CSL Behring annonce l'autorisation de la FDA pour le Berinert(R), la première et seule thérapie autorisée pour le traitement des attaques faciales et abdominales aiguës de l'oedème angioneurotique héréditaire aux États-Unis

KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, October 13 /PRNewswire/ --

CSL Behring a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) avait autorisé la commercialisation de l'inhibiteur de la C1 estérase (humain) Berinert(R) pour le traitement des attaques faciales et abdominales aiguës de l'oedème angioneurotique héréditaire (OAH), un trouble génétique rare et grave affectant les patients adultes et adolescents. Berinert est la première et seule thérapie autorisée pour cette indication aux États-Unis. L'autorisation est basée sur les résultats de l'étude I.M.P.A.C.T. (International Multi-center Prospective Angioedema C1-Inhibitor Trial), une étude prospective de phase II/III effectuée en double aveugle contre placebo qui a étudié l'efficacité et la sécurité du concentré d'inhibiteur de la C1 estérase (C1-INH). La sécurité et l'efficacité du Berinert en thérapie prophylactique n'ont pas été établies.

<< L'autorisation de la FDA pour le Berinert marque une étape importante dans l'engagement continu de CSL Behring visant à satisfaire aux besoins non satisfaits des patients souffrant de troubles rares et graves tels que l'oedème angioneurotique héréditaire >>, a déclaré Robert Lefebvre, vice-président et directeur général des opérations commerciales de CSL Behring aux États-Unis. << En tant que leader du développement de thérapies sûres, efficaces et de grande qualité, nous sommes ravis d'ajouter à notre portefeuille en croissance rapide un traitement éprouvé qui peut avoir un impact positif sur la vie des patients souffrant d'OAH et leurs familles >>.

L'oedème angioneurotique héréditaire est un trouble génétique provoqué par une déficience de C1-INH qui est héritée de façon dominante autosomique. On trouve parmi les symptômes de l'OAH des crises d'oedème ou de gonflement du visage et de l'abdomen. Les patients subissant des attaques abdominales d'OAH peuvent connaître des crises de douleurs aiguës, de diarrhées, de nausées et de vomissements causées par le gonflement de la paroi intestinale. Les attaques d'OAH qui touchent le visage peuvent causer des distorsions et des gonflements douloureux. Le diagnostic de l'OAH requiert un test sanguin pour confirmer des niveaux faibles ou anormaux de C1-INH. Aux États-Unis, on estime qu'au moins 6 000 à 10 000 personnes sont atteintes d'OAH.

<< Pour les individus atteints d'OAH, les crises de gonflements peuvent être extrêmement douloureuses et effrayantes >>, a déclaré Timothy Craig, MD, professeur de médecine et de pédiatrie au Hershey Medical Center du Pennsylvania State University. << Grâce à l'autorisation du Berinert, les professionnels de la santé peuvent à présent offrir aux patients atteints d'OAH aux États-Unis une option thérapeutique sûre et efficace qui soulage rapidement les symptômes d'attaques aiguës au visage et à l'abdomen >>.

<< L'autorisation reçue aujourd'hui fournit aux patients adultes et adolescents atteints d'OAH et à leurs médecins une thérapie éprouvée, sûre et efficace pour le traitement, après leur arrivée, des attaques d'OAH facial et abdominal qui sont débilitantes, douloureuses et mortelles >>, a déclaré Anthony J. Castaldo, président de l'association américaine pour l'oedème angioneurotique héréditaire, une organisation de défense des patients à but non lucratif représentant environ 6 500 patients atteints d'OAH aux États-Unis.

À propos de l'étude I.M.P.A.C.T.

I.M.P.A.C.T. est une étude de 124 patients atteints d'OAH ayant connu des attaques abdominales ou faciales aiguës, modérées ou graves. Du concentré de C1-INH a été administré selon deux dosages différents et a été comparé avec un placebo. Les principaux aboutissements de l'étude ont concerné les délais de survenue du soulagement après les attaques d'OAH, la proportion de sujets pour lesquels on assiste à une complication des symptômes cliniques d'OAH, et la sécurité.

L'étude I.M.P.A.C.T. a trouvé que le concentré d'inhibiteur de la C1 estérase (C1-INH) est efficace et sûr pour le traitement rapide des gonflements aigus de la peau au niveau de l'abdomen et du visage chez les patients adultes et adolescents atteints d'OAH. L'étude a montré que le temps moyen de soulagement des symptômes était de 30 minutes après l'administration de C1-INH comparé à une heure et demie avec un placebo.

