Une nouvelle approche thérapeutique cellulaire pour la SLA obtient l'autorisation de la FDA pour des essais de première administration chez l'homme

, un développeur au stade clinique de nouvelles thérapies cellulaires pour les maladies du système nerveux central (CNS), a annoncé aujourd'hui que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) avait autorisé sa présentation de nouveau médicament de recherche (PNMR) pour l'initiation d'essais cliniques de phase 1/2a portant sur son produit Q-Cells® chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, la SLA est une maladie dévastatrice causée par la dégénération des motoneurones, les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent le mouvement musculaire. La SLA touche plus de 30 000 personnes aux États-Unis à un moment donné et près de cinq cent mille personnes dans le monde. Il n'existe aucun traitement efficace pour la SLA et elle est à 80 % d'issue fatale dans les cinq années qui suivent le diagnostic.

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Q-Cells, premier produit candidat thérapeutique cellulaire breveté de la société, sont des cellules progénitrices à restriction gliale (GRP) ? les premiers descendants des cellules souches neurales qui ne produisent que des « glies » ? qui constituent 50 % des cellules cérébrale. Les glies sont essentielles pour le soutien, le maintien et même pour le rétablissement de la santé des neurones. L'autorisation par la FDA de la présentation de nouveau médicament de recherche (PNMR) de Q Therapeutics pour des essais cliniques de phase 1/2a avec Q-Cells chez des patients atteints de SLA confirme que les données précliniques sont suffisantes pour permettre l'initiation des tout premiers essais humains évaluant l'utilisation des GRP pour traiter les patients atteints de SLA. Des données précliniques publiées dans des modèles de SLA chez l'animal et d'autres maladies du système nerveux central (SNC) ont démontré que l'apport de cellules gliales saines au cerveau et à la moelle épinière a le potentiel de modifier l'évolution de maladies et de lésions actuellement incurables du SNC.

« Il s'agit-là d'un jalon majeur, non seulement pour Q Therapeutics mais aussi dans la recherche d'un traitement curatif pour la SLA. Notre approche unique est très prometteuse et nous nous réjouissons à l'idée du potentiel de ces essais pour établir la sécurité et l'efficacité chez l'homme », a déclaré Deborah Eppstein, Ph.D., présidente-directrice générale de Q Therapeutics. « Cette réalisation fait fond sur dix années de recherche, près de 30 millions USD de financement, et sur le dévouement inébranlable de nos scientifiques et de nos collaborateurs de recherche. Nous saluons le dévouement de tous nos collaborateurs et supporters scientifiques, notamment James Campanelli, Ph.D. ; Mahendra Rao, MD, Ph.D. ; les Instituts nationaux de la santé ; le Fonds de recherche des cellules souches du Maryland et Bosarge Life Sciences, dans la recherche de nouvelles thérapies pour la SLA et d'autres maladies débilitantes du cerveau et de la moelle épinière. »

« Toutes les 90 minutes, quelqu'un est diagnostiqué avec la SLA dans le monde, et les thérapies actuelles offrent peu d'espoir », a confié pour sa part James Campanelli, Ph.D., vice-président en recherche et développement chez Q Therapeutics. « Grâce à cette autorisation de la FDA, nous sommes sur le point de réaliser des études novatrices avec un produit thérapeutique cellulaire qui a le potentiel de changer la donne pour les personnes souffrant de SLA et leurs proches. L'autorisation de notre PNMR pour Q-Cells par la FDA dans la période d'examen originale de 30 jours fournit la validation réglementaire de notre approche prudente envers le développement et de nos plans d'essais cliniques ».

Mahendra Rao, MD, Ph.D., directeur de la stratégie chez Q Therapeutics, a ajouté, « Les cellules GRP constituent vraiment un candidat clinique unique et ces essais seront les tout premiers chez l'homme. La particularité est que leur restriction de lignées signifie qu'après une greffe elles génèrent uniquement des oligodendrocytes et des astrocytes in vivo ? de nouvelles cellules gliales vitales? et, contrairement à de nombreuses autres cellules, elles migrent, survivent et répondent aux signaux cellulaires pour produire des molécules thérapeutiques après une lésion. Nous espérons que ces caractéristiques progénitrices des GRP s'avéreront efficaces dans le traitement de divers troubles du SNC où une réparation de la machinerie cellulaire du cerveau et de la moelle épinière est requise ».

La FDA a accordé précédemment le statut de médicament orphelin à Q-Cells pour la SLA, une désignation destinée à promouvoir l'évaluation et le développement de produits thérapeutiques prometteurs pour le traitement de maladies rares. Q Therapeutics a sélectionné la SLA comme première indication clinique pour Q-Cells en raison des besoins médicaux non satisfaits et de la justification scientifique significative à l'appui des multiples voies par lesquelles les cellules gliales saines sont censées protéger et préserver la fonction des motoneurones. L'essai clinique de phase 1/2a de Q Therapeutics, conçu pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de Q-Cells chez des patients atteints de SLA, commencera dès que l'approbation du comité d'examen institutionnel (CEI) et le financement auront été obtenus.

En collaboration avec Nicholas Maragakis, MD, de Johns Hopkins University, Q Therapeutics a bénéficié du soutien considérable du programme de recherche translationnelle du National Institute of Neurological Disorders and Stroke (U01-NS06713) pour le développement préclinique de Q-Cells. Q Therapeutics a collaboré avec MPI Research, Inc. pour réaliser des études de sécurité chez l'animal, avec Goodwin Biotechnology, Inc., pour fabriquer l'anticorps utilisé dans la purification des cellules, et avec le Biologics Consulting Group, pour les directives réglementaires. La société travaille également en partenariat avec la Cell Therapy and Regenerative Medicine Facility (CTRM) de l'Université de l'Utah pour fabriquer Q-Cells pour le prochain essai clinique.

À propos de Q Therapeutics, Inc. ? Q Therapeutics, qui a son siège à Salt Lake City, est une société de stade clinique civile entièrement déclarante qui développe des thérapies de cellules souches adultes pour traiter des maladies et des blessures débilitantes du système nerveux central. Le premier produit candidat de la société, Q-Cells®, est un produit thérapeutique à base de cellules destiné à rétablir ou préserver l'activité normale des neurones en fournissant les fonctions de soutien essentielles qui se produisent dans les tissus sains du système nerveux central. Q-Cells pourrait être applicable à une large gamme de maladies du système nerveux central, y compris les troubles de démyélinisation tels que la sclérose en plaque, la myélite transverse, la paralysie cérébrale et l'accident vasculaire cérébral, ainsi que d'autres lésions et maladies neurodégénératives telles que la SLA (maladie de Lou Gehrig), la maladie de Huntington, les lésions de la moelle épinière, l'accident vasculaire cérébral, le traumatisme cérébral, la maladie de Parkinson et la maladie d'Alzheimer. La cible clinique initiale de Q Therapeutics est la SLA, la première PNMR ayant désormais reçu le feu vert de la FDA. Le pipeline exclusif de produits de la société contient également des produits de cellules nerveuses dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Pour plus d'information, veuillez consulter .

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