Knopp Biosciences annonce le renouvellement du NIH Blueprint Grant Award pour faire avancer les modulateurs de KCNQ2 dans le traitement de l'épilepsie
Knopp Biosciences annonce le renouvellement du NIH Blueprint Grant Award pour faire avancer les modulateurs de KCNQ2 dans le traitement de l'épilepsie
< >
Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger, +1-412-488-1776
tom@knoppbio.com
Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd'hui le renouvellement et l'expansion de son octroi de subventions par le Blueprint Neurotherapeutics Network des National Institutes of Health en vue de développer de nouveaux traitements contre l'épilepsie.
La subvention de Phase 2 dans le cadre du programme Small Business Innovation Research (SBIR) des NIH anticipe un support des NIH pouvant atteindre 2 millions de dollars au cours des trois prochaines années du projet, sous réserve du franchissement de certaines étapes. Le renouvellement fait suite au franchissement réussi de tous les jalons dans le cadre d'une subvention de Phase 1 de 400 000 dollars octroyée précédemment.
Knopp mène son programme consacré aux activateurs des canaux potassium vers le développement préclinique et clinique de candidats médicaments à petites molécules dirigés vers une cible pharmaceutique anticrises validée, encodée par le gène KCNQ2. Knopp prévoit de faire progresser de nouveaux activateurs du KCNQ2 à petites molécules destinés à lutter contre l'encéphalopathie épileptique néonatale, une maladie rare provoquée par des mutations héritées dans le gène KCNQ2. L'encéphalopathie épileptique néonatale est caractérisée par des crises permanentes depuis le commencement de la vie et une déficience développementale profonde chez les enfants pour lesquels les médicaments antiépileptiques conventionnels sont insuffisants ou inefficaces.
Michael Bozik, M.D., président et DG de Knopp, un neurologue avec une expertise du développement clinique de modulateurs des canaux potassium, est enquêteur principal dans le cadre de la subvention Blueprint. « Cette subvention de Phase 2 reconnait le besoin d'aller au-delà de la maîtrise des crises pour traiter les causes sous-jacentes de l'épilepsie », a-t-il déclaré. « Nous sommes enchantés du renouvellement de la subvention NIH Blueprint et de l'importance qu'elle accorde aux approches novatrices pour le traitement des épilepsies graves. »
La collaboration avec le NIH Blueprint aidera à faire progresser Knopp dans les études sur l'humain de l'encéphalopathie épileptique néonatale associée à KCNQ2. « La communauté KCNQ2 apprécie la reconnaissance des NIH pour soutenir le besoin d'innovation dans des affections rares comme l'épilepsie associée à KCNQ2 », a expliqué Jim Johnson, président de la KCNQ2 Cure Alliance. Il a fait remarquer que l'événement annuel KCNQ2 Cure Family and Professional Summit, qui se tient cette semaine à Boston, « est axé sur les partenariats et l'innovation dans la recherche de traitements efficaces. »
À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie (États-Unis), Knopp Biosciences est une société privée spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments, qui se consacre à la fourniture de traitements révolutionnaires pour les maladies inflammatoires et neurologiques afin de répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits. Notre petite molécule au stade clinique, le dexpramipexole, va passer aux essais cliniques de stade avancé pour les syndromes hyperéosinophiliques et aux essais cliniques de Phase 2 pour l'asthme éosinophilique. Notre plateforme préclinique est consacrée aux traitements à base de petites molécules destinés à lutter contre l'encéphalopathie épileptique néonatale, un trouble du cerveau dévastateur chez les nourrissons causé par une mutation rare du gène KCNQ2. Veuillez visiter knoppbio.com.
À PROPOS DE LA KCNQ2 CURE ALLIANCE
La KCNQ2 Cure Alliance est une organisation à but non lucratif se consacrant à la collecte de fonds de recherche pour l'encéphalopathie épileptique KCNQ2, une forme rare et catastrophique d'épilepsie qui commence dans les premiers jours de l'existence. Veuillez visiter kcnq2cure.org.
La recherche de Knopp sur les activateurs Kv7 est soutenue sous le numéro de subvention U44NS093160 du National Institute of Neurological Disorders and Stroke des National Institutes of Health (NIH). Le contenu de cette annonce relève de la seule responsabilité de Knopp et ne représente pas nécessairement le point de vue des NIH.
Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs », y compris des déclarations relatives aux dépôts réglementaires prévus et aux programmes de développement clinique pour le dexpramipexole. Tous les énoncés prospectifs s'appuient sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, qui comprennent spécifiquement les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité de financements pour soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité avérée ou potentielle d'autres thérapies ou traitements éventuels, à la disponibilité de dispositifs de protection des brevets pour les découvertes et à la disponibilité d'alliances stratégiques, ainsi que d'autres facteurs qui pourraient entraîner une différence entre les résultats réels atteints par Knopp et ses attentes. Il n'est donc pas garanti que le dexpramipexole sera effectivement développé ou fabriqué ou que les résultats finaux des études cliniques seront propices aux approbations réglementaires requises pour commercialiser le produit. Knopp n'assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autre.
Le portefeuille de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par l'Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »). Ces médicaments expérimentaux font toujours l'objet d'études cliniques pour vérifier leur innocuité et leur efficacité.
Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Consultez la version source sur businesswire.com : http://www.businesswire.com/news/home/20171023006524/fr/