Knopp Neurosciences prsente d'autres tendances encourageantes dans son tude de phase 2 du KNS-760704 (dexpramipexole) dans le traitement de la SLA

Dans une prsentation sollicite, effectue aujourd'hui avant l'assemble gnrale de l'Acadmie amricaine de neurologie, Knopp Neurosciences Inc. ( Knopp ) a dcrit d'autres tendances encourageantes observes dans une tude de phase 2 du KNS-760704 (dexpramipexole), dont les rsultats ont t publis antrieurement, pour le traitement de la SLA.

Knopp a constat que les analyses post hoc indiquaient une tendance nette, en fonction de la dose administre, la rduction de l'chec du traitement, tel que mesure par l'chelle d'valuation fonctionnelle de la SLA, dans sa version rvise ( ALSFRS-R ), et par la capacit vitale force, sur les 12 semaines, partie contrle par placebo de l'tude.

• Dans le cas de l'ALSFRS-R, les checs de traitement, dfinis comme la perte de 6 points ou plus dans les scores ALSFRS-R, par rapport la ligne de base, ont concern 9 sujets (soit 33 %), dans le groupe placebo ; 8 sujets (35 %), dans le groupe ayant reu des doses de 50 mg/jour ; 4 sujets (15 %) dans le groupe ayant reu des doses de 150 mg/jour ; et 2 sujets (8 %) dans le groupe ayant reu des doses de 300 mg/jour (p = 0,014).
• Dans le cas de la fonction pulmonaire, les checs de traitement, dfinis comme une rduction de la capacit vitale force de 20 % ou plus, par rapport la ligne de base, ont concern 8 sujets (30 %) dans le groupe placebo ; 3 sujets (13 %) dans le groupe ayant reu des doses de 50 mg ; 3 sujets (12 %) dans celui ayant reu 150 mg ; et 1 sujet (4 %) parmi le groupe ayant reu 300 mg (p = 0,028).

Knopp a soulign que ces tendances encourageantes devaient tre confirmes dans la vaste tude de phase 3 contrle, long terme, ncessaire pour tablir l'innocuit et l'efficacit du mdicament pour les patients souffrant de SLA. Nanmoins, les analyses supplmentaires prsentes aujourd'hui concordaient avec les tendances signales prcdemment dans l'tude de phase 2 de Knopp, suggrant le potentiel du dexpramipexole amliorer les rsultats dans le domaine fonctionnel et de la survie.

Malgr la taille limite de l'chantillon et des priodes de traitement, une valuation continue des donnes de la phase 2 indique des tendances systmatiquement encourageantes dans les analyses pr-spcifies et post hoc , a dclar Merit Cudkowicz, M.D., professeur de neurologie au Massachusetts General Hospital de la Harvard Medical School, et investigateur principal de l'essai, qui a prsent les rsultats de l'tude de Knopp par invitation, lors de la sance plnire des essais cliniques 2010 de l'Acadmie. Nous sommes impatients d'amorcer les tudes de phase 3 ds que le protocole et les autres dispositions seront tablis.

Comme indiqu antrieurement, l'tude de phase 2 en deux parties a ralis son objectif principal consistant valuer l'innocuit et la tolrabilit du dexpramipexole chez les patients atteints de SLA, pendant neuf mois. Les objectifs secondaires comprenaient la mesure des effets cliniques du dexpramipexole sur le dclin fonctionnel et la mortalit. La conception de cette tude, en deux parties, a permis d'valuer les effets du mdicament sur le mme chantillon de patients atteints de SLA, lors de deux priodes de traitement randomises en double aveugle, interrompues par une priode de repos d'un mois, sous placebo.

Dans la premire partie de cette tude, 102 sujets ont reu des doses quotidiennes de 50 mg, 150 mg ou 300 mg de dexpramipexole, ou un placebo, pendant 12 semaines. Comme publi prcdemment, le dexpramipexole a montr que la diminution du taux de progression de la maladie, telle que mesure par la diffrence entre les courbes de l'chelle ALSFRS-R des diffrents groupes de traitement, variait selon les doses, le groupe auquel avait t administr des doses de 300 mg ayant retir les bnfices les plus importants.