À propos de Berinert(R)

Berinert, une thérapie intraveineuse dérivée du plasma, traite la cause fondamentale des symptômes aigus de l'oedème angioneurotique héréditaire (OAH) facial et abdominal en fournissant aux patients adultes et adolescents déficients en C1-INH les protéines humaines manquantes. Sans C1-INH, les patients atteints d'OAH souffrent de crises récurrentes de gonflement rapide de certaines zones de la peau et des tissus sous-jacents dont le visage, la bouche et l'abdomen. Berinert est une thérapie unique pour l'OAH du fait de son historique d'efficacité et de sécurité éprouvées en utilisation clinique de par le monde dans plus de 400 000 traitements en Allemagne, en Autriche, en Suisse et d'autres pays où il est fabriqué et vendu par CSL Behring sous la marque Berinert(R) P.

Informations importantes concernant la sécurité

Berinert est un concentré d'inhibiteur de la C1 estérase (humain) dérivé du plasma, indiqué pour le traitement des attaques aiguës de l'oedème angioneurotique héréditaire (OAH) facial et abdominal chez les patients adultes et adolescents.

La sécurité et l'efficacité du Berinert en thérapie prophylactique n'ont pas été établies. Berinert est contre-indiqué pour les personnes ayant connu une réaction systémique anaphylactique ou grave aux préparations à base de C1-INH. Surveiller les patients pour déceler les signes précoces de réactions allergiques ou d'hypersensibilité (dont l'urticaire, l'urticaire généralisée, le serrement de poitrine, la respiration sifflante, l'hypotension et l'anaphylaxie). Si une hypersensibilité est suspectée, arrêtez immédiatement la prise et démarrez un traitement approprié. De l'adrénaline doit être disponible immédiatement pour le traitement des réactions aiguës graves d'hypersensibilité.

Des événements thrombotiques sont survenus chez des patients ayant reçu des doses élevées non conformes de Berinert. Surveillez les patients avec des risques connus d'événements thrombotiques.

Berinert est dérivé du plasma humain. Le risque de transmission d'agents infectieux, dont des virus et, en théorie, l'agent de la maladie de Creutzfeldt-Jakob (MCJ), ne peut être totalement écarté.

L'effet indésirable le plus grave signalé sur les sujets d'études cliniques ayant reçu du Berinert est une augmentation de la gravité des douleurs associées à l'OAH. Les effets indésirables les plus courants observés chez plus de 4 % des patients après traitement avec le Berinert concernent des maux de tête, des douleurs abdominales, des nausées, des spasmes musculaires, des douleurs, des diarrhées et des vomissements.

Le Berinert n'a pas été évalué chez les femmes enceintes ni les mères allaitantes ; les avantages du traitement doivent être mis en balance avec les risques potentiels chez les femmes enceintes, et le Berinert ne doit être donné aux mères allaitantes que si le besoin est clairement établi. La sécurité et l'efficacité du Berinert n'ont pas été établies chez les enfants (âgés de 0 à 12 ans) ni chez les personnes âgées. Pour plus d'informations, y compris des informations complètes sur la prescription médicale, consultez le site www.berinert.com.

À propos de CSL Behring

CSL Behring est un leader mondial de l'industrie des agents biothérapeutiques à base de protéines plasmatiques. Se passionnant pour l'amélioration de la qualité de vie des patients, CSL Behring fabrique et commercialise une gamme de produits recombinants et dérivés du plasma, ainsi que des services connexes, très sécuritaires et efficaces. Les traitements de la société sont utilisés pour traiter les troubles d'immunodéficience, l'hémophilie, la maladie de von Willebrand, d'autres troubles de saignement, ainsi que l'emphysème héréditaire. Les autres produits de la société sont utilisés pour la prévention des maladies hémolytiques chez les nouveau-nés, au cours des chirurgies cardiaques et des greffes d'organes, ainsi que pour le traitement des brûlures. La société exploite aussi CSL Plasma, soit l'un des réseaux de collecte de plasma les plus importants au monde. CSL Behring est une filiale de CSL Limited, société biopharmaceutique dont le siège social se trouve à Melbourne, en Australie.

Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez consulter le site :

CSL Behring : http://www.cslbehring.com/

Symptômes de l'OAH : http://www.allabouthae.com/

CSL Limited : http://www.csl.com.au/s1/cs/auhq/1182280826145/content/1182280826258/home.htm

Contacts : Sheila A. Burke, directrice Communications et relations publiques CSL Behring +1-610-878-4209 (bureau) +1-484-919-2618 (portable) Sheila.Burke@cslbehring.com Jeff Hoyak MCS +1-908-234-9900, poste 312 jeffh@mcspr.com