Premières directives pour le traitement de la thalassémie non dépendante des transfusions révélées à la réunion de l’Association Européenne d’Hématologie (AcT)

STOCKHOLM, Suède, le 14 juin 2013 (GLOBE NEWSWIRE) – Les nouvelles directives révélées par la Fédération Internationale de la Thalassémie (TIF, Thalassaemia International Federation) concernent la gestion des thalassémies non dépendantes des transfusions et représentent un premier pas dans ce domaine de l'hématologie médicale. Les directives, présentées aujourd'hui au 18^e congrès de l'Association Européenne d'Hématologie (EHA, European Haematology Association), sont le résultat d'un consensus d'opinions d'experts internationaux basé sur les toutes dernières données disponibles dans le domaine, et ont été développées afin de donner aux médecins des protocoles faciles à suivre permettant de mieux identifier et gérer ce groupe de patients, qui sont souvent ignorés ou sous-diagnostiqués.

La thalassémie non dépendante des transfusions est le terme utilisé pour indiquer une affection pour laquelle les patients ne requièrent pas de transfusions sanguines régulières et perpétuelles pour demeurer en vie, bien que ces patients peuvent nécessiter des transfusions, parfois ou même fréquemment, dans un certain environnement clinique et pour des périodes de temps définies. Les thalassémies non dépendantes des transfusions comprennent les types suivants : la thalassémie intermédiaire, la bêta-thalassémie (HbE) et l'alpha-thalassémie (HbH), et elles affectent de manière prédominante les populations originaires de l'Asie du Sud et du Sud-Est, des pays méditerranéens et du Moyen-Orient.

« À l'échelon mondial, le nombre de personnes souffrant de thalassémie non dépendante des transfusions est égal ou supérieur à celui des personnes souffrant de bêta-thalassémie majeure, car la thalassémie non dépendante des transfusions est plus fréquente dans quelques unes des régions les plus peuplées de la planète, telles que l'Asie du Sud-Est et la région du Pacifique Occidental », a déclaré le Dr. Androulla Eleftheriou, directeur de la Fédération Internationale de la Thalassémie. « Du fait de la migration et des mouvements des populations dans le monde, la thalassémie non dépendante des transfusions est présente dans presque tous les pays et régions de la planète, y compris en Europe. »

« Au cours de la dernière décennie, nous avons fait de gros progrès qui nous ont amenés à mieux comprendre la gestion de la maladie, en particulier le rôle de la thérapie par transfusions et de la thérapie par la chélation du fer », a continué le Dr. Eleftheriou. « Les directives pour les thalassémies non dépendantes des transfusions fournies par la Fédération Internationale de la Thalassémie offrent l'évidence médicale la plus actuelle qui aide les médecins à prendre des décisions mieux informées pour mieux traiter les patients et éviter les complications liées à la maladie. »

Les nouvelles données incluses dans les directives contribueront inévitablement à une meilleure compréhension de la thalassémie non dépendante des transfusions et clarifieront auprès des professionnels de la santé le fait que, même en l'absence de thérapie par transfusions, les patients atteints de thalassémie non dépendante des transfusions présentent toujours le risque de développer un excédent chronique de fer dû à une augmentation de l'absorption du fer dans l'estomac et les intestins déclenchée par le besoin du corps d'acquérir davantage de globules rouges.

« Sans une gestion appropriée de la maladie, les personnes atteintes de thalassémie non dépendante des transfusions peuvent toujours développer une accumulation dangereuse de fer dans les organes vitaux, ce qui pourrait causer des complications graves et potentiellement mettre en jeu le pronostic vital, » a ajouté le Dr. Michael Angastiniotis, Conseiller médical de la Fédération Internationale de la Thalassémie.

Les points essentiels des directives sur la thalassémie non dépendante des transfusions incluent :

-- La thérapie par chélation de fer doit être commencée chez les patients atteints de thalassémie non dépendante des transfusions dont la concentration de fer dans le foie est supérieure à 5 mg en Fe/g poids sec, et doit être maintenue jusqu'à ce que cette concentration atteigne un niveau inférieur à 5 mg en Fe/g poids sec chez le patient.

-- Les patients dont la concentration de fer a atteint un niveau inférieur à 5 mg en Fe/g poids sec ne doivent plus prendre de chélateur, et ont l'opportunité de ne pas prendre de médicaments pendant une certaine durée, une stratégie qui pourrait potentiellement réduire les implications psychologiques liées à un traitement à vie.

-- Les patients doivent être suivis avec attention, et leur niveau de concentration de fer dans le foie doit être évalué tous les ans ou les 2 ans afin d'identifier les patients dont le niveau atteint des valeurs supérieures à 5 mg de Fe/g poids sec et qui nécessitent par conséquent de recommencer la thérapie par chélation.

-- Les infusions régulières et prolongées de déféroxamine affectent la stabilité psychosociale des patients et leur qualité de vie, et ont une influence sur l'observance. Il a été prouvé qu'une mauvaise observance a des conséquences négatives sur le pronostic vital. Il a été prouvé que des formules orales de thérapie par chélation de fer ont des conséquences positives sur la qualité de la vie des patients et doivent être prises en considération pour les patients atteints de thalassémie non dépendante des transfusions, qui nécessitent une thérapie par chélation de fer.

« L'un de nos objectifs liés à la publication de ces directives est d'aider les médecins et les systèmes de santé mondiaux à mieux comprendre et reconnaître l'importance clinique de la thalassémie non dépendante des transfusions et de donner des recommandations aux médecins qui ont moins d'expérience avec cette maladie. Cette approche permettra de mieux identifier les patients atteints de thalassémie non dépendante des transfusions et de les traiter plus efficacement », a déclaré le Dr. Eleftheriou.

« Cela est devenu de plus en plus urgent car l'augmentation de la mondialisation et de l'immigration a signifié que des populations importantes d'immigrants ont apporté la thalassémie non dépendante des transfusions dans de nombreux pays où elle était très rare autrefois, et le besoin en éducation et en prise de conscience ne doit pas être négligé », a déclaré Panos Englezos, Président de la Fédération Internationale de la Thalassémie.

-- Des copies de ces directives et d'autres publications de la Fédération Internationale de la Thalassémie sont disponibles sur le site Internet thalassaemia.org.cy/list-of-publications.

À propos de la Fédération Internationale de la Thalassémie

La Fédération Internationale de la Thalassémie est une organisation internationale non gouvernementale et à but non lucratif, qui travaille en collaboration avec l'Organisation Mondiale de la Santé (WHO, World Health Organization) depuis 1996. Elle englobe les 112 associations nationales de patients atteints de thalassémie dans 62 pays partout dans le monde. Sa mission est de développer et d'établir des programmes de contrôle nationaux pour la prévention et la mise en place d'un traitement de qualité de la thalassémie et d'autres maladies de l'hémoglobine dans tous les pays affectés.

Depuis 1990, la Fédération Internationale de la Thalassémie a établit, dans le cadre de sa mission et de ses objectifs, son programme d'éducation centré sur les besoins des patients, des professionnels de la santé et des communautés en général. Ce programme est accepté sur le plan international et reconnu pour la qualité, la fiabilité et le niveau d'actualité de son contenu. Les deux principaux piliers du programme d'éducation de la Fédération Internationale de la Thalassémie consistent en l'organisation d'événements au niveau local, régional et international et en la préparation, la traduction, la publication et la distribution de documentation éducative.

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