Raptor Pharmaceutical Corp. annonce la publication des résultats de son essai de phase 2a de DR Cysteamine pour le traitement de la cystinose
NOVATO, Californie, January 11 /PRNewswire/ --
- Potentiel pour améliorer le traitement avec une administration moins fréquente et une meilleure tolérabilité
Raptor Pharmaceutical Corp. (<< Raptor >> ou la << Société >>) (Nasdaq : RPTP), a annoncé aujourd'hui la publication des résultats d'un essai clinique de phase 2a d'un prototype de formulation de son bitartrate de cystéamine à action retardée (<< DR Cysteamine >>) breveté chez des patients atteints de cystinose néphropathique (<< cystinose >>). Ranjan Dohil, docteur en médecine, professeur de pédiatrie à l'Université de Californie à San Diego, a été l'auteur principal de l'étude qui sera publiée dans le Journal of Pediatrics et qui est disponible en ligne sur http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19775699?itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubme d.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum&ordinalpos=1.
(Logo : http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO)
L'étude de phase 2a a constitué un essai de validation pour DR Cysteamine, la formulation brevetée de bitartrate de cystéamine à action retardée de Raptor, en préparation sous forme de microbilles à enrobage entérique et à libération immédiate, contenues dans une capsule en gélatine. Le bitartrate de cystéamine à libération immédiate (<< IR Cysteamine >>) est le traitement standard actuellement utilisé pour soigner la cystinose. Les résultats ont indiqué que le prototype de préparation DR Cysteamine, lorsqu'il est administré deux fois par jour, maintient efficacement un niveau bas de cystine dans les leucocytes (<2 nmol demi-cystine/mg de protéines) chez les sujets atteints de cystinose. Les résultats indiquent également que le prototype de DR Cysteamine a maintenu efficacement les taux de cystine intraleucocytaire à des niveaux acceptables lorsque les patients recevaient environ 60 % de la dose totale antérieure d'IR Cysteamine.
Le Dr Dohil a déclaré : << Nous cherchons à améliorer la tolérabilité et à réduire la fréquence d'administration nécessaire d'IR Cysteamine car il a été établi qu'elle représentait une difficulté pour les patients atteints de cystinose, entraînant de nombreux cas rapportés de mauvaise adhésion au traitement. Nous pensons que les résultats de l'étude de phase 2a pour rapprochent considérablement d'une solution de traitement potentielle pour les patients souffrant de cystinose. Les résultats issus de notre essai indiquent que le prototype de formulation de cystéamine à action retardée apporte une meilleure tolérabilité et une plus grande efficacité lors d'une administration biquotidienne et avec une dose journalière totale inférieure à celle de l'IR Cysteamine. Ces résultats me portent à croire que la formulation finale de DR Cysteamine de Raptor sera probablement en mesure d'améliorer l'assiduité au traitement et les résultats thérapeutiques sur le long terme chez les patients atteints de cystinose >>.
En partant de ces résultats de phase 2a, Raptor a conduit un essai clinique de phase 2b en utilisant sa formulation commerciale finale de DR Cysteamine et a récemment annoncé les principaux résultats de phase 2b suivants : DR Cysteamine a fait preuve d'une tolérabilité accrue et offre la possibilité de réduire la dose quotidienne et la fréquence d'administration par rapport à IR Cysteamine.
-- L'évaluation pharmacocinétique a montré que DR Cysteamine possède une demi-vie terminale trois fois plus longue que la demi-vie terminale des capsules d'IR Cysteamine. -- DR Cysteamine administré de façon biquotidienne peut engendrer les mêmes résultats pharmacodynamiques que les capsules d'IR Cysteamine administrées quatre fois par jour tout en utilisant une dose quotidienne totale 30 % inférieure. -- Aucun effet indésirable enregistré pendant l'essai clinique n'a été considéré par le chercheur principal comme étant possiblement ou probablement associé à DR Cysteamine. Il a été déterminé que neuf effets indésirables enregistrés pendant l'essai clinique étaient possiblement ou probablement associés à IR Cysteamine. -- La formule finale brevetée de DR Cysteamine a confirmé des essais cliniques antérieurs conduits par le Dr Dohil en utilisant un prototype de formulation de bitartrate de cystéamine à enrobage entérique, qui ont été financés par la fondation de recherche pour la cystinose (Cystinosis Research Foundation, ou << CRF >>).
Raptor a l'intention de rencontrer la Food and Drug Administration (<< FDA >>) et l'Agence européenne des médicaments (<< EMEA >>) au cours du premier trimestre 2010 pour discuter de ses projets pour un essai clinique pivot de phase 3 à dose répétée avec des patients atteints de cystinose. À la réception de l'accord de la FDA et de l'EMEA, Raptor prévoit d'initier son essai clinique de phase 3 dans de multiples sites aux États-Unis et en Europe.
La cystinose est une anomalie métabolique congénitale caractérisée par un déficit en transporteurs de l'aminoacide cystine en dehors des lysosomes. Si elle n'est pas traitée, la maladie peut avoir de graves conséquences sur la santé, y compris l'insuffisance rénale et la nécessité d'une greffe rénale, une mauvaise croissance, le rachitisme, la photophobie et la cécité. Les symptômes se manifestent généralement au cours de la première année suivant la naissance lorsque les cristaux de cystine s'accumulent dans divers tissus et organes, y compris les reins, le cerveau, le foie, la thyroïde, le pancréas, les muscles et les yeux.
À propos de Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq : RPTP) (<< Raptor >>) se consacre à l'accélération du développement de nouvelles options de traitement pour le bénéfice des patients à travers l'amélioration des médicaments existants et grâce à l'application de plates-formes de ciblage de médicament très spécialisées et à une expertise en formulation. La Société se concentre sur les populations de patients mal prises en charge sur lesquelles elle peut avoir le plus grand impact potentiel. À l'heure actuelle, Raptor possède des produits candidats en développement clinique pour le traitement potentiel de la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique (<< NASH >>), la maladie de Huntington (<< HD >>), le déficit en aldéhyde déshydrogénase (<< ALDH2 >>) et une solution non-opioïde conçue contre la douleur chronique et la thrombose.
Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur la bioingénierie de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles plates-formes de ciblage de médicaments tirés de la protéine humaine associée au récepteur (<< RAP >>) et des protéines associées conçues pour le traitement du cancer, des troubles neurodégénératifs et des maladies infectieuses.
Pour plus de renseignements, veuillez consulter www.raptorpharma.com.
ÉNONCÉS PROSPECTIFS
Le présent document contient des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés se réfèrent à des événements, des résultats d'exploitation ou le rendement financier futurs, y compris, mais sans s'y limiter, aux énoncés selon lesquels : les résultats de l'étude de phase 2a rapprochent considérablement Raptor d'une solution potentielle de traitement des patients atteints de cystinose ; la formulation de DR Crysteamine de Raptor a le potentiel d'améliorer l'assiduité au traitement et les résultats thérapeutiques sur le long terme pour ce besoin médical profondément insatisfait ; l'administration biquotidienne de DR Cysteamine donne les mêmes résultats pharmacodynamiques tout en utilisant une dose journalière 30 % inférieure à l'IR Cysteamine administrée quatre fois par jour ; Raptor compte initier son essai clinique de phase 3 dans de multiples sites aux États-Unis et en Europe ; et certains des médicaments cliniques candidats de Raptor se transformeront en médicaments autorisés. Ces énoncés ne sont que des prévisions et impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs connus et inconnus susceptibles de causer des écarts considérables entre les résultats réels de la Société et ces énoncés prospectifs. Les facteurs pouvant considérablement modifier ou empêcher les énoncés prospectifs de la Société de se réaliser comprennent le fait : que Raptor ne parvienne pas à collecter suffisamment de fonds pour poursuivre ses programmes de développement ; que la technologie de Raptor ne soit pas validée à mesure qu'elle continue de se développer et que ses méthodes ne soient pas acceptées par la communauté scientifique ; que Raptor soit incapable de retenir ou d'attirer des employés clés dont les connaissances sont essentielles à la mise au point de ses produits ; que des difficultés inattendues surgissent au cours du processus de la Société ; que les brevets de Raptor ne suffisent pas à protéger les aspects essentiels de sa technologie ; que la concurrence invente une meilleure technologie ; que les produits de Raptor ne fonctionnent pas ou pire encore que les produits de la Société fassent du mal aux receveurs. De plus, il est possible que les produits de Raptor ne deviennent jamais des produits utiles et même s'ils le deviennent, il est possible qu'ils ne soient pas autorisés pour la vente au public. Raptor avertit les lecteurs de ne pas trop se fier aux énoncés prospectifs qui ne sont valides qu'à la date du présent communiqué. Certains de ces risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits de façon plus détaillée dans les documents déposés par Raptor de façon périodique auprès de la Securities and Exchange Commission (la << SEC >>), dont Raptor recommande fortement la lecture et la prise en considération, y compris le rapport actuel de Raptor sur formulaire 8-K déposé auprès de la SEC le 17 novembre 2009 et le prospectus/la déclaration conjointe sur formulaire S-4 déposé auprès de la SEC le 19 août 2009, tous ces documents étant disponibles gratuitement sur le site Web de la SEC http://www.sec.gov. Les énoncés prospectifs ultérieurs, écrits ou oraux, attribuables à Raptor ou à des personnes agissant au nom de celle-ci sont totalement couverts par les avertissements contenus dans les rapports de Raptor déposés auprès de la SEC. Nous nous dégageons expressément de toute intention ou obligation de remettre à jour tout énoncé prospectif.
Pour plus d'informations, veuillez contacter : Kim R. Tsuchimoto, directeur financier +1-415-382-1390 ktsuchimoto@raptorpharma.com The Ruth Group Sara Ephraim Pellegrino (investisseurs) +1-646-536-7002 spellegrino@theruthgroup.com Janine McCargo (médias) +1-646-536-7033 jmccargo@theruthgroup.com