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COMMUNIQUÉ DE PRESSE
La FDA accorde une revue prioritaire à Cerdelga(TM) (eliglustat), le traitement
expérimental par voie orale de Genzyme dans la maladie de Gaucher
- Cette décision majeure fait suite à la validation de la demande d'AMM
présentée à l'EMA fin octobre -
Paris, France - Le 11 décembre 2013 - Sanofi et
sa filiale Genzyme annoncent aujourd'hui que la Food and Drug Administration
(FDA) a accordé une revue prioritaire de six mois à la demande d'approbation
de Cerdelga(TM) (eliglustat), un traitement expérimental par voie orale de la
maladie de Gaucher de type 1 chez l'adulte. Pour mémoire, l'Agence européenne
des médicaments a validé fin octobre la demande d'autorisation de mise sur le
marché (AMM) présentée par Genzyme pour eliglustat dans l'Union
européenne.
Genzyme développe eliglustat, une gélule à prendre deux fois par jour, pour
offrir une solution thérapeutique par voie orale efficace et pratique aux
patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, et élargir
l'éventail des options thérapeutiques mises à leur disposition ainsi qu'à
celle des médecins. Le programme de développement clinique de Genzyme
concernant eliglustat représente le plus vaste programme clinique jamais
conduit sur la maladie de Gaucher, avec environ 400 patients traités dans 29
pays.
" L'acceptation de nos demandes d'approbation pour Cerdelga fait franchir une
nouvelle étape importante aux efforts que nous déployons pour mieux comprendre
les besoins des patients atteints de la maladie de Gaucher, y répondre et leur
offrir de nouvelles solutions thérapeutiques ", a déclaré le Dr David Meeker,
Directeur Général de Genzyme.
Les demandes de mise sur le marché de Cerdelga sont fondées sur les résultats
positifs de deux études de phase 3 consacrées à eliglustat : ENGAGE, qui a
inclus des patients n'ayant jamais été traités auparavant et ENCORE, qui a
inclus des patients ayant déjà reçu une enzymothérapie de substitution. Les
dossiers comportent les données de sécurité et d'efficacité de l'étude de
phase 2 d'une durée de quatre ans consacrée à eliglustat.
La désignation "revue prioritaire" signifie que la FDA a pour objectif de
statuer sur la demande d'approbation en 6 mois, contre 10 mois pour une revue
standard.
A propos de la maladie de Gaucher
La maladie de Gaucher est une maladie génétique qui touche moins de 10 000
personnes dans le monde. Elle est caractérisée par un déficit enzymatique en
glucocérébrosidase (ou bêta-glucosidase) qui clive une certaine catégorie de
molécules graisseuses. En conséquence, les cellules gorgées de lipides
(appelées cellules de Gaucher) s'accumulent dans différentes parties du corps,
principalement dans la rate, le foie et la moelle osseuse. Cette accumulation
de cellules de Gaucher peut entraîner une augmentation du volume de la rate et
du foie, une anémie, des saignements et des hématomes, des anomalies osseuses
et un certain nombre d'autres signes et symptômes. La forme la plus courante de
la maladie de Gaucher, celle de type 1, n'affecte généralement pas le cerveau.
A propos d'eliglustat
Eliglustat, un nouvel analogue de la glucosylcéramide administré par voie
orale, est conçu pour inhiber partiellement l'enzyme glucosylcéramide
synthase, et réduire la production de glucosylcéramide, la substance qui
s'accumule dans les cellules et les tissus des personnes atteintes de la
maladie de Gaucher. Développée à l'origine par feu le docteur Norman Radin de
l'Université du Michigan, en collaboration avec le docteur James A. Shayman de
la même université, cette molécule a démontré une grande spécificité et
puissance dans le cadre d'études précliniques.
