La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin à Soliris® (Éculizumab) pour la prévention du rejet du greffon après une transplantation d'organe plein

Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD - Orphan drug designation) à Soliris^® ®(éculizumab), le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de sa catégorie pour la prévention du rejet du greffon après une transplantation d'organe plein. Le rejet du greffon peut entraîner de graves blessures à l'organe transplanté et sa présence est une entrave importante au succès des transplantations.

Le Soliris est actuellement approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement de patients atteints d'hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels provenant de l'activation chronique incontrôlée du complément. Alexion enquête le Soliris dans le cadre de la prévention du rejet aigu médié par les anticorps (AMR) chez les receveurs après transplantation rénale, et pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF) chez les patients recevant des transplantations de reins provenant de donneurs décédés. Le Soliris n'est approuvé dans aucun pays pour la prévention ou le traitement du rejet après une transplantation rénale ou d'un autre organe plein.

« Le rejet après la transplantation est un événement grave et potentiellement dévastateur chez les patients recevant une transplantation d'organe en raison du risque véritable de perte de l'organe transplanté », explique Martin Mackay, Ph. D., vice-président exécutif et directeur mondial de la R et D chez Alexion. « En inhibant spécifiquement la voie terminale du complément, Soliris pourrait baisser le risque de rejet, un avantage qui pourrait se traduire par une amélioration des résultats cliniques chez ces patients. »

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin pour encourager le développement de médicaments destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou des pathologies affectant 5 personnes sur 10 000 au maximum dans l'UE. La désignation sous le statut de produit médicamenteux orphelin offrirait certains avantages et incitations Alexion, y compris une période d'exclusivité sur le marché si Soliris est approuvé par l'UE pour le traitement thérapeutique orphelin du rejet aigu médié par les anticorps (AMR).

À propos de l'AMR

Le rejet aigu médié par les anticorps (AMR) est une affection grave et potentiellement mortelle qui peut entraîner de graves blessures à l'allogreffe se traduisant par une perte rapide des fonctions et la perte possible de l'organe transplanté.¹ Les patients qui sont sensibilisés (qui ont des taux élevés d'anticorps spécifiques au donneur [DSA]) ont un risque élevé de présenter un AMR aigu,^1,2pourraient avoir des difficultés à trouver un donneur auquel ils ne sont pas sensibilisés et pourraient donc ne jamais avoir la possibilité de recevoir une transplantation vitale. Le développement d'un AMR aigu semble être principalement associé à une activation non contrôlée du complément par les DSA.^1,2 Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la prévention des AMR aigus.

À propos de Soliris

Soliris^® (éculizumab) est le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de sa catégorie développé par Alexion, du laboratoire à la mise sur le marché, en passant par l'approbation réglementaire. Le Soliris est approuvé aux États-Unis (2007), dans l'Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d'autres pays en tant que premier et unique traitement destiné aux patients atteints d'hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH), un trouble sanguin invalidant extrêmement rare et potentiellement mortel, qui se caractérise par une hémolyse induite par des compléments (destruction des globules rouges). Le Soliris est indiqué pour réduire l'hémolyse. Le Soliris est également approuvé aux États-Unis (2011), dans l'Union européenne (2011), au Japon (2013) et dans d'autres pays en tant que premier et unique traitement destiné aux patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), un trouble génétique invalidant extrêmement rare et potentiellement mortel qui se caractérise par une microangiopathie thrombotique induite par des compléments ou MAT (caillots sanguins dans les petits vaisseaux). Le Soliris n'est pas approuvé pour la prévention ou le traitement d'un rejet après une transplantation rénale ou d'un autre organe plein.

L'approche révolutionnaire d'Alexion vis-à-vis de l'inhibition de la voie terminale du complément a été récompensée par certains des plus prestigieux prix de l'industrie pharmaceutique : le Prix Galien USA 2008 du meilleur produit technologique, avec de larges implications pour le futur de la recherche biomédicale, et le Prix Galien France 2009 dans la catégorie Médicaments traitant les maladies rares. Pour un complément d'information sur Soliris, y compris les informations posologiques complètes, veuillez consulter le site www.soliris.net.

