EffRx obtient une autorisation de mise sur le marché suisse pour Alkindi® dans le traitement de l'insuffisance adrénocorticale pédiatrique
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Pamela Saredi
psaredi@effrx.com
EffRx Pharmaceuticals SA, une société au stade commercial qui commercialise des médicaments pour des indications niches et orphelines en Suisse et en Europe, annonce que Swissmedic a approuvé la mise sur le marché d'Alkindi® dans le traitement de l'insuffisance adrénocorticale pédiatrique.
Alkindi®, élaboré par Diurnal Group plc, est la première préparation d'hydrocortisone spécifiