Alexion dépose une demande d'autorisation de mise sur le marché pour Soliris(TM) (éculizumab) auprès de l'Agence Medicale Européenne pour le traitement de l'Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne

CHESHIRE, Connecticut, September 26 /PRNewswire/ --

- Soliris(TM) (éculizumab) va être examiné selon la procédure d'évaluation accélérée européenne

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) a annoncé aujourd'hui que sa filiale, Alexion Europe, a déposé une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) auprès de l'Agence Médicale Européenne (EMEA) pour Soliris(TM) (éculizumab) pour le traitement de l'Hémoglobinurie Paroxistique Nocturne (HPN), une maladie génétique sanguine rare, parfois mortel. Si la demande est acceptée, Alexion prévoit que l'évaluation par la EMEA commencera au quatrième trimestre. Comme indiqué le 20 septembre 2006, Alexion a déposé précédemment une demande de licence de produits biologiques pour Soliris(TM) (éculizumab auprès de l'Agence Américaine la Food and Drug Administration (FDA)).

<< Cette soumission d'AMM est le deuxième jalon réglementaire significatif pour Soliris ce mois-ci, suivant de près notre demande de licence de produits biologiques américaine déposée auprès de la FDA, >> a déclaré Leonard Bell, M.D., président-directeur général d'Alexion. << Il n'existe actuellement aucun traitement spécifique pour l'Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne, une condition potentiellement débilitante qui peut diminuer la qualité de vie. Si approuvé, Soliris constituerait à notre avis une option thérapeutique importante dans la gestion de l'HPN et dans l'amélioration de la qualité de vie des patients diagnostiqués avec cette maladie. Nous serons heureux de collaborer avec la EMEA pendant son examen de la demande Soliris. >>

La soumission AMM sera examinée conformément à la procédure d'octroi de licence centralisée, qui, en cas d'approbation, fournit une licence de commercialisation valide dans les 25 états membres de la Communauté européenne. L' EMEA a déterminé que la procédure d'évaluation accélérée pouvait être utilisée pour examiner la demande Soliris(TM) (éculizumab). L'évaluation accélérée est accordée pour les produits médicaux d'intérêt thérapeutique majeur et réduit ainsi les délais d'examen de l'agence.

Le dossier de soumission de l'AMM contient notamment des données de l'essai clinique pivotal de Phase III : TRIUMPH, qui a répondu à tous les critères d'évaluation primaires et secondaires pré-spécifiés avec des niveaux élevés de signification statistique. Des détails concernant les résultats de l'étude TRIUMPH sont inclus dans un article publié dans l'édition du 21 septembre 2006 du New England Journal of Medicine. La demande Soliris(TM) (éculizumab) contient également les données intérimaires de six mois de l'étude de tolérance ouverte Phase III SHEPHERD. Des données de douze mois de l'étude SHEPHERD devraient être soumises à une date ultérieure auprès de l'EMEA. L'étude TRIUMPH a inclus 87 patients HPN et l'étude SHEPHERD 97 patients HPN. Un complément de 11 patients HPN ont été inclus dans une étude pilote antérieure.

L'Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne, une forme rare et parfois mortelle d'anémie hémolytique, est une maladie génétique sanguine acquise caractérisée par la destruction des globules rouges par le complément terminal de la chaîne des compléments (un composant du système immun). Les patients souffrant de HPN présentent une déficience des inhibiteurs du complément terminal d'origine naturelle qui préviennent normalement la destruction des globules rouges. Soliris(TM) (éculizumab), un inhibiteur complémentaire C5 à action prolongée, est un anticorps monoclonal humanisé conçu pour bloquer sélectivement l'activation complémentaire terminale dans le sang des patients atteints de l'HPN. Soliris(TM) (éculizumab) a obtenu le statut de médicament orphelin dans l'indication HPN de la part de la FDA et de l'EMEA. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé spécifiquement pour le traitement de l'HPN.

Sur la base des recherches scientifiques et des présentations de la prévalence de patients diagnostiqués avec des cellules HPN anormales dans le sang, on estime aujourd'hui que l'Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne touche entre 8 000 et 10 000 personnes en Amérique du Nord et en Europe. Les patients atteints de HPN peuvent souffrir d'hémolyse sévère, d'anémie, de fatigue chronique, de douleurs récurrentes, d'hypertension pulmonaire et d'épisodes intermittents d'urine de couleur foncée, ou hémoglobinurie. Et, ce qu'il est important de noter, les patients HPN ont un risque accru de former des caillots sanguins, ou thromboses, cause majeure de la mortalité liée à cette maladie.

