Abeona Therapeutics annonce des présentations et affiches au 13e WORLDSymposium(TM) annuel 2017

De multiples présentations orales sur plateforme et séances de communication par affichage mettant en évidence les programmes de thérapie génique, du mardi 14 février au jeudi 16 février

NEW YORK et CLEVELAND, le 8 février 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), société biopharmaceutique de premier rang d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies pour le traitement de maladies génétiques rares mettant la vie en danger, a annoncé aujourd'hui que les données sur les programmes de thérapie génique pour le syndrome Sanfilippo de Type A (MPS IIIA), le syndrome de Batten Steinert infantile (CLN1) et le syndrome de Batten Steinert juvénile seront présentées lors de la conférence du 13^e WORLDSymposium(TM) annuel 2017 sur les maladies lysosomiales d'entreposage du 13 au 17 février à San Diego, en Californie. Les détails des deux présentations orales et des trois séances d'affichage figurent ci-dessous.

Présentation sur plateforme :

Mise à jour de l'essai clinique ABO-102 Phase 1/2 - Syndrome Sanfilippo de Type A (MPS IIIA) :

• Un essai clinique de Phase 1/2 du transfert de gènes systémiques de scAAV9.U1a.hSGSH pour MPS IIIA : Innocuité, tolérance et preuve conditionnelle de biopotentiel
  - Présentateur : Kevin M. Flanigan, docteur en médecine, chercheur principal et directeur du Research Institute of Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio
  - Jeudi 16 février 2017 à 13h30 HNP
  - Lieu : Seaport Ballroom E
  - Les éléments principaux des données cliniques incluent : CSF et diminution du GAG sulfate d'héparane dans l'urine, diminution du volume du foie et de la rate, et effets neurologiques chez les enfants sur une durée de 6 mois post-injection

ABO-202 - CLN1, syndrome de Batten Steinert infantile (INCL) :

• La thérapie génique scAAV9 est un traitement efficace pour le déficit en CLN1 dans le modèle murin préclinique INCL
  - Présentatrice : Alejandra J. Rozenberg, Ph.D., University of North Carolina de Chapel Hill, Chapel Hill, Caroline du Nord
  - Mercredi 15 février 2017 à 11h15 HNP
  - Lieu : Seaport Ballroom E

Présentation par affiches :

Mise à jour de l'essai clinique ABO-102 Phase 1/2 - Syndrome Sanfilippo de Type A :

• Transfert de gènes systémiques de scAAV9.U1a.hSGSH pour MPS IIIA : tolérance et preuve préliminaire d'un effet biochimique - Kevin M. Flanigan, docteur en médecine, chercheur principal et Directeur du Research Institute of Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio
  - Mardi 14 février, de 16h30 à 18h30 HNP
  - Affiche n° 89, Harbor Ballroom

ABO-202 - CLN1, syndrome de Batten Steinert infantile (INCL) :

• La thérapie génique prolonge la durée de vie et améliore la qualité de vie dans un modèle murin pour la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile (INCL) - Alejandra J. Rozenberg, Ph.D., Steven J. Gray, Ph.D., University of North Carolina de Chapel Hill, Chapel Hill, Caroline du Nord
  - Mercredi 15 février de 16h30 à 18h30 HNP
  - Affiche n° 292, Harbor Ballroom

ABO-201 - CLN3, syndrome de Batten Steinert juvénile (JNCL) :

• Comparaison de voies d'administration systémiques pour la livraison de CLN3 via scAAV9 - S. Kaye Spratt, Ph.D., Abeona Therapeutics Inc.
  - Mercredi 15 février, de 16h30 à 18h30 HNP
  - Affiche n° 323, Harbor Ballroom

Principaux points du récent programme ABO-102 d'Abeona :

• A inscrit et administré la dose au premier patient dans la cohorte à forte dose pour l'ABO-102 chez les sujets atteints du syndrome Sanfilippo de type A
• A reçu la désignation FastTrack (désignation accélérée) par la FDA
• A reçu la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne
• A rapporté les données de 30 jours post-injection pour la cohorte à faible dose (n = 3)
  - ABO-102 à réduit le GAG (sulfate d'héparane) dans l'urine 57,6 % +/- 8,2 %
  - ABO-102 à réduit le GAG (sulfate d'héparane) dans le CSF 25,6 % +/- 0,8 %
  - Diminution du volume du foie de 17,7 % +/- 1,9 %
  - Diminution du volume de la rate de 17,6 % +/- 7,1 %
• Les données devant être présentées au WORLDSymposium incluront le CSF et la diminution du GAG sulfate d'héparane dans l'urine, la diminution du volume du foie et de la rate, et les effets neurologiques chez les enfants sur une durée de six mois post-injection avec ABO-102

À propos du WORLDSymposium(TM) : l'objectif du WORLDSymposium(TM) est d'offrir un forum interdisciplinaire pour explorer et discuter de domaines d'intérêt spécifiques de recherche et d'applicabilité clinique liés aux maladies lysosomiales. Chaque année, WORLDSymposium(TM) organise une réunion scientifique présentant les informations les plus récentes sur les sciences fondamentales, la recherche translationnelle et les essais cliniques sur les maladies lysosomiales. Ce symposium est destiné à aider les chercheurs et les cliniciens à mieux gérer et comprendre les options de diagnostic pour les patients atteints de maladies lysosomiales, identifier les domaines nécessitant plus de recherche fondamentale et clinique, les politiques publiques et l'attention réglementaire, mais aussi identifier les dernières découvertes de l'histoire naturelle des maladies lysosomiales. Pour en savoir plus, consulter le site http://www.worldsymposia.org/.

À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies génétiques rares mettant la vie en danger. Les principaux programmes d'Abeona incluent ABO-102 (AAV-SGSH) et ABO-101 (AAV-NAGLU), des thérapies géniques fondées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome Sanfilippo (MPS IIIA et IIIB, respectivement). Abeona développe également EB-101 (des greffes de peaux corrigées génétiquement) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (« recessive dystrophic epidermolysis bullosa » - RDEB), EB-201 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale juvénile (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile (INCL), ainsi que ABO-301 (AAV-FANCC) pour le traitement de l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 ayant recours à la nouvelle approche CRISPR-Cas9 de manipulation des gènes en vue d'une thérapie génique pour le traitement des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une thérapie protéique à base de plasma, comprenant SDF Alpha(TM) (inhibiteur de protéase alpha-1) pour le traitement de la BPCO héréditaire via le processus sans éthanol (diafiltration du sel) SDF(TM) détenu par la société. Pour de plus amples informations, consulter www.abeonatherapeutics.com.

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Les présentes déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à développer nos produits et technologies, la capacité à recueillir ou obtenir les approbations réglementaires requises, l'impact des changements sur les marchés financiers et de la conjoncture économique mondiale, ainsi que les autres risques, tels que détaillés de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société sur le Formulaire 10-K et autres rapports soumis par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans la présente publication ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date de la présente publication, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autres.

Relations investisseurs :

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Vice-présidente, relations investisseurs

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