Le traitement de la drépanocytose d'Emmaus Life Sciences reçoit une opinion positive sur le Plan d'investigation pédiatrique (Pediatric Investigation Plan) de l'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency)
Le traitement de la drépanocytose d'Emmaus Life Sciences reçoit une opinion positive sur le Plan d'investigation pédiatrique (Pediatric Investigation Plan) de l'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency)
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Pour Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com
Emmaus Life Sciences a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments pédiatriques (Paediatric Committee, PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) avait accepté le plan d'investigation pédiatrique (PIP) pour son traitement de la drépanocytose. Cette décision autorise Emmaus à poursuivre la soumission d'une autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization Application, MAA).
« L'appropation de notre PIP représente une étape majeure dans les efforts que nous déployons pour mettre ce traitement sur le marché au sein de l'Union européenne (UE) », a déclaré Yutaka Niihara, MD, MPH, président et directeur général d'Emmaus Life Sciences. « Nous sommes impatients de soumettre à court terme notre MAA, et nous espérons offrir aux patients de l'UE, atteints de drépanocytose une nouvelle option de traitement dès lors que nous aurons accompli le processus réglementaire. »
L'EMA demande aux entreprises qui souhaitent enregistrer de nouveaux médicaments d'établir un accord avec le PDCO, sur un PIP décrivant un programme de développement clinique afin d'étudier le produit soumis à l'investigation au sein de la population pédiatrique. Un PIP doit être accepté avant qu'une entreprise puisse présenter une MAA pour un nouveau médicament dans l'UE.
Le 7 juillet 2017, la Food and Drug Administration américaine a approuvé le produit Endari(TM) (L-glutamine en poudre administrée par voie orale), pour une utilisation aux États-Unis (É.-U.).
Emmaus a obtenu les deux désignations, Médicament orphelin aux É.-U., et Produit médicinal orphelin dans l'UE.
À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire. Elle se caractérise par la production d'une forme altérée d'hémoglobine qui se polymérise, devient fibreuse et rend les globules rouges plus rigides, lesquels abandonnent leur forme arrondie et souple pour prendre celle d'une faucille. Les patients atteints de drépanocytose traversent des épisodes débilitants de crises de drépanocytose, qui se produisent lorsque les globules rouges rigides, collants et inflexibles forment des occlusions dans les vaisseaux sanguins. Les crises de drépanocytose provoquent des douleurs insoutenables causées par un apport d'oxygène insuffisant dans les tissus, nommé ischémie tissulaire, et de l'inflammation. Ces événements peuvent entraîner différentes conséquences négatives, comme le syndrome thoracique aigu qui requiert une hospitalisation. La drépanocytose est une maladie orpheline qui affecte près de 100 000 patients aux É.-U. et des millions dans le monde, dont les besoins médicaux importants ne sont pas satisfaits.
À propos d'Endari(TM)
Indication
Endari est indiqué pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques âgés de cinq ans et plus.
Informations importantes sur l'innocuité
Les effets indésirables les plus courants (incidence > 10 %) observés dans les études cliniques étaient la constipation, les nausées, les maux de tête, les douleurs abdominales, la toux, les douleurs dans les membres et les douleurs dorsales et thoraciques.
Les effets indésirables entraînant l'interruption du traitement incluaient un cas pour chaque affection suivante : hypersplénisme, douleurs abdominales, dyspepsie, sensation de brûlure et bouffées de chaleur.
L'innocuité et l'efficacité de l'Endari chez les patients pédiatriques âgés de moins de cinq ans et atteints de drépanocytose n'ont pas été établies.
Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter les informations posologiques sur l'Endari à l'adresse suivante www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf
À propos d'Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. se consacre à la découverte, au développement et à la commercialisation de traitements et de thérapies novateurs pour les maladies rares. La recherche qu'elle a menée sur la drépanocytose a été entreprise par Yutaka Niihara, MD, MPH, président et directeur général d'Emmaus, au Los Angeles Biomedical Research Institute, du Harbor-UCLA Medical Center. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter www.emmauslifesciences.com.
Énoncés prévisionnels
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