À propos d'Alexion

Alexion Pharmaceuticals est une société de biotechnologie qui a pour mission de développer et fournir des thérapies qui changent la vie des patients souffrant de conditions médicales graves et parfois mortelles. Alexion est spécialisée dans la découverte et le développement de produits thérapeutiques destinés à traiter des patients souffrant d'une large gamme de maladies graves, comme les maladies hématologiques et cardiovasculaires, les troubles auto-immuns et le cancer. Le produit candidat principal d'Alexion, Soliris(TM) (éculizumab), est actuellement en cours d'évaluation dans plusieurs programmes de développement clinique, notamment pour le traitement de l'Hémoglobinurie Paroxistique Nocturne (HPN). Dans le cadre du processus d'évaluation scientifique des protocoles, la FDA a accepté la conception des protocoles pour les deux essais cliniques Phase III Soliris(TM) (éculizumab) sur des patients HPN, qui, si réussis, pourraient servir de base clinique à l'évaluation d'une demande de licence pour éculizumab dans l'indication HPN. En janvier 2006, Alexion a annoncé que la première de ces deux études HPN, l'étude TRIUMPH, avait atteint ses critères d'évaluation co-primaires avec une signification statistique. En juin 2006, Alexion a annoncé que les résultats intérimaires de la deuxième des deux études HPN, l'étude SHEPHERD, avaient indiqué qu'éculizumab semblait être bien toléré et que tous les critères d'évaluation d'efficacité primaires et secondaires avaient été atteints avec une signification statistique. En septembre 2006, Alexion a déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de la United States Food and Drug Administration (FDA) et de l'Agence Médicale Européenne (EMEA) pour Soliris pour les patients souffrant de HPN. La société Alexion a pour vocation de découvrir et de développer un pipeline à base d'anticorps monoclonaux en vue de répondre à des besoins médicaux graves non satisfaits. Ce communiqué de presse et d'autres informations sur Alexion Pharmaceuticals, Inc. sont disponibles sur le site de la société : http://www.alexionpharm.com.

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, y compris des énoncés concernant les avantages potentiels et le potentiel commercial de Soliris(TM), les résultats des essais cliniques, le calendrier de soumission des résultats des essais cliniques supplémentaires, des estimations du nombre de patients MMM, et le calendrier de soumission des demandes de mise sur le marché de Soliris(TM) (éculizumab) ainsi que les décisions des autorités réglementaires les concernant. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs susceptibles d'entraîner des écarts entre les résultats et les plans d'Alexion et ses attentes, y compris les retards de la finalisation de l'étude SHEPHERD, les retards de la finalisation de l'analyse des résultats des essais cliniques, les demandes d'informations ou de données complémentaires de la part de la FDA ou des autres autorités réglementaires, soit avant leur acceptation de notre soumission, soit après qu'ils aient examiné nos applications, le calendrier et l'évaluation de nos demandes par les agences réglementaires, la nécessité d'effectuer des recherches et des tests supplémentaires, la décision de la FDA ou des autres autorités réglementaires de ne pas approuver (ou de restreindre considérablement) la commercialisation de Soliris(TM), les retards dans la mise en oeuvre d'une capacité de fabrication satisfaisante, la capacité à obtenir des fonds à temps et selon des termes acceptables, les retards dans le développement de relations commerciales ou des changements négatifs à ce niveau, la possibilité que les résultats d'essais cliniques ne soient pas indicateurs de l'innocuité et de l'efficacité de Soliris(TM), le risque que des tiers n'acceptent pas de nous accorder les droits de licence de propriété intellectuelle requis selon des termes raisonnables, le risque que des payeurs tiers ne remboursent pas l'utilisation de Soliris(TM) à des taux acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque que les estimations concernant le nombre de patients HPN soient inexactes et divers autres risques indiqués de temps à autre dans les documents déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, sans aucune limitation, les risques présentés dans le rapport trimestriel sur formulaire 10-Q d'Alexion pour le trimestre clos le 30 juin 2006, et dans les autres rapports déposés auprès de la Securities et Exchange Commission. Alexion ne s'engage aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs pour refléter les événements ou les circonstances après la date de ce communiqué, sauf si la loi l'exige.

Contact: Alexion Pharmaceuticals, Inc. Leonard Bell, M.D. Président-directeur général +1-203-272-2596 Rx Communications Patricia Garrison (presse scientifique) +1-917-322-2567 Rhonda Chiger (investisseurs) +1-917-322-2569 Noonan Russo Matt Haines (presse financière et entreprises) +1-212-845-4235

Site Web: http://www.alexionpharm.com