Dans la seconde partie de cette tude, 92 sujets ont t choisis nouveau au hasard pour recevoir des doses quotidiennes de 50 mg ou de 300 mg de dexpramipexole pendant 24 semaines. Outre le fait que les rsultats suggraient nouveau que la diminution du taux de progression de la maladie, telle que mesure par l'chelle ALSFRS-R, variait selon les doses administres, on a galement observ une tendance favorable la survie dans le groupe ayant reu des doses de 300 mg, en comparaison avec celui ayant reu des doses de 50 mg. Au cours d'un test exploratoire comparant les sujets en fonction de la mortalit et des rsultats fonctionnels, on a relev une amlioration considrable chez les sujets du groupe ayant reu des doses de 300 mg, en comparaison avec ceux du groupe ayant reu des doses de 50 mg.

Knopp prvoit d'amorcer les tudes de phase 3 du dexpramipexole pour le traitement de la SLA avant la fin de l'anne.

A propos du KNS-760704 (dexpramipexole)

Le KNS-760704 est un benzothiazole de faible poids molculaire qui a dmontr amliorer la fonction mitochondriale et confrer une protection cellulaire considrable aux neurones soumis au stress. Grce la chiralit pure de ce benzothiazole synthtique (6R)-2-amino-4,5,6,7-ttrahydro-6-(propylamino)benzothiazole, le KNS-760704 est hautement assimilable oralement, soluble dans l'eau, excrt par les reins, et seulement modrment protidique. Ce compos a reu la dsignation de mdicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) amricaine et la Commission europenne pour le traitement des patients atteints de SLA, ainsi que la dsignation Fast Track (rvision acclre) de la FDA.

A propos de la SLA

La sclrose latrale amyotrophique, aussi connue comme la maladie de Lou Gehrig et la sclrose de Charcot, est une maladie neurodgnrative rapide, universellement fatale, caractrise par une faiblesse musculaire progressive et l'maciation. La SLA touche des adultes dans la fleur de l'ge et cre une charge substantielle pour les soigneurs. La prvalence aux Etats-Unis est d'environ 20.000 et l'incidence globale est d'environ deux pour 100.000. Un seul mdicament a t homologu pour le traitement de la SLA. Suite l'apparition des premiers symptmes, l'esprance de vie est gnralement comprise entre trois et cinq ans.

A propos de Knopp Neurosciences Inc.

Knopp Neurosciences, base Pittsburg, en Pennsylvanie, aux Etats-Unis, est une entreprise de dcouverte et de dveloppement de mdicaments, qui se consacre fournir des traitements rvolutionnaires pour les maladies neurologiques grce l'innovation, l'exprience et le partenariat. Le produit candidat le plus important de la socit est KNS-760704, une petite molcule biodisponible oralement en cours de dveloppement pour le traitement de la SLA. Le leadership de Knopp comprend des cadres expriments dans le dveloppement et la dcouverte de mdicaments pour les neurosciences ayant par le pass travaill pour des socits pharmaceutiques de premier plan. Knopp est financ par Saturn Capital Inc. de Boston, comme agent de placement, et Saturn Partners II, comme investisseur principal.

Ce communiqu de presse contient des noncs prospectifs , y compris des noncs relatifs aux dossiers rglementaires et aux programmes de dveloppement clinique prvus par Knopp pour le KNS-760704. Tous les noncs prospectifs sont bass sur les suppositions et attentes actuelles de la direction, et comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, incluant tout spcialement les incertitudes inhrentes aux essais cliniques et aux programmes de dveloppement produit, la disponibilit du financement pour prendre en charge la poursuite des recherches et des tudes, la disponibilit ou disponibilit potentielle de thrapies ou traitements alternatifs, la disponibilit d'une protection des brevets pour les dcouvertes et les alliances stratgiques, ainsi qu' des facteurs supplmentaires susceptibles de faire que les rsultats rels de Knopp soient diffrents de nos attentes. Il n'est pas possible de garantir que le dveloppement ou la fabrication du KNS-760704 seront fructueux ou que les rsultats dfinitifs des tudes cliniques permettront d'appuyer les autorisations rglementaires requises pour commercialiser les produits. Knopp n'assume aucune responsabilit quant la mise jour ou la rvision de ces noncs prospectifs, que ce soit suite de nouvelles informations, des vnements futurs ou autre.

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