Abeona Therapeutics annonce ses résultats financiers et mises à jour du troisième trimestre 2019

• Présentation de données supplémentaires à la FDA concernant la stabilité du transport de l'EB-101 en réponse à la lettre de suspension d'essai clinique ; autorisation CMC pour la phase 3 pivot de l'essai VIITAL^TM attendue au quatrième trimestre 2019
• La publication de données positives à long-terme pour l'EB-101 a confirmé une cicatrisation complète des plaies, un soulagement de la douleur et des démangeaisons, et un traitement au profil d'innocuité avantageux après trois ans
• Révision stratégique continue de diverses initiatives
• La société organisera une conférence téléphonique pour les investisseurs le mercredi 13 novembre à 10h00 HNE

NEW YORK et CLEVELAND, 13 nov. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui les résultats financiers et mises à jour du troisième trimestre 2019, qui seront présentés lors d'une conférence téléphonique prévue le mercredi 13 novembre à 10h00 HNE. Les personnes intéressées sont invitées à participer à cette téléconférence en composant le 844-602-0380 (numéro gratuit depuis le Canada) ou le 862-298-0970 (international) ou par webdiffusion à l'adresse suivante https://www.investornetwork.com/event/presentation/56788.

« Abeona a fait des progrès sur son programme clinique principal, l'EB-101, dans le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive », a déclaré João Siffert, médecin et président directeur général d'Abeona. « Nous continuons à espérer recevoir l'autorisation CMC pour cet essai pivot d'ici la fin de l'année suite au dépôt des données additionnelles concernant la stabilité du transport de l'EB-101, en réponse à la lettre de suspension de l'essai clinique reçue au cours du trimestre. Nous avons par ailleurs soumis les derniers protocoles de comparaison et protocoles cliniques pour l'étude de la phase 3 de l'essai VIITAL^TM. »

Dr. Siffert poursuit : « Nous avons également été ravis de la publication des données positives à long terme de la phase 1/2a de l'essai clinique, renforçant davantage le potentiel de l'EB-101 d'apporter sans risque une guérison durable pour les blessures RDEB les plus difficiles et douloureuses. Trois ans après le traitement, la majorité des blessures soignées à l'EB-101 sont cicatrisées et indolores. Nous pensons que l'EB-101 est le mieux placé pour traiter les besoins de la plupart des patients RDEB qui souffrent de ce type de blessure chronique et nous restons déterminés à distribuer cette thérapie à la communauté. »

Résultats financiers du troisième trimestre :
au 30 septembre 2019, la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables totalisaient 47,9 millions de dollars, contre 62,5 millions de dollars au 30 juin 2019. La diminution de trésorerie est principalement attribuable aux flux de trésorerie nets affectés aux activités d'exploitation pour un montant de 18,3 millions de dollars.

Les frais de recherche et développement pour le troisième trimestre clos le 30 septembre 2019 se sont élevés à 10,9 millions de dollars par rapport à 13,2 millions de dollars pour la même période en 2018. La diminution des dépenses en recherche et développement est principalement attribuable à une baisse de travail clinique et de développement, partiellement compensée par une augmentation des coûts de rémunération et frais apparentés relatifs à l'embauche de personnel supplémentaire pour la fabrication, la qualité, du personnel clinique et juridique.

Les frais généraux et administratifs pour le troisième trimestre clos le 30 septembre 2019 se sont élevés à 4,7 millions de dollars par rapport à 5 millions de dollars pour la même période en 2018. La diminution des frais généraux et administratifs est principalement attribuable à une baisse des coûts de rémunération et frais apparentés, des frais de location, de recrutement et des honoraires professionnels.

La perte nette s'est établie à 0,35 $ par action pour le troisième trimestre 2019, contre 0,34 $ par action pour la même période en 2018.

Faits marquants du troisième trimestre et récents :

• Présentation de données supplémentaires concernant la stabilité du transport de l'EB-101 en réponse à la lettre de suspension d'essai clinique de la FDA du 17 septembre concernant la phase 3 de l'étude VIITAL(TM).
• Présentation du protocole pour la phase 3 de l'étude clinique VIITAL(TM)avec les dernières évaluations des résultats fournis par les patients, ainsi que du protocole de comparaison du rétrovirus à la FDA.
• Présentation des données issues de l'étude Transpher A, phase 1/2 de l'essai clinique en cours de l'entreprise évaluant l'ABO-102 dans le traitement des mucopolysaccharidoses de type IIIA, et des progrès de recherche issus de sa bibliothèque des nouvelles capsides de virus adéno-associé AIM^TM lors du 27^e Congrès des Sociétés Européennes de Thérapie Génique et Cellulaire.
• Publication des données positives à long terme de la phase 1/2a de l'essai clinique de l'EB-101 dans la revue JCI Insight avec des collaborateurs de l'École de médecine de l'Université de Stanford.
  o Trois ans après le traitement par EB-101, la majorité des patients RDEB avaient des blessures cicatrisées, dont 80 % (16/20) des blessures à un taux de 50 % ou plus de guérison, et 70 % (14/20) à un taux de 75 % ou plus
  o Deux ans après le traitement, seule 1 sur 6 des blessures non traitées (17 %), préalablement sélectionnées comme blessures de contrôle, avaient un taux de guérison supérieur ou égal à 50 %
  o Les blessures guéries à 50 % ou plus sont associées à une absence de douleur (0/16) et de démangeaison (0/16) sur les sites traités après trois ans, comparé à la présence de douleur pour 53 % (20/38) et de démangeaisons pour 61 % (23/38) des sites de blessure de référence
  o L'EB-101 a été associé à l'expression moléculaire longue durée de la protéine de collagène de type VII, qui joue un rôle important dans la fixation des couches dermiques et épidermiques de la peau
  o Aucun événement indésirable lié au traitement n'a été observé au cours de la période d'observation de trois ans
• Jefferies LLC a été retenu comme conseiller financier afin de faciliter l'examen des initiatives stratégiques axées sur la progression de la mission de l'entreprise et la maximisation de la valeur de l'actionnariat.

À propos d'Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM(TM) AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu 20 désignations règlementaires de la FDA et l'EMA pour ses candidats du pipeline. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces énoncés prospectifs incluent des déclarations liées au moment de l'autorisation CMC pour l'essai VIITAL(TM) et les convictions de l'entreprise à ce sujet, la capacité de l'entreprise à fournir des points de données supplémentaires concernant la stabilité de transport en réponse à la lettre de suspension de l'essai clinique de la FDA et son échéance, les convictions de l'entreprise que la réalisation du travail CMC et les données d'efficacité et de sécurité durable seront au final essentielles au soutien d'une autorisation de produit biologique (BLA),  la capacité de son équipe de direction à diriger l'entreprise et mener à bien les stratégies clés, les essais cliniques de l'entreprise et ses produits et produits candidats, les interactions réglementaires à venir, ainsi que les objectifs et buts de l'entreprise.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y enrôler des patients, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration américaine ou autre organisme de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, le risque potentiel du moment ou la FDA lèvera la suspension de l'essai clinique en respectant la phase 3 de l'essai clinique de l'EB-101 planifié par l'entreprise, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact avec les investisseurs :
Sofia Warner
Directrice principale, Relations avec les investisseurs
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4710
swarner@abeonatherapeutics.com

Contact avec la presse :
Scott Santiamo
Directeur, Communication d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com