions de santé partout dans le monde.

Sanofi, Empowering Life, donner toute sa force à la vie.

Sanofi Genzyme se spécialise dans le développement de médicaments de spécialité  pour des maladies invalidantes, souvent difficiles à diagnostiquer et à traiter, afin d'apporter de l'espoir aux patients et à leurs familles. Plus d'informations sur 
www.sanofigenzyme.com.

À propos d'Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est la première entreprise à appliquer la technique de l'interférence ARN (ARNi) au développement d'une classe entièrement nouvelle de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des patients atteints de maladies génétiques rares, de maladies cardio-métaboliques et d'hépatopathies infectieuses. Fondés sur des recherches couronnées par un Prix Nobel de physiologie ou de médecine, les agents thérapeutiques ARNi incarnent une puissante approche thérapeutique, cliniquement validée, pour lutter contre un grand nombre de maladies graves et invalidantes. Fondée en 2002, Alnylam nourrit une vision audacieuse de la recherche scientifique et s'appuie sur une plateforme de recherche et développement robuste et un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, dont quatre ont atteint le stade de développement avancé. Alnylam poursuit sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à bâtir une entreprise biopharmaceutique dotée d'un portefeuille de plusieurs produits en développement et au stade de la commercialisation fondés sur l'ARNi pour répondre aux besoins des patients disposant d'options thérapeutiques limitées ou inadéquates. Alnylam, dont le siège social est situé à Cambridge au Massachussetts, emploie plus de 600 personnes aux États-Unis et en Europe.  Pour plus d'informations sur ses collaborateurs, ses recherches et son portefeuille, prière de visiter 
www.alnylam.com et de nous suivre sur Twitter at @Alnylam ou sur LinkedIn.


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Déclarations prospectives - Alnylam
Divers éléments de ce communiqué de presse constituent des déclarations prospectives aux fins de la disposition qui définit la règle refuge de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Il s'agit notamment des attentes, plans et perspectives d'avenir d'Alnylam, y compris mais pas exclusivement, les déclarations d'Alnylam sur les résultats complets de son essai clinique de phase 3 APOLLO consacré au patisiran et leurs répercussions possibles sur les patients, sur ses projets concernant le dépôt d'un dossier réglementaire en vue de l'approbation du patisiran par les autorités réglementaire des États-Unis, d'Europe et d'autres pays, et les délais correspondants, sur ses attentes concernant le potentiel du patisiran en termes d'amélioration de la vie des patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie et de leur famille, sur ses projets de commercialisation du patisiran s'il est approuvé par les autorités réglementaires et sur ses attentes concernant la stratégie « Alnylam 2020 » pour le développement et la commercialisation d'agents thérapeutiques fondés sur l'ARNi.  Les résultats réels et projets futurs sont susceptibles de varier sensiblement de ceux énoncés dans ces déclarations prospectives en raison de différents facteurs de risque importants, y compris mais pas exclusivement, les facteurs de risque suivants : l'aptitude d'Alnylam à rechercher et développer des candidats-médicaments et méthodes d'administration innovants, à faire la démonstration de l'efficacité et de la tolérance de ses candidats-médicaments ; les résultats précliniques et cliniques de ces candidats-médicaments, qui pourraient éventuellement ne pas pouvoir être répliqués ou observés chez d'autres sujets ou dans le cadre d'études complémentaires ou ne pas permettre de justifier la poursuite du développement des produits-candidats dans une indication donnée ou dans quelque indication que ce soit ;  les décisions ou recommandations des organismes de réglementation qui pourraient affecter la conception, le lancement, le déroulement, la poursuite et (ou) l'évolution des essais cliniques applicables à ses candidats-médicaments ou pourraient nécessiter d'autres essais précliniques et (ou) cliniques et entraîner des retards, interruptions ou échecs dans la fabrication et l'approvisionnement de ses produits-candidats ; l'obtention, le maintien et la protection de la propriété intellectuelle ; l'aptitude d'Alnylam à breveter ses inventions et à se prémunir des contrefaçons et à défendre son portefeuille de brevets de toute contestation de la part de tiers ; l'aptitude d'Alnylam à obtenir l'approbation de ses produits , à défendre leur prix et à obtenir leur remboursement ; les progrès accomplis dans la mise en place d'une infrastructure commerciale en dehors du territoire des États-Unis ; la concurrence d'autres entreprises utilisant des technologies comparables à celles d'Alnylam et développant des produits dans des indications comparables ; l'aptitude d'Alnylam à gérer sa croissance et des dépenses d'exploitation, à obtenir des crédits supplémentaires pour financer ses activités, à établir et à maintenir ses alliances commerciales stratégiques et à lancer de nouvelles initiatives ; la dépendance d'Alnylam à l'égard de tierces parties pour le développement, la fabrication et la distribution de ses produits ; l'issue des poursuites engagées ; les risques que présentent les enquêtes des pouvoirs publics et toutes dépenses inattendues, ainsi que les risques expliqués en détail dans la section « Facteurs de risque » de son rapport trimestriel le plus récent sur formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) et dans les autres documents soumis à la SEC. Ces énoncés prospectifs ne représentent les points de vue d'Alnylam qu'à ce jour et ne doivent pas être considérés comme représentatifs de ses points de vue ultérieurs. Alnylam ne s'engage en aucune façon à actualiser ses déclarations prospectives.

Le patisiran n'a pas été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis, ni par l'Agence européenne des médicaments ou tout autre organisme de réglementation et aucune conclusion ne peut ni ne doit être tirée au sujet de sa tolérance ou de son efficacité.

 

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Les annexes de ce communiqué sont disponibles à partir de ce lien :
http://hugin.info/152918/R/2146641/823121.pdf

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