Le National Comprehensive Cancer Network (NCCN) promeut le VIDAZA en catégorie 1 sur la base de ses résultats sans précédent en matière de survie et le désigne dans ses principes de pratique clinique comme le traitement privilégié...

Le National Comprehensive Cancer Network (NCCN) promeut le VIDAZA en catégorie 1 sur la base de ses résultats sans précédent en matière de survie et le désigne dans ses principes de pratique clinique comme le traitement privilégié pour les syndromes myélodysplasiques à haut risque et de risque intermédiaire 2

Celgene Corporation (Nasdaq : CELG) a annoncé aujourd'hui que le National Comprehensive Cancer Network (NCCN) des États-Unis avait révisé ses principes de pratique clinique en oncologie (Clinical Practice Guidelines in Oncology?, version 1.2010), et promu VIDAZA® au niveau d'un traitement de catégorie 1 recommandé pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) de risque intermédiaire 2 et à haut risque.

La recommandation consensusuelle du NCCN était fondée sur la récente mise à jour du label américain et sur le poids des preuves cliniques en faveur du VIDAZA. Dans le cadre du projet AZA-001, la plus importante étude clinique internationale randomisée de phase III jamais menée sur les SMD à haut risque, le VIDAZA a démontré qu'il pouvait presque doubler la durée globale de survie de 2 ans, comparé aux traitements conventionnels. Sur la base de ces résultats, et parce que le VIDAZA est l'unique agent ayant démontré un bénéfice réel en matière de survie, le NCCN a désigné le VIDAZA comme le traitement privilégié pour les patients atteints de SMD de risque intermédiaire 2 ou à haut risque. Dans le système de notation du NCCN, la catégorie 1 correspond aux traitements présentant le plus grand nombre de preuves cliniques. Cette décision conforte son utilisation actuelle en milieu clinique aux États-Unis et appuie les démarches réglementaires en cours dans le reste du monde.

Le docteur Alan List, médecin-chef au centre de traitement du cancer H. Lee Moffitt à Tampa, Floride, a déclaré : « Cette recommandation du VIDAZA dans les principes du NCCN constitue une avancée importante pour le traitement clinique des patients atteints de SMD à haut risque. La pratique médicale en oncologie est souvent façonnée par une somme de preuves cliniques validées par les pairs, et ces principes représentent une remarquable convergence entre cette étude et l'expérience des experts. »

Dans le cadre de l'étude AZA-001, la durée médiane de survie des patients traités au VIDAZA (n=179) était de 24,5 mois, contre 15 mois pour ceux recevant un traitement conventionnel (n=179), soit une augmentation de 9,5 mois (p=0,0001) selon les premières conclusions de l'étude. Les traitements conventionnels incluent les meilleurs soins d'accompagnement, un faible dosage d'Ara-C et une chimiothérapie standard. On a observé une réduction de 42 pour cent du risque de décès (taux de risque de 0,58, intervalle de confiance 95 % : 0,43 - 0,77). La durée de survie moyenne de 2 ans a été presque doublée à 50,8 pour cent pour les patients traités au VIDAZA, contre 26,2 pour cent pour les patients suivant un traitement conventionnel (p<0,0001). L'allongement de la durée de survie a été constaté dans tous les sous-groupes de patients, y compris chez ceux âgés de plus de 65 ans et chez ceux présentant une anomalie cytogénétique, facteur de pronostic peu encourageant. Le bénéfice en termes de survie a également été constaté chez 32 pour cent des patients atteints de leucémie aiguë myéloblastique (LMA) suivant le classement de l'Organisation mondiale de la santé. En outre, 45 pour cent des patients qui étaient à la base transfusion-indépendants aux globules rouges ont pu maintenir leur transfusion-indépendance, contre 11 pour cent des patients soumis à un traitement conventionnel (p<0,0001), et 85,3 % des patients traités au VIDAZA et déjà transfusion-indépendants aux globules rouges le sont restés. Les chercheurs ont voulu traiter les patients jusqu'à constater soit une progression de la maladie, soit une rechute après une réaction au traitement, soit un niveau de toxicité inacceptable ; le nombre médian de cycles du VIDAZA était de 9.

