Rsultat fructueux de l'essai d'un mdicament pour les patients atteints de protoporphyrie rythropoitique

Un nouveau mdicament australien a montr qu'il contribuait protger les patients souffrant d'une maladie gntique rare qui rend leur peau intolrante la lumire et aux UV et les obligeait jusqu'ici vivre l'ombre.

Les rsultats, publis aujourd'hui, d'un essai de phase III du mdicament SCENESSE ralis par la socit Clinuvel Pharmaceuticals, installe Melbourne, ont montr que ce mdicament tait en mesure de rduire et de prvenir les ractions phototoxiques douloureuses dont souffrent les patients atteints de protoporphyrie rythropoitique (EPP).

L'tude du SCENESSE (appellation gnrique : afamlanotide) mene sur 12 mois en Europe et en Australie est la premire tude grande chelle portant sur un mdicament prventif destin aux patients atteints d'EPP, une maladie appele orpheline en raison de sa raret et de sa gravit. Clinuvel a d mettre au point une nouvelle mthodologie d'tude avec des experts mondiaux de l'EPP pour tre en mesure de russir valuer le SCENESSE comme traitement de protection.

L'EPP est caractris par une douleur insupportable : la peau des patients brle, se couvre de cloques et de cicatrices lorsqu'elle est expose des niveau normaux de lumire et d'ensoleillement. Cette maladie est incurable et affecte les patients pour la vie. En consquence, les patients souffrant d'EPP sont obligs de vivre l'intrieur ou de rester l'ombre quand ils sont l'extrieur ; ils doivent vivre en vitant d'exposer leur peau au moindre rayon de lumire. On estime que 10.000 personnes sont atteintes d'EPP dans le monde.

La protoporphyrie est une maladie trs grave qui occasionne de grandes douleurs aux patients lorsque leur peau est expose la lumire, mme brivement, ce qui a une incidence sur leur qualit de vie , a dclar le Dr Gianfranco Biolcati, expert mondial de cette maladie et Directeur du Centre italien de la protoporphyrie l'Institut dermatologique de San Gallicano - IFO - de Rome, o 22 patients ont suivi un traitement au SCENESSE dans le cadre de l'essai. Jusqu'ici, il n'existait aucun traitement efficace de l'EPP .

L'analyse des rsultats de l'tude Clinuvel ont montr que le traitement au SCENESSE rduisait de manire significative la gravit de la douleur quotidienne moyenne subie par les patients atteints d'EPP compar un placebo.

D'autres rsultats laissent penser que le traitement au SCENESSE permettent aux patients d'exposer leur peau la lumire du soleil et de passer davantage de temps l'extrieur, un progrs jusqu'ici indit pour l'EPP. Il est important de mentionner que le SCENESSE a t bien tolr par tous les patients et qu'aucun problme de scurit grave n'a t identifi. Les rsultats complets de l'tude seront prsents lors du 19^me Congrs de l'Association Europenne de Dermatologie et de Vnrologie qui se tiendra en octobre Gothenburg, en Sude.

Depuis que nous avons commenc le traitement au SCENESSE, nous avons observ des amliorations notables de la capacit des patients atteints d'EPP vivre une vie normale, sans craindre la douleur lors de l'exposition au soleil , a dclar le Dr Biolcati. En tant que mdecin, cette exprience est pour moi une grande satisfaction et une rcompense .

Nous avons montr mathmatiquement que nous avons dj tir les enseignements d'informations anecdotiques issues de nos cliniques : le SCENESSE recle un formidable potentiel pour aider les patients ayant un vritable besoin mdical d'tre protgs des UV et de la lumire , a dclar le Dr Hank Agersborg, Directeur scientifique chez Clinuvel. Ce qui est peut-tre plus important encore est que nous avons observ une nouvelle fois que ce mdicament tait sr pour ces patients plus long terme .

Le Dr Philippe Wolgen, PDG de Clinuvel, a dclar que les rsultats taient trs positifs pour les patients souffrant d'EPP, ainsi que pour le programme global mis en ?uvre par la socit pour le SCENESSE.

Nous sommes convaincus d'tre en mesure de prsenter un dossier ad hoc pour l'examen rglementaire de ce mdicament. Le Conseil d'administration et la Direction se runiront lors des prochaines semaines pour dterminer l'agenda optimal pour le dpt de brevet , a dclar le Dr Wolgen.

Durant quatre annes et demi, cette quipe a fait preuve d'assiduit et de prudence dans la manire dont elle a travaill et abord les questions complexes ; la mme approche sera mise en ?uvre dans le processus de dpt de brevet en Europe et aux USA afin d'assurer que nous disposons des meilleures chances de russite pour les patients atteints d'EPP ainsi que pour nos investisseurs , a dclar le Dr Wolgen.

- Fin -

Note aux responsables rdactionnels : pour prendre connaissance des rsultats complets de cette tude, y compris de statistiques importantes, consultez le site http://www.clinuvel.com

Le texte du communiqu issu d'une traduction ne doit d'aucune manire tre considr comme officiel. La seule version du communiqu qui fasse foi est celle du communiqu dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours tre confronte au texte source, qui fera jurisprudence.