La Commission Européenne a approuvé la première et unique enzymothérapie de remplacement dans le cadre du Syndrome de Hunter
BASINGSTOKE, Angleterre, January 11 /PRNewswire/ -- La Commission Européenne a accordé son autorisation de commercialisation pour l'utilisation de l'idursulfase (Elaprase(R)), dans le cadre du traitement sur le long terme pour les patients souffrant du syndrome de Hunter [1]. L'Idursulfase, commercialisé par Shire Human Genetics Therapies, est le premier et unique traitement d'enzymothérapie de remplacement dont disposent les patients atteints du syndrome de Hunter (Mucopolysaccharidose II) depuis son identification il y a 100 ans.
L'Idursulfase, qui est administré par perfusions hebdomadaires, vient remplacer l'enzyme déficient ou manquant, l'iduronate-2-sulfatase (I2S), que les patients atteints de cette maladie génétique évolutive et débilitante ne produisent pas en quantités suffisantes [2]. Ce défaut d'enzyme interfère dans la capacité du corps à éliminer et recycler les sucres complexes, essentiellement présents dans les sécrétions et les tissus conjonctifs cellulaires, appelés glycosaminoglycanes (GAG). La constitution de GAG endommage les tissus du corps, ce qui peut donner lieu à une perte auditive, un affaiblissement du coeur, un gonflement du foie et de la rate et une limitation des mouvements et de la mobilité dus à une raideur articulaire [2-5]. Le traitement à base d'idursulfase permet une endurance accrue comme en témoigne le test de marche de six minutes. L'essai clinique a également démontré une amélioration significative au niveau de la taille du foie et de la rate et des niveaux de GAG dans l'urine[1, 7, 8].
Le syndrome de Hunter est une maladie très rare, évolutive et dangereuse pour la vie du patient affecté, qui touche essentiellement les hommes. Elle appartient à la catégorie des maladies métaboliques héréditaires plus communément connues sous le nom de troubles de l'accumulation lysosomale, dont les symptômes apparaissent à l'issue des deux premières années de la vie. L'espérance de vie pour les individus les plus sévèrement touchés se limite à 10-20 ans[6].
"Les patients souffrant du syndrome de Hunter présentent un pronostic sur le long terme très insatisfaisant. L'approbation de l'idursulfase signifie que pour la première fois dans l'histoire de la lutte contre cette maladie, nous pouvons proposer à nos patients un traitement ciblant le problème de base de cette maladie et améliorant ses symptômes," a déclaré le Professeur Michael Beck de l'Université Clinique de Mainz, Allemagne, spécialiste des troubles de la Mucopolysaccharidose (MPS). "Les données issues des études cliniques relatives à la fiabilité et l'efficacité sont encourageantes et prouvent le potentiel de cette thérapie en terme de modification radicale de l'approche du traitement du syndrome de Hunter, pour ce qui est de la gestion globale et du contrôle de nombreux symptômes de la maladie."
"Cette thérapie constitue le premier espoir réel de traitement sur le long terme pour les patients atteints du syndrome de Hunter, leur offrant ainsi une chance d'améliorer leurs symptômes et de ce fait leur vie quotidienne," a déclaré Christine Lavery de MPS Society. "C'est une maladie dévastatrice non seulement pour ses victimes, mais aussi pour leurs familles. Nous espérons que tous les patients souffrant du syndrome de Hunter en Europe pouvant tirer profit de ce traitement y auront accès."
"Nous nous réjouissons de l'approbation de l'Elaprase(R) en Europe, le seul et unique traitement d'enzymothérapie de remplacement existant contre le syndrome de Hunter. Cette décision reflète la volonté de Shire de s'impliquer, non seulement dans le développement de l'Elaprase(R), mais également plus généralement dans le développement de thérapies novatrices permettant de lutter contre d'autres maladies génétiques, faisant l'objet d'un nombre limité de recherches.", a précisé Matthew Emmens, Directeur de Shire. "Nous pensons que la commercialisation de l'Elaprase(R) pour lutter contre cette maladie rare mais dévastatrice aura un impact potentiel considérable sur la vie des malades. Nous souhaitons poursuivre la recherche et maîtriser nos résultats cliniques liés à ces patients de façon à leur permettre d'optimiser au maximum les bénéfices de leur traitement". L'autorisation de commercialisation de l'Elaprase(R) fait suite à l'avis positif émis par le Comité permanent des médicaments à usage humain (CHMP) en Octobre 2006. Les documents entourant l'octroi du brevet sont issus d'une étude complète, la plus longue et vaste étude de recommandation menée [7] sur une maladie lysosomale. L'Elaprase(R) sera lancé en Europe au cours des 18 prochains mois.