Au cours de l'étude AZA-001, les effets indésirables le plus souvent observés (toutes catégories confondues) étaient la thrombocytopénie (69,7 %), la neutropénie (65,7 %), l'anémie (51,4 %), la constipation (50,3 %), les nausées (48,0 %), l'érythème infectieux (42.,9 %), et la pyrexie (30,3 %). Les effets indésirables de catégorie 3 et 4 le plus souvent observés étaient la neutropénie (61,1 %), la thrombocytopénie (58,3 %), la leucopénie (14,9 %), l'anémie (13,7 %) et la neutropénie fébrile (12,6 %).

À propos de VIDAZA®

En décembre 2008, VIDAZA est devenue le premier et l'unique médicament homologué par la Commission européenne a avoir démontré un prolongement significatif de la survie globale comparé aux traitements conventionnels, chez les patients atteints d'un SMD de risque intermédiaire 2 ou à haut risque, ou d'une LMA. Avant cela, en 2008, la FDA, l'agence américaine du médicament, avait également intégré ce prolongement de la survie globale dans son homologation et son indication de VIDAZA pour le traitement de l'ensemble des cinq sous-types de SMD français, américain et anglais, ce qui inclut les patients atteints d'un SMD à faible risque ou à haut risque. Ces sous-types comprennent : l'anémie réfractaire (AR) ou l'anémie réfractaire avec sidéroblastes en couronne (ARSC) si elle est accompagnée de neutropénie ou de thrombocytose ou nécessite des transfusions, l'anémie réfractaire avec excès de blastes (AREB), l'anémie réfractaire avec excès de blastes en transformation (AREB-T), et la leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC). Le classement le plus récent de l'OMS intègre les patients atteints d'AREB-T au sein de la catégorie LMA. VIDAZA a obtenu le statut de médicament orphelin sur plusieurs marchés dont l'Union Européenne, les États-Unis et le Japon.

VIDAZA est censé exercer ses effets anticancéreux en provoquant l'hypométhylation de l'ADN et la cytotoxicité des cellules hémopoïétiques anormales de la moelle osseuse. L'hypométhylation de l'ADN de gènes présentant une méthylation aberrante présente dans un cycle de régulation, de différentiation et d'élimination cellulaire normal, peut provoquer la ré-expression du gène et la restauration des fonctions destructrices du cancer dans les cellules cancéreuses. Les effets cytotoxiques de VIDAZA provoquent la mort des cellules à division rapide, y compris les cellules cancéreuses qui ne répondent plus au mécanisme normal de contrôle de croissance. La non-prolifération cellulaire est relativement insensible à VIDAZA. Le VIDAZA a été homologué en janvier 2007 par la FDA pour l'administration par voie intraveineuse.

A propos des syndromes myélodysplasiques

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont un groupe de tumeurs malignes qui touchent environ 300 000 personnes à travers le monde. Les syndromes myélodysplasiques se manifestent lorsque les cellules sanguines ne se développent pas normalement et restent à l'état immature ou « blastique » dans la moelle épinière. Ne devenant pas des cellules adultes, elles sont incapables d'assurer leurs fonctions. À la longue, la moelle épinière est envahie de cellules blastiques et le développement des cellules normales cesse. Selon l'American Cancer Society, on détecte chaque année entre 10 000 et 20 000 nouveaux cas de SMD aux États-Unis. Selon les classifications, l'espérance de vie moyenne peut aller d'environ six mois à six ans. Les patients atteints d'un SMD dépendent souvent de transfusions sanguines afin de gérer les symptômes de fatigue et d'anémie. À cause des transfusions fréquentes, ils peuvent développer une surcharge et/ou une toxicité due au fer qui met leur vie en danger, d'où le besoin urgent de nouvelles thérapies servant la cause de la condition plutôt que la simple prise en charge de ses symptômes.

À propos de Celgene Corporation

Celgene Corporation, basée à Summit, New Jersey, est une entreprise biopharmaceutique internationale intégrée spécialisée dans la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies innovantes pour le traitement du cancer et des maladies inflammatoires au moyen de la régulation des gènes et des protéines. Pour de plus amples informations, veuillez consulter le site Internet de l'entreprise à l'adresse : www.celgene.com.

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