Les effets épargnant des stéroïdes du dexpramipexole dans les syndromes hyperéosinophiliques (SHE) ont été présentés lors de la conférence annuelle 2016 de l'American Society of Hematology

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Les effets épargnant des stéroïdes du dexpramipexole dans les syndromes hyperéosinophiliques (SHE) ont été présentés lors de la conférence annuelle 2016 de l'American Society of Hematology

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Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger
+1-412-488-1776
tom@knoppbio.com

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Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd'hui la présentation de données d'une étude pilote ouverte en cours du dexpramipexole dans les syndromes hyperéosinophiliques (SHE) démontrant des réponses hématologiques, une amélioration des symptômes, et l'épargne des stéroïdes dans un sous-groupe de sujets atteints de SHE stéroïdes-dépendants.

Ces données (résumé #1327) ont été présentées pendant une séance informative à l'occasion de la 58^ème conférence annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) à San Diego, Californie, par des chercheurs du National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), une branche du National Institutes of Health. Un objectif thérapeutique clef pour les patients atteints de SHE répondant aux stéroïdes est de réduire l'utilisation des corticostéroïdes tout en maintenant le contrôle hématologique et symptomatique. Les résultats de l'étude soutiennent le potentiel du dexpramipexole en tant qu'agent épargnant des stéroïdes dans les SHE, un groupe hétérogène de maladies rares caractérisées par une éosinophilie périphérique et des lésions aux organes cibles liées aux éosinophiles. Bien que la plupart des patients atteints de SHE répondent à la thérapie par stéroïdes, un traitement chronique est souvent nécessaire et s'accompagne fréquemment de graves effets indésirables.

Michael Bozik, DG, président et CEO de Knopp Biosciences, déclare: "Il est très encourageant de voir des résultats prouvant l'épargne des stéroïdes et l'amélioration clinique chez un sous-groupe de sujets atteints de SHE et recevant du dexpramipexole dans cette étude pilote. Étant donné les effets néfastes de l'utilisation chronique des stéroïdes, il existe un besoin évident en matière de traitements bien tolérés pour cette maladie rare. Nous sommes heureux à l'idée de finaliser cette étude et de discuter des évaluations supplémentaires du dexpramipexole dans les SHE avec nos collègues du NIAID."

Une équipe de chercheurs dirigée par le Dr Amy Klion du NIAID a entrepris l'étude preuve de concept du dexpramipexole en tant qu'agent épargnant des stéroïdes chez les sujets atteints de SHE. Il a été observé que le dexpramipexole produit une réduction significative et ciblée des éosinophiles sanguins périphériques dans les essais cliniques antérieurs pour la sclérose latérale amyotrophique.

Les sujets atteints de SHE et suivant une monothérapie aux stéroïdes avec une dose corticostéroïde minimale efficace (DCME) étaient admissibles dans l'étude s'ils avaient besoin de ?10 mg de prednisone ou équivalent pour le contrôle des symptômes et de l'éosinophilie. Les sujets admissibles ont commencé le traitement au dexpramipexole 150 mg deux fois par jour pendant 12 semaines, après quoi une réduction corticostéroïde standardisée a été entamée, et les taux d'éosinophiles et les symptômes ont été contrôlés hebdomadairement. Le critère principal d'efficacité a été défini avec une réduction de ?50 pour cent de la DCME pour maintenir un taux d'éosinophiles égal ou inférieur aux niveaux de base, et avec le contrôle des symptômes cliniques.

Le recrutement de l'étude est terminé. À ce jour, le dexpramipexole a été bien toléré et aucun effet indésirable grave lié au médicament et aucun effet indésirable conduisant à l'abandon thérapeutique n'a été observé durant l'étude.

Dans le résumé, les chercheurs du NIAID soulignent: "Dans cette étude pilote, le dexpramipexole a démontré une efficacité remarquable en tant qu'agent épargnant des stéroïdes, sans toxicité apparente dans un sous-groupe de sujets atteints de SHE répondant aux stéroïdes". Le résumé de la présentation à l'ASH est disponible à l'adresse suivante http://www.bloodjournal.org/content/128/22/1327 Les résultats complets de l'étude finalisée, y compris les données des critères secondaires et les études sur la moelle osseuse, seront publiés dans un journal revu par un comité de lecture.

L'étude a été réalisée dans le cadre d'un accord entre Knopp Biosciences et NIAID, un exemple en matière de collaboration entre l'industrie et les autorités gouvernementales dans le domaine du développement de médicaments pour lutter contre des maladies rares.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC

Basée à Pittsburgh en Pennsylvanie (États-Unis), Knopp Biosciencesest une société spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments qui se consacre à la fourniture de traitements révolutionnaires de maladies inflammatoires et neurologiques pour répondre aux besoins médicaux largement insatisfaits chez des populations de patients clairement définies. Notre petite molécule à l'étape clinique, le dexpramipexole, passera en essais cliniques de Phase 2 pour l'asthme éosinophilique. Notre plateforme préclinique est consacrée aux traitements par petite molécule pour lutter contre une pathologie cérébrale dévastatrice chez les nourrissons, l'encéphalopathie épileptique, causée par une mutation rare du gène KCNQ2. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.knoppbio.com.

Le portefeuille de projets de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par la Food and Drug Administration américaine. Ces produits expérimentaux font toujours l'objet d'études cliniques pour vérifier leur innocuité et efficacité.

Le présent communiqué contient des « énoncés prospectifs », y compris des déclarations qui peuvent porter sur les plans de Knopp concernant ses dépôts réguliers et ses programmes de développement clinique pour le dexpramipexole et d'autres composés, ainsi que sur les alternatives financières et stratégiques futures. Tous les énoncés prospectifs s'appuient sur les hypothèses et les attentes actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, qui comprennent spécifiquement des incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité de financements pour soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité avérée ou potentielle d'autres thérapies ou traitements éventuels, à la disponibilité de dispositifs de protection des brevets pour les découvertes et à la disponibilité d'alliances stratégiques, ainsi que d'autres facteurs qui pourraient entraîner une différence entre les résultats réels atteints par Knopp et ses attentes. Il n'est donc pas garanti que le dexpramipexole ou un autre composé sera effectivement développé ou fabriqué ou que les résultats finaux d'études cliniques soutiendront les approbations des autorités de réglementation qui sont requises pour commercialiser les produits. Knopp n'assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces énoncés prospectifs, que cela fasse suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autres.

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