AXON franchit une premiere etape dans l'etude de Phase 1 portant sur le traitement de l'APP-vnf avec l'AADvac1

BRATISLAVA, Slovaquie, December 12, 2017 /PRNewswire/ --

AXON a annonce le lancement d'un recrutement ouvert dans le cadre de l'etude de phase 1 actuellement en cours chez des patients souffrant de la variante non-fluente de l'aphasie primaire progressive (APP-vnf). Les donnees obtenues a partir de la periode initiale de 18 semaines, qui evalue l'administration d'une forte dose du vaccin actif pour la premiere fois, ne montrent aucun probleme d'innocuite et permettent de poursuivre le recrutement. Le DSMB (comite de suivi et de surveillance) independant a confirme les resultats et n'a identifie aucun probleme susceptible d'entraver la poursuite de l'etude.

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En aout 2017, AXON a lance, en collaboration avec le consortium FTLD (degenerescence lobaire fronto-temporale) allemand, une etude de phase 1 qui evalue son vaccin actif ciblant les proteines tau chez des patients atteints d'APP-vnf. Pour la premiere fois, cette etude evalue l'administration d'une forte dose d'AADvac1 chez l'etre humain. Apres le recrutement initial par etapes de 6 patients auxquels on a administre aleatoirement une dose normale ou une dose elevee avec une proportion de 1: 1, ceux-ci ont ete traites et observes pendant 18 semaines. Un DSMB independant a evalue les donnees d'innocuite et a conclu qu'aucun probleme d'innocuite n'avait emerge pendant cette periode et que l'inscription pouvait se poursuivre dans les deux groupes jusqu'a ce que l'effectif atteigne les 30 patients prevus.

Le Professeur Markus Otto, chercheur coordinateur de l'etude, confirme qu'il existe une demande exceptionnellement elevee pour un traitement modifiant l'evolution de la maladie de la part des patients souffrant d'APP-vnf et declare : " Je suis particulierement heureux que nous puissions poursuivre le recrutement d'autres patients pour notre etude portant sur la variante non-fluente de l'aphasie primaire progressive. D'apres les donnees precliniques fiables, nous avons bon espoir que ce vaccin ait le potentiel necessaire pour traiter cette maladie rare ".

A travers la recherche preclinique et l'etude de phase 1 achevee chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer (MA), AXON a deja demontre que les anticorps produits par le vaccin actif ont un potentiel therapeutique et ciblent le denominateur commun entre toutes les tauopathies. Par consequent, le deroulement reussi de cette etude pourrait mener directement a une etude pivot de phase 2, portant meme sur des indications plus larges telles que la degenerescence cortico-basale (DCB) ou la paralysie supra-nucleaire progressive (PSP). Toutes les tauopathies sont des maladies rares et pourraient obtenir la qualification de maladies orphelines aux Etats-Unis et en Europe.

Variante non fluente de l'aphasie primaire progressive (APP-vnf)

La variante non fluente de l'aphasie primaire progressive (egalement connue sous le nom de " sous-type non fluent / agrammatique de l'APP ") est un trouble neurodegeneratif du groupe des degenerescences lobaires fronto-temporales, dans laquelle la pathologie de la proteine tau est l'un des moteurs de la maladie. Pendant la phase initiale de la maladie, l'APP-vnf se manifeste par un deficit de langage isole et important. On observe une deficience progressive du langage pendant la conversation ou l'elocution. D'autres fonctions cognitives et problemes de motricite peuvent apparaitre a mesure que la maladie evolue.

Vaccin actif anti-tau

L'AADvac1 est un vaccin actif concu pour arreter la progression de la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies en suscitant une reponse immunitaire qui bloque l'agregat et la propagation pathologiques de la proteine tau et elimine la formation d'une pathologie neurofibrillaire. Cela a pour effet d'empecher le declin cognitif et fonctionnel chez les patients.

AXON NEUROSCIENCE

AXON Neuroscience est une entreprise de biotechnologie au stade clinique et un leader mondial du developpement des immunotherapies contre la proteine tau. Les chercheurs d'AXON Neuroscience travaillent intensement sur l'hypothese du role de la proteine tau depuis plus de 25 ans. L'objectif d'AXON consiste a proposer un medicament qui modifie la maladie et un outil de diagnostic de la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies et a offrir une solution complexe aux personnes souffrant de ces maladies devastatrices.

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Andrea Becker AXON Neuroscience +421-903-576-315 media@axon-neuroscience.eu

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