Références
[1] Rapport public Européen d'Évaluation sur l'Elaprase (idursulfase) http://www.emea.europa.eu
[2] Froissart R et al. Mucopolysaccharidose type II - aspects génotype/phénotype. Acta Paediatr suppl. 2002 ; 439 : 82-87
[3] Kolodny EH et al. Thésaurismoses du système réticulo-endothélial. In : Nathan DG et al. Nathan et Oski - Hématologie de l'Enfance et de la petite enfance. 5ème ed. Philadelphia, Pa : WB Saunders Co ; 1998 : 1461- 1507
[4] Vellodi A et al. Suivi sur le long terme de greffe de moelle osseuse dans le cadre de la maladie de Hunter. J Inher Metab Dis, 1999 : 22 : 638-648
[5] Syndrome de Hunter. Organisation Nationale sur les maladies rares. www.rarediseases.org. Janvier 2006
[6] Medline Plus. Syndrome de Hunter. http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001203.htm. Accès Nov 2006
[7] Muenzer J. et al. Etude clinique phase A II/III de l'enzymothérapie de remplacement avec idursulfase in mucopolysaccaridosis II (Syndrome de Hunter) Genet Med 2006 Août ; 8(8) : 465-73
[8] Société Thoracique Américaine. ATS Statement : Directives pour le Test de six minutes de marche (Six-Minute Walk Test) Am J Respir Crit Care 2002 : 166 : 111-17
Notes à l'attention des éditeurs
À propos de l'idursulfase
L'idursulfase est une forme purifiée de l'enzyme lysosomal iduronate-2-sulfatase et est produit grâce à la technologie ADN recombiné dans une lignée cellulaire humaine.
À propos de l'Étude des résultats Hunter (Hunter Outcome Survey - HOS)
Shire collecte activement les données médicales relatives aux individus affectés par le syndrome de Hunter, ceci constituant l'étude de résultats sur le long terme principale de la compagnie, également appelée Hunter Outcome Survey (HOS) (Étude de résultats Hunter). L'HOS a pour but d'encadrer la collecte, l'analyse, le rapport et le partage des données issues du monde entier à propos du syndrome de Hunter. Shire estime que la prise en compte de tous les individus affectés par le syndrome de Hunter, ainsi que l'analyse et la vulgarisation des informations devraient permettre une meilleure compréhension et responsabilisation face à la maladie à l'échelle mondiale.
À propos du syndrome de Hunter
Shire estime qu'environ 2000 personnes dans le monde souffrent du syndrome de Hunter au sein de pays dans lesquels un remboursement est possible.
Shire Plc
L'objectif stratégique de Shire est de devenir la principale société pharmaceutique mondiale de produits de spécialité se consacrant à répondre aux besoins des médecins spécialistes. La société se consacre à la mise au point de produits destinés à lutter contre les troubles déficitaires de l'attention avec hyperactivité (TDAH), de produits de thérapies génétiques humaines (TGH), de produits destinés à l'appareil gastro- intestinal (GI) et à la lutte contre les néphropathies. Shire possède une structure suffisamment souple pour lui permettre de cibler de nouveaux domaines thérapeutiques dans la mesure où des occasions d'acquisitions se présentent. Shire est d'avis qu'une gamme de produits soigneusement choisis et un personnel de vente stratégiquement adapté et relativement peu nombreux lui permettront d'atteindre d'excellents résultats.
La stratégie de Shire consiste à mettre au point et à commercialiser des produits destinés aux médecins spécialistes. Les activités d'acquisition de licence de Shire et ses projets de fusion et acquisition portent principalement sur des produits dans des marchés de niche offrant une grande protection des droits de propriété intellectuelle aux Etats-Unis et en Europe.
Pour obtenir de plus amples renseignements sur Shire, veuillez consulter le site Web de la société à l'adresse : www.shire.com.
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