Akebia Therapeutics annonce une prochaine présentation au 51ème congrès annuel ERA-EDTA
Akebia Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AKBA), une société biopharmaceutique axée sur l'exploitation du potentiel de la biologie des facteurs inductibles par l'hypoxie (facteur HIF) pour le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies rénales et d'autres maladies graves, a annoncé aujourd'hui que les données sur AKB-6548, son produit phare, seront présentées au 51ème congrès ERA-EDTA de l'Association rénale européenne-Association de dialyse et transplantation européenne qui se tiendra à Amsterdam du 31 mai au 3 juin 2014. AKB-6548 est un inhibiteur de la HIF prolyl hydroxylase (HIF-PHD) à dose orale journalière unique en développement pour le traitement de l'anémie liée aux maladies rénales chroniques.
La présentation orale, intitulée « Controlled Hemoglobin Response in a Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of AKB-6548 in Subjects with Chronic Kidney Disease » (Réponse contrôlée de l'hémoglobine dans une étude en double aveugle contrôlée par placébo sur l'AKB-6548 chez des patients atteints d'une maladie rénale chronique), aura lieu le dimanche 1er juin au cours de la session de communication libre intitulée « CKD Anemia » (Anémie liée à une maladie rénale chronique) à partir de 17h00, heure locale, et portera sur l'étude de phase 2a de l'AKB-6548 dans le traitement de l'anémie liée à une maladie rénale chronique chez les patients qui ne sont pas sous dialyse.
Maintenir le taux d'hémoglobine (HB) dans la fourchette visée est important pour optimiser les résultats cliniques. Dans les études de phase 2a en double aveugle contrôlées par placébo présentées précédemment, l'AKB-6548 a amélioré de efficacement le taux d'hémoglobine chez les patients souffrants d'une maladie rénale chronique de façon contrôlée tout en le maintenant en dessous de 13 g/dl pendant la période de traitement. L'AKB-6548 a été généralement bien toléré dans les différents groupes de traitement, n'enregistrant aucun effet indésirable grave liée au médicament.
« Il y a un besoin évident de nouvelles thérapies pour le traitement de la population grandissante de patients touchés par l'anémie liée aux maladies rénales chroniques », a déclaré Robert Shalwitz, Médecin-chef d'Akebia. « Le traitement disponible présentement, à base d'agents recombinants injectables stimulant l'érythropoïèse (agents ESA recombinants), comporte d'importants risques d'innocuité bien documentés et peut entraîner une augmentation excessive du taux d'hémoglobine. Ces données de l'étude de phase 2a permettent de démontrer le potentiel de l'AKB-6548 à offrir une posologie orale titrable pouvant fournir une option thérapeutique plus progressive et prévisible pour augmenter le taux d'hémoglobine relatif aux agents ESA recombinants. »
L'AKB-6548 est actuellement dans la phase 2b de développement pour le traitement de l'anémie liée aux maladies rénales chroniques chez les patients qui ne sont pas sous dialyse, et les résultats sont attendus au courant du quatrième trimestre 2014. L'étude de phase 2 portant sur l'AKB-6548 chez les patients sous dialyse est prévue pour la mi-2014.
À propos de conception et des résultats de l'étude phase 2a
L'étude de phase 2a en double aveugle contrôlée par placebo rassemblait des patients souffrant d'une maladie rénale chronique de phase 3, 4 ou 5, et n'étant pas sous dialyse, avec un taux d'hémoglobine (HB) <= 10,5 g/dl. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit un placebo (n = 19) ou l'AKB-6548 (n = 72) avec une posologie de 240 mg, 370 mg, 500 mg ou 630 mg une fois par jour pendant six semaines. Le taux d'hémoglobine a été contrôlé à chaque visite d'étude au cours du traitement et a été utilisé pour déterminer s'il fallait réduire la posologie ou interrompre le traitement. Une réduction de la dose a été autorisée au cours de l'étude pour tout sujet avec une réponse excessive aux valeurs d'hémoglobine (HB) définies par le protocole.
Comme présenté précédemment, l'AKB-6548 a augmenté le pouvoir sidéropexique total et le taux d'hémoglobine avec une relation posologie-réponse claire. Aucun impact négatif n'a été observé sur les biomarqueurs clé de la santé rénale, ni aucun changement du facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF), de la protéine réactive C et de la cystatine par rapport au début du traitement, et il n'y avait pas d'effet indésirable grave lié au médicament.
À propos de l'anémie liée aux maladies rénales chroniques
Problème de santé de plus en plus préoccupant dans le monde, les maladies rénales chroniques entraînent la perte progressive de la fonction rénale facilitant le développement d'affections graves, y compris l'anémie. Non traitée, l'anémie accélère considérablement la détérioration de la santé générale des patients et accroît les taux de morbidité et de mortalité. L'anémie résulte de l'incapacité de l'organisme à coordonner la production d'hématies en réponse à la réduction du taux d'oxygène due à la perte progressive de la fonction rénale.
