Knopp Biosciences annonce le renouvellement de sa troisième année de subvention de Blueprint des NIH destinée à développer les activateurs KCNQ2 s'appliquant à l'épilepsie néonatale rare
Knopp Biosciences annonce le renouvellement de sa troisième année de subvention de Blueprint des NIH destinée à développer les activateurs KCNQ2 s'appliquant à l'épilepsie néonatale rare
Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger, +1 412 488 1776
tom@knoppbio.com
Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd'hui le renouvellement de sa troisième année de subvention du Réseau neurothérapeutique de Blueprint (BPN) des Instituts nationaux de la santé, visant à mettre au point de nouveaux traitements de l'épilepsie.
Dans le cadre d'une réalisation par étapes, Knopp vient de recevoir une aide directe supplémentaire de 693 000 dollars. La subvention a une valeur potentielle totale de 2,3 millions de dollars sur quatre ans. Au-delà de cette aide directe, le BPN des NIH peut absorber le coût d'études externes essentielles réalisées dans des organismes de recherche sous contrat avec le BPN.
Comme indiqué précédemment, Knopp oriente son programme d'activateurs de canaux potassiques Kv7 vers la découverte et le développement de candidats-médicaments de première qualité constitués de petites molécules et correspondant aux objectifs du BPN des NIH. Le BPN, qui fait partie du Blueprint des NIH dans le cadre de la recherche en neurosciences, est un partenariat entre les instituts et les centres du NIH qui soutient la recherche sur le système nerveux afin de développer de nouveaux médicaments neurothérapeutiques.
Ces nouvelles molécules ont été synthétisées pour moduler une cible pharmaceutique anti-épileptique codée par le gène KCNQ2, qui contribue considérablement au développement précoce du cerveau. Knopp a l'intention d'améliorer ses nouveaux activateurs KCNQ2 dans les cas de l'encéphalopathie épileptique néonatale, une maladie rare causée par des mutations sporadiques du gène KSNQ2. L'encéphalopathie épileptique néonatale se caractérise par des crises persistantes dès les premiers jours de vie et par une déficience développementale profonde chez l'enfant, et pour lesquelles les médicaments anti-épileptiques actuels sont insuffisants ou inefficaces.
Le Dr Michael Bozik, président et chef de la direction de Knopp, un neurologue expert en développement clinique en matière de modulateurs des canaux potassiques, agit comme chercheur principal et responsable de la subvention. Il a déclaré : « Nous sommes très heureux de recevoir cette toute dernière subvention de Blueprint, qui nous offre un soutien continu et nous aidera à faire avancer des candidats-médicaments cliniques prometteurs dans le traitement d'une maladie rare et dévastatrice sans aucune possibilité de traitement approuvé ». Il a ajouté que Knopp prévoit le lancement des essais de phase 1 du candidat associé au gène KCNQ2 en 2019.
Knopp collabore avec d'importants chercheurs cliniques en matière de développement de son premier candidat, ainsi qu'avec la KCNQ2 Cure Alliance, dont le sommet sur la Famille et les Professionnels se tiendra du 14 au 16 septembre 2018 à Anaheim, en Californie.
À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences, située à Pittsburgh, en Pennsylvanie aux États-Unis, est une société privée, spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments, et dont l'objectif est d'offrir des traitements révolutionnaires en matière de maladies inflammatoires et neurologiques pour lesquelles il reste d'importants besoins à combler. Le dexpramipexole, la petite molécule au stade clinique de Knopp, entame des études cliniques de Phase 3 dans le cadre du syndrome hyperéosinophilique et des études cliniques de Phase 2 dans le cadre de l'asthme éosinophile. La plateforme préclinique Kv7 de Knopp s'oriente vers des traitements à petites molécules dans le cadre de l'encéphalopathie épileptique néonatale, d'autres formes rares d'épilepsie, des acouphènes et la douleur neuropathique. Veuillez consulter le site knoppbio.com.
À PROPOS DU BPN
Le réseau neurothérapeutique Blueprint offre un soutien non dilutif à la découverte et au développement de médicaments à petites molécules, à partir de la chimie tête de série en passant par les essais cliniques de Phase 1. Veuillez consulter le site du BPN.
À PROPOS DE KCNQ2 CURE ALLIANCE
KCNQ2 Cure Alliance est une organisation à but non lucratif dédiée à la levée de fonds pour la recherche sur l'encéphalopathie épileptique associée au gène KCNQ2, une forme rare et catastrophique d'épilepsie qui débute dès les premiers jours de vie. Veuillez consulter le site kcnq2cure.org.
La recherche sur les activateurs Kv7 de Knopp est soutenue par le numéro de subvention U44NS093160 de l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux des Instituts nationaux de la santé (NIH). Le contenu de cette annonce relève exclusivement de Knopp et ne représente pas nécessairement les positions des NIH.
Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives », notamment des déclarations relatives aux dépôts réglementaires et aux programmes de développement clinique prévus. Toutes les déclarations prospectives reposent sur les hypothèses et les attentes actuelles de la direction et comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, notamment des incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité, ou la disponibilité potentielle de thérapies ou de traitements alternatifs, à la disponibilité d'une protection par brevet des découvertes et alliances stratégiques, ainsi qu'à des facteurs supplémentaires susceptibles de créer un écart entre les résultats de Knopp et nos attentes. Rien ne garantit qu'un produit médicamenteux expérimental sera mis au point ou sera développé avec succès ou que les résultats définitifs des études cliniques seront favorables aux approbations réglementaires de commercialisation d'un produit. Knopp ne s'engage en aucune manière à mettre à jour ou à réviser ces déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'évènements futurs ou autrement.
Le portefeuille de projets de Knopp comprend des médicaments expérimentaux qui n'ont pas encore été approuvés par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA), aux États-Unis. Ces médicaments expérimentaux sont toujours soumis à des essais cliniques afin de vérifier leur innocuité et leur efficacité.
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