Abeona Therapeutics annonce ses résultats financiers et ses faits marquants du quatrième trimestre de 2017
Conférence téléphonique pour les investisseurs le mardi 27 mars à 10 h 00 HNE
NEW YORK et CLEVELAND, le 19 mars 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), société biopharmaceutique de stade clinique de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital a annoncé aujourd'hui les résultats financiers du quatrième trimestre. La Société tiendra une conférence téléphonique pour informer les investisseurs sur les derniers développements cliniques et résultats financiers de fin d'exercice le mardi 27 mars à 10 h 00 (heure de l'Est). Les parties intéressées sont invitées à participer à la conférence en composant le 877-407-9210 (appels nationaux sans frais) ou le 201-689-8049 (appels internationaux).
« L'année écoulée a été marquée par plusieurs événements déterminants dans l'histoire de l'entreprise, ayant avancé nos deux programmes cliniques principaux, « EB-101 in Epidermolysis Bullosa » et « ABO-102 in MPS IIIA », et lancé notre troisième programme clinique, « ABO-101 in MPS IIIB ». Les fortes données d'innocuité et de potentialité biologique observées dans nos trois essais cliniques actifs et l'initiative stratégique de construction d'une unité de production commerciale interne conforme aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) renforcent notre position dans le développement de thérapies géniques et cellulaires pour traiter ces maladies pédiatriques rares et dévastatrices », a déclaré Timothy J Miller, Ph. D., Président-directeur général.
Résultats financiers sommaires du 4e trimestre et de fin d'exercice :
- Situation de trésorerie : la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables s'élevaient à 137,8 millions de dollars au 31 décembre 2017, au lieu de 56,5 millions de dollars au 30 septembre 2017. La trésorerie nette utilisée dans les activités d'exploitation pour l'exercice clos le 31 décembre 2017 s'est chiffrée à 22,9 millions de dollars, au lieu de 13,0 millions de dollars pour la même période en 2016, soit une augmentation de 9,9 millions de dollars.
- Offre : au cours du quatrième trimestre, le 19 octobre 2017, Abeona a clôturé un appel public à l'épargne de 5 750 000 actions ordinaires, au prix d'offre publique de 16,00 dollars par action. Le produit brut revenant à la Société s'est élevé à 92 millions de dollars, avant déduction des escomptes et commissions de souscription et des frais de placement estimatifs payables par la Société.
- Chiffre d'affaires : le chiffre d'affaires s'élève à 215 mille dollars au quatrième trimestre 2017 au lieu de 256 mille dollars au quatrième trimestre 2016. Le chiffre d'affaires pour l'exercice clos le 31 décembre 2017 est de 837 mille dollars au lieu de 889 mille dollars sur la même période en 2016. Le chiffre d'affaires consistait en une combinaison de redevances provenant de produits commercialisés, principalement de MuGard®, et de la constatation de produits reportés liés aux paiements initiaux provenant de contrats de licence anticipés.
- Perte par action : la perte par action s'est établie à 0,19 dollar pour le quatrième trimestre de 2017, au lieu de 0,18 dollar pour la période comparable de 2016. La perte par action s'est chiffrée à 0,66 dollar pour l'exercice clos le 31 décembre 2017 au lieu d'une perte par action de 0,64 dollar pour la même période en 2016.