À propos de l'AKB-6548
L'AKB-6548 est une thérapie à dose orale journalière unique en développement pour le traitement de l'anémie liée aux maladies rénales chroniques. L'AKB-6548 est conçu pour stabiliser le facteur inductible par l'hypoxie (facteur HIF), un facteur de transcription qui régule l'expression des gènes impliqués dans la production de globules rouges dans le sang, en réponse aux changements du taux d'oxygène, en inhibant l'enzyme HIF prolyl hydroxylase. L'AKB-6548 exploite le même mécanisme d'action utilisé par l'organisme pour s'adapter naturellement à la faible disponibilité d'oxygène associée à une augmentation modérée de l'altitude. À des altitudes élevées, le corps réagit à la faible disponibilité d'oxygène en produisant plus de facteurs HIF, ce qui permet de coordonner les processus interdépendants mobilisation du fer et de production d l'érythropoïétine (EPO) afin d'accroître la production de globules rouges dans le sang et, finalement, améliorer la livraison à oxygène aux organes. En raison de son effet HIF, l'AKB-6548 a le potentiel de restaurer la coordination des processus interdépendants mobilisation du fer et de production de l'EPO qui sont perturbés chez les patients atteints d'anémie liée aux maladies rénales chroniques.
Stabilisateur HIF avec le meilleur potentiel de sa catégorie, l'AKB-6548 peut augmenter le taux d'hémoglobine et le nombre de globules rouges dans le sang de façon prévisible et durable, avec un meilleur profil d'innocuité et une posologie qui permet un titrage progressif et contrôlé. En outre, l'AKB-6548 peut améliorer mobilisation du fer, éliminer éventuellement l'administration intraveineuse du fer et réduire globalement le recours aux suppléments de fer.
À propos d'Akebia Therapeutics
Akebia Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique basée à Cambridge, dans le Massachusetts, axé sur l'exploitation du potentiel de la biologie des facteurs inductibles par l'hypoxie (HIF) pour développer et commercialiser de nouvelles thérapies propriétaires le traitement des maladies rénales et d'autres maladies graves. Le produit phare d'Akebia, AKB-6548, est une thérapie orale à dose journalière unique, actuellement dans la phase 2b de son développement clinique pour le traitement de l'anémie liée aux maladies rénales chroniques, affections graves entraînant une augmentation des taux de morbidité et de mortalité en l'absence de traitement. Pour en savoir plus au sujet d'Akebia, veuillez visiter www.akebia.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs. Ces énoncés prospectifs comprennent ceux relatifs à la stratégie d'Akebia, aux plans et perspectives futurs, y compris les déclarations concernant les indications potentielles et les avantages de l'AKB-6548 et la date prévue de l'annonce des données de l'étude de phase 2b et le début de l'étude de phase 2 sur les patients sous dialyse. Les termes et expressions « prévoir », « apparaître », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », « peut », « planifier », « prévoir », « projeter », « cible », « potentiel », « sera », « devrait », « pourrait », « devrait », « continuer », et autres expressions similaires visent à identifier des énoncés prospectifs, bien que ceux-ci ne renferment pas tous de tels termes ou expressions. Chaque énoncé prospectif est soumis à des risques et à des incertitudes qui pourraient entraîner un écart considérable entre les résultats réels et les prévisions exprimées ou impliqués dans une telle déclaration, y compris le risque que les données précliniques et cliniques existants ne soient pas prédictives des résultats des essais cliniques en cours ou futurs ; le temps réel nécessaire à la conduite des essais cliniques et l'analyse des données ; les taux d'inscription à l'étude de phase 2 chez les patients sous dialyse ; la capacité d'Akebia à terminer avec succès le développement clinique de l'AKB-6548 ou tout autre produit candidat ; le financement nécessaire pour développer les produits candidats d'Akebia et faire fonctionner la société, et les dépenses réelles y associées ; le contenu des décisions prises par la FDA et d'autres autorités de réglementation ; le succès des concurrents dans le développement de produits candidats pour les maladies pour le traitement desquels Akebia développe actuellement ses produits candidats ; et la capacité d'Akebia à obtenir, maintenir et appliquer des brevets et autres droits de propriété intellectuelle pour l'AKB-6548 ou tout autre produit candidat. D'autres risques et incertitudes comprennent ceux qui sont indiqués sous la rubrique « Risk Factors » (Facteurs de risque) du rapport trimestriel sur formulaire 10-Q d'Akebia pour le trimestre clos le 31 mars 2014, et d'autres dossiers qu'Akebia pourrait déposer auprès de la Securities and Exchange Commission à l'avenir. Akebia ne s'engage pas, et décline expressément toute obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse.
Source : Akebia Therapeutics, Inc.
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