A propos de Genzyme, une entreprise du Groupe Sanofi
Genzyme a ouvert la voie dans le développement et la distribution de thérapies
innovantes pour les patients atteints de maladies graves et invalidantes depuis
plus de 30 ans. Pour atteindre ses objectifs, l'entreprise mène des recherches
de dimension mondiale et s'appuie sur l'engagement et la compassion de ses
collaborateurs. Ses produits et services se concentrent sur les maladies rares
et la sclérose en plaques afin d'avoir un impact positif sur la vie des
patients et de leurs familles. Cet objectif oriente et inspire chacune des
actions de l'entreprise. Le portefeuille de produits innovants de Genzyme est
commercialisé dans le monde entier et représente des avancées majeures et
salvatrices en médecine. Genzyme fait partie du Groupe Sanofi et bénéficie à
ce titre de la taille et des ressources de l'une des plus grandes entreprises
pharmaceutiques du monde, avec laquelle elle partage le même engagement au
service des patients et la volonté d'améliorer leur qualité de vie. Pour plus
d'informations sur Genzyme : www.genzyme.com.
Genzyme(r) et Cerdelga(r) sont des marques déposées de Genzyme Corporation.
Tous droits réservés.
A propos de Sanofi
Sanofi est un leader mondial intégré de la santé qui recherche, développe et
commercialise des solutions thérapeutiques centrées sur les besoins des
patients. Sanofi possède des atouts fondamentaux dans le domaine de la santé
avec sept plateformes de croissance : la prise en charge du diabète, les
vaccins humains, les produits innovants, la santé grand public, les marchés
émergents, la santé animale et le nouveau Genzyme. Sanofi est coté à Paris
et à New York .
Déclarations prospectives
Ce communiqué contient des déclarations prospectives. Ces déclarations ne
constituent pas des faits historiques. Ces déclarations comprennent des
projections et des estimations ainsi que les hypothèses sur lesquelles
celles-ci reposent, des déclarations portant sur des projets, des objectifs,
des intentions et des attentes concernant des résultats financiers, des
événements, des opérations, des services futurs, le développement de
produits et leur potentiel ou les performances futures. Ces déclarations
prospectives peuvent souvent être identifiées par les mots" s'attendre à ", "
anticiper", " croire ", " avoir l'intention de ", " estimer " ou " planifier ",
ainsi que par d'autres termes similaires. Bien que la direction de Sanofi
estime que ces déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs
sont alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises à de
nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et généralement
en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer que les résultats et
événements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux qui sont
exprimés, induits ou prévus dans les informations et déclarations
prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent notamment les incertitudes
inhérentes à la recherche et développement, les futures données cliniques et
analyses, y compris postérieures à la mise sur le marché, les décisions des
autorités réglementaires, telles que la FDA ou l'EMA, d'approbation ou non, et
à quelle date, de la demande de dépôt d'un médicament, d'un procédé ou
d'un produit biologique pour l'un de ces produits candidats, ainsi que leurs
décisions relatives à l'étiquetage et d'autres facteurs qui peuvent affecter
la disponibilité ou le potentiel commercial de ces produits candidats,
l'absence de garantie que les produits candidats s'ils sont approuvés seront un
succès commercial, l'approbation future et le succès commercial d'alternatives
thérapeutiques, la capacité du Groupe à saisir des opportunités de
croissance externe, l'évolution des cours de change et des taux d'intérêt,
l'impact de la politique de maîtrise des coûts opérationnels et leur
évolution, le nombre moyen d'actions en circulation ainsi que ceux qui sont
développés ou identifiés dans les documents publics déposés par Sanofi
auprès de l'AMF et de la SEC, y compris ceux énumérés dans les rubriques "
Facteurs de risque " et " Déclarations prospectives " du document de
référence 2012 de Sanofi, qui a été déposé auprès de l'AMF ainsi que dans
les rubriques " Risk Factors " et " Cautionary Statement Concerning
Forward-Looking Statements " du rapport annuel 2012 sur Form 20-F de Sanofi,
qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne prend aucun engagement de mettre
à jour les informations et déclarations prospectives sous réserve de la
réglementation applicable notamment les articles 223-1 et suivants du
règlement général de l'Autorité des marchés financiers.
Contacts :
Sanofi Relations Presse Sanofi Relations Investisseurs
Jack Cox Sébastien Martel
Tél: +33 (0) 1 53 77 94 74 Tél: +33 (0) 1 53 77 45 45
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Lori Gorski Kristen Galfetti
Tél: +1 (617) 768-9344 Tél: +1 (908) 981 5560
Mobile: +1 (508) 410-0101 E-mail: ir@sanofi.com
E-mail: Lori.gorski@genzyme.com
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