Informations importantes concernant la sécurité

L'étiquette de produit aux États-Unis pour le Soliris inclut un avertissement sur l'emballage : « Des infections à méningocoques potentiellement mortelles et fatales se sont produites chez des patients traités sous Soliris. Une infection à méningocoques peut rapidement poser un risque de décès, voire être fatale si elle n'est pas détectée et traitée tôt. Se conformer aux recommandations les plus récentes de l'Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) pour les vaccins méningococciques chez les patients présentant des déficiences du complément. Immuniser les patients avec un vaccin méningococcique au moins deux mois avant d'administrer la première dose de Soliris, sauf si les risques de report du traitement sous Soliris sont plus importants que ceux de développer une infection à méningocoques. (Consulter les infections à méningocoques graves [5.1] pour des conseils supplémentaires concernant la gestion d'une infection à méningocoques.) Surveiller que les patients ne présentent pas des signes précoces d'infection à méningocoques et procéder à une évaluation immédiate si l'on soupçonne une infection. Le Soliris n'est disponible qu'à travers un programme restreint en vertu d'une stratégie d'évaluation et de mitigation des risques (REMS). Dans le cadre du programme REMS spécifique au Soliris, les prescripteurs doivent s'inscrire au programme. Des informations sur l'inscription au programme REMS spécifique au Soliris et d'autres renseignements complémentaires sont disponibles par téléphone au 1-888-soliris (1-888-765-4747) ».

Chez les patients atteints de HPN, les événements indésirables les plus fréquemment signalés avec un traitement sous Soliris lors d'études cliniques étaient : maux de tête, nasopharyngite (nez qui coule), douleurs dorsales et nausées. Un traitement sous Soliris de patients atteints de HPN ne doit pas modifier la gestion des anticoagulants car l'effet du sevrage du traitement aux anticoagulants en cours de traitement sous Soliris n'a pas été établi. Chez les patients atteints du SHUa, les événements indésirables les plus fréquemment signalés dans le cadre d'un traitement sous Soliris lors d'études cliniques étaient : hypertension, infection des voies respiratoires supérieures, diarrhée, maux de tête, anémie, vomissements, nausées, infection urinaire et leucopénie. Veuillez consulter l'intégralité des informations posologiques pour le Soliris, y compris l'AVERTISSEMENT figurant sur l'emballage concernant le risque d'infection à méningocoques grave.

À propos d'Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique qui se consacre au service des patients atteints de troubles graves et rares à travers l'innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques révolutionnaires. Alexion est le leader mondial dans l'inhibition du complément et elle a développé et commercialise le Soliris^® (éculizumab) en tant que traitement destiné aux patients atteints de HPN et du SHUa, deux troubles invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels provenant de l'activation chronique incontrôlée du complément. Le Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays pour le traitement de la HPN et aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement du SHUa. Alexion évalue actuellement d'autres indications potentielles du Soliris dans d'autres troubles graves et extrêmement rares en plus de la HPN et du SHUa et elle développe d'autres produits candidats hautement biotechnologiques et innovants à travers plusieurs secteurs thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion se trouvent à l'adresse : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, notamment des déclarations concernant les avantages médicaux potentiels du Soliris^® (éculizumab) pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF) chez les patients subissant une transplantation rénale. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs susceptibles d'entraîner des écarts entre les résultats et les plans d'Alexion et ses attentes, y compris, par exemple, les décisions des organismes de réglementation relatives à l'approbation ou la restriction considérablement de la commercialisation de Soliris pour le rejet après une transplantation d'organe plein et les délais associés à de telles décisions, les retards dans la mise en œuvre d'une capacité de fabrication satisfaisante et d'une infrastructure commerciale pour le Soliris pour le rejet après une transplantation d'organe plein, la possibilité que les résultats des études cliniques ne soient pas indicateurs de l'innocuité et de l'efficacité de Soliris pour le rejet après une transplantation d'organe plein, le risque que des payeurs tiers (y compris les organismes gouvernementaux) ne remboursent pas l'utilisation de Soliris pour le rejet après une transplantation d'organe plein selon des termes acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque que les estimations concernant le nombre de patients prenant du Soliris contre le rejet après une transplantation d'organe plein soient inexactes et que les observations concernant les antécédents naturels des patients avec le Soliris pour le rejet après une transplantation d'organe plein soient inexactes et divers autres risques indiqués de temps à autre dans les documents déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, mais ne s'y limitant pas, les risques présentés dans le rapport annuel sur le formulaire 10-Q d'Alexion pour l'exercice ayant pris fin le 31 décembre 2013 Alexion ne s'engage aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs pour refléter les événements ou les circonstances se produisant après la date de ce communiqué, sauf si la loi l'exige.

Références

1. Takemoto SK, Zeevi A, Feng S, et al. National conference to assess antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. Am J Transplant. 2004; 4(7):1033-41.

2. Collins AB, Schneeberger EE, Pascual MA, et al. Complement activation in acute humoral renal allograft rejection: diagnostic significance of C4d deposits in peritubular capillaries. J Am Soc Nephrol. 1999;10(10):2208-14.

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