Le Myalepta d'Aegerion®? est approuvé en Europe et devient le premier traitement indiqué pour les patients atteints de lipodystrophie, une maladie ultra-rare

Le Myalepta d'Aegerion^®? est approuvé en Europe et devient le premier traitement indiqué pour les patients atteints de lipodystrophie, une maladie ultra-rare

Aegerion Pharmaceuticals
Charlotte Dawkins
Consultante, défense des patients et communication
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Aegerion Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui avoir reçu une autorisation de mise sur le marché en Europe pour le Myalepta (métréleptine) de la part de la Commission européenne. Le Myalepta est un traitement pour la lipodystrophie, une maladie ultra-rare; il a été approuvé comme complément alimentaire en thérapie de substitution pour traiter les complications liées à la carence en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie. Grâce à cette autorisation, le Myalepta devient le premier et le seul médicament homologué pour traiter la carence sous-jacente en leptine, qui est au c½ur de cette maladie ultra-rare.

Sir Stephen O'Rahilly, professeur de biochimie clinique et de médecine à l'Addenbrooke's Hospital de Cambridge, a déclaré: "La lipodystrophie est une maladie rare qui, en raison de sa complexité, nécessite un traitement hautement spécialisé. Les patients atteints de lipodystrophie devaient jusqu'à présent compter sur des changements de leur mode de vie et sur des traitements comme des injections d'insuline pour gérer les complications associées à leur état. Cette approbation marque aujourd'hui une évolution significative dans la façon de traiter la lipodystrophie. Pour la première fois, nous serons en mesure d'offrir aux patients en Europe une option thérapeutique traitant l'un des aspects fondamentaux de la maladie elle-même."

Rebecca Sanders, fondatrice et présidente de Lipodystrophy UK, a ajouté: "La lipodystrophie représente de multiples défis, aussi bien physiques que psychologiques, pour les personnes vivant avec cette maladie. Les options thérapeutiques actuelles sont limitées, ne traitent que certaines des complications et ne sont pas spécifiques à la lipodystrophie. Le Myalepta est une solution à long terme et nous sommes ravis qu'il existe désormais un traitement spécifique pour remédier aux complications liées à la carence en leptine caractéristique de la lipodystrophie. Cette solution attendue depuis longtemps par les patients va leur apporter des améliorations aussi bien au plan de la maladie elle-même qu'en termes de qualité de vie."

La lipodystrophie est une maladie ultra-rare et incurable qui affecte la capacité du malade à stocker les graisses dans son corps. La lipodystrophie peut se présenter sous une forme généralisée (LG) ou partielle (LP).¹ La maladie est associée à divers problèmes métaboliques critiques, comme un diabète sévère, et peut provoquer de graves lésions organiques si elle n'est pas contrôlée.² Au niveau mondial, la lipodystrophie touche environ 1 à 4 personnes sur un million.¹

Paul Greenland, président de la région EMEA chez Aegerion Pharmaceuticals, a déclaré: "Nous sommes très heureux que les patients atteints de lipodystrophie en Europe disposent à présent d'une option thérapeutique spécifique. C'est également un événement important pour Aegerion, car le Myalepta devient disponible sur l'un des plus grands marchés pharmaceutiques au monde. Nous travaillerons en collaboration avec les groupes de patients, les professionnels de la santé et les services de santé de toute l'Europe pour permettre son accès au plus grand nombre possible de patients."

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NOTES AUX RÉDACTEURS

Données soutenant l'approbation du Myalepta

L'innocuité et l'efficacité du Myalepta pour le traitement des troubles métaboliques associés aux syndromes de la lipodystrophie chez des patients pédiatriques et adultes ont été évaluées dans une étude à long terme, ouverte et à groupe unique réalisée sous l'égide du National Institutes of Health (NIH) aux États-Unis.