Récents faits marquants d'Abeona :
- 15 mars 2018 : Abeona a obtenu la désignation « Rare Pediatric Disease » (Maladie rare en pédiatrie) de la FDA pour le programme de thérapie génique ABO-202 dans la maladie CLN1
- 12 février 2018 : obtention de la désignation « Orphan Drug » (Médicament orphelin) de la FDA pour le programme ABO-202 dans la maladie CLN1
- 8 février 2018 : données de première ligne rapportées de l'essai de thérapie génique de Phase 1/2 dans MPS IIIA
- Les résultats ABO-102 présentés lors du « WORLDSymposium for Lysosomal Diseases » ont montré une réduction importante de la pathologie sous-jacente, en fonction du temps et de la dose, y compris une diminution du CSF et des GAG dans l'urine (fragments HS) et une diminution des volumes hépatiques
- Preuve du bénéfice cognitif à six mois après le traitement dans la cohorte 2 et à un an dans la cohorte 1
- L'entreprise obtient une marge de tolérance de la FDA pour abaisser l'âge d'inscription à six mois - 7 février 2018 : rapport sur les signaux initiaux d'innocuité et de potentialité biologique dans un essai clinique de thérapie génique MPS IIIB
- ABO-101 est bien toléré et démontre des signaux précoces de potentialité biologique avec des réductions significatives spécifiques du sulfate d'héparane (HS) dans le liquide céphalo-rachidien, l'urine et le plasma et une augmentation de plus de 300 fois de l'activité enzymatique NAGLU chez le premier sujet à 30 jours post-injection - 29 janvier 2018 : obtention de la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénérative) de la FDA pour « EB-101 in Epidermolysis Bullosa » (épidermolyse bulleuse)
- 20 décembre 2017 : inscription du premier patient à l'essai clinique ABO-101 Phase 1/2 pour MPS IIIB
- 9 novembre 2017 : inscription du premier sujet en Espagne dans un essai clinique de Phase 1/2 en cours au MPS IIIA
- 16 octobre 2017 : annonce d'une subvention de 13,85 millions de dollars provenant des principales fondations pour le syndrome de Sanfilippo en vue du développement clinique des thérapies géniques MPS III
- 11 octobre 2017 : inscription des deux premiers patients à l'extension Cohorte 3 de l'essai clinique de Phase 1/2 dans MPS IIIA
- 6 octobre 2017 : annonce des données de première ligne de la première année de l'essai ABO-102 MPS IIIA au « Cell & Gene Meeting on the Mesa » de l'ARM
- 4 octobre 2017 : Abeona lance une unité de production commerciale conforme aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) pour les thérapies cellulaires et géniques
« L'année 2017 a été transformatrice pour Abeona, avec des progrès significatifs vers notre objectif visant à bâtir une forte position de leader dans le développement de la thérapie génique des maladies rares et dans la technologie et les capacités de fabrication », commente Steven H. Rouhandeh, Président exécutif. « L'élan se poursuivra en 2018, avec l'inscription continue dans la cohorte à forte dose dans notre essai clinique ABO-102 de Phase 1/2 sur le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), parallèlement aux progrès cliniques et réglementaires en faisant progresser le programme EB vers une étude clé de phase 3 et les travaux supplémentaires sur notre propre plateforme vectorielle exclusive AIM(TM) ».
À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique qui développe des thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital. Les principaux programmes d'Abeona comprennent EB-101 (greffes de peau corrigées par gène) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilipino type A (MPS) IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie CLN3, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie CNL1, EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 en utilisant une nouvelle approche d'édition de gène basée sur CRISPR / Cas9 pour la thérapie génique relative aux hémopathies rares. En outre, Abeona développe une plateforme vectorielle exclusive, AIM(TM), pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour de plus amples informations, consulter www.abeonatherapeutics.com.
Relations investisseurs :
Christine Silverstein
Vice-présidente senior, Relations avec les investisseurs et finances
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com
Contact presse :
Lynn Granito
Berry & Company - Relations publiques
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations comprennent, sans s'y limiter, des déclarations sur notre capacité à développer nos produits et technologies ; nos plans pour le développement continu et l'internationalisation de nos programmes cliniques ; que les patients continueront à être identifiés, inscrits, traités mais aussi surveillés dans le cadre de l'essai clinique EB-101, et que les études continueront à indiquer que l'EB-101 est bien toléré et peut offrir des améliorations significatives dans la cicatrisation des plaies et nous prévoyons de lancer un essai pivot de Phase III au début de l'année prochaine ; nous avons récemment lancé l'inscription à notre programme MPS IIIB ; notre attente que nous continuerons à faire progresser notre thérapie génique pour les patients atteints de MPS IIIA. Les présentes déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire en vue de commercialiser nos produits, la capacité de réaliser ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements dans les marchés financiers et les conditions économiques mondiales ; notre conviction que les signaux initiaux de potentialité biologique et l'activité clinique, qui suggèrent qu'ABO-102 a atteint avec succès les tissus cibles à travers le corps, y compris le système nerveux central et les réductions accrues de GAG CNS soutiennent notre approche pour l'administration intraveineuse pour les sujets atteints de syndromes Sanfilippo, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et autres risques décrits dans les Rapports annuels de la société sur formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans le présent communiqué ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date du présent communiqué, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autrement.
Copyright GlobeNewswireCe communiqué de presse est diffusé par Nasdaq Corporate Solutions. L'émetteur est seul responsable du contenu de ce communiqué.