Les résultats des paramètres primaires d'efficacité observés chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée sont les suivants:

• Une variation moyenne de -2,2% par rapport au niveau de base au mois 12 en HbA1c^*; et
• Une variation moyenne de -32,1% par rapport au niveau de base au mois 12 pour les triglycérides⁺ .³

En outre, 41% (16 sur 39) des patients LG traités à l'insuline au niveau de base n'en prenaient plus après le traitement, 22% (7 sur 32) des patients LG prenant des antidiabétiques oraux au niveau de base ont pu en abandonner la prise, et 24% (8 sur 34) des patients LG suivant des thérapies de réduction lipidique au niveau de base ont pu arrêter ces thérapies durant le traitement au Myalepta.⁴

Les résultats des paramètres primaires d'efficacité observés dans le sous-groupe de patients PL sont les suivants:

• Une variation moyenne de -0,9% par rapport au niveau de base au mois 12 en HbA1c; et
• Une variation moyenne de -37,4% par rapport au niveau de base au mois 12 pour les triglycérides.³

Les effets indésirables les plus fréquents constatés lors des études cliniques sont l'hypoglycémie (14%) et la perte de poids (17%). Les effets indésirables courants (se produisant chez 1 à 10% des patients) sont la perte d'appétit, les céphalées, les douleurs abdominales, les nausées, l'alopécie, la ménorragie, la fatigue, un hématome/un érythème/une réaction au point d'injection, la production d'anticorps neutralisants^**.³

À propos de la lipodystrophie

La lipodystrophie est une maladie ultra-rare qui se caractérise par la perte irréversible du tissu adipeux.¹ Chez les patients atteints de lipodystrophie, la réduction du tissu adipeux provoque une diminution de la production de leptine. La leptine, une hormone naturelle produite par la graisse sous-cutanée, est un important régulateur de l'homéostasie énergétique, du métabolisme des graisses et du glucose, de la capacité reproductrice et de diverses autres fonctions physiologiques.⁵

La lipodystrophie peut être génétique ou acquise à la suite d'un état immunodéficient et apparaît à l'enfance ou à l'adolescence.⁶ Une lipodystrophie généralisée est une absence totale de graisses sur l'ensemble du corps.⁷ La lipodystrophie partielle est généralement associée à un manque de graisses dans les bras, les jambes, la tête, le tronc, alors que les graisses peuvent s'accumuler dans d'autres zones du corps, notamment le cou, le visage et les zones intra-abdominales, et toucher des organes vitaux comme le foie et le c½ur.⁷

À propos d'Aegerion Pharmaceuticals

Aegerion Pharmaceuticals est une filiale de Novelion Therapeutics Inc., une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies novatrices pour les personnes atteintes de maladies rares et orphelines. Aegerion a été acquis par Novelion Therapeutics Inc. en novembre 2016. Le siège européen de la société est situé à Windsor, au Royaume-Uni.

^?Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui permettra l'identification rapide de nouvelles informations relatives à son innocuité. Vous pouvez contribuer à ce processus en signalant tout effet indésirable éventuel. Les effets indésirables peuvent êtres signalés à Aegerion en appelant le

00800 23437466 ou en écrivant à l'adresse: medinfo.emea@aegerion.com

^* HbA1c est un test standard utilisé pour mesurer la glycémie moyenne d'une personne

⁺ Les triglycérides sont un type de lipide présent dans le sang

^** Le résumé des caractéristiques du produit (fourni avec le présent communiqué de presse) inclut une liste exhaustive des effets indésirables

Références

¹ Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes Metab Syndr Obes, 2017. 10: p.375-383.

² Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology, 2006. 55(6): p. 947-950.

³ Résumé des caractéristiques du produit, EMEA. Myalepta 11,3 mg, en poudre, pour solution injectable. (fourni avec le présent document)

⁴ Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy. Endocrine, 2018. 60(3): p.479-489.

⁵ Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med, 2010. 152(2): p.93-100.

⁶ Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab, 2016. 101(12): p. 4500-4511.

⁷ Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): p. 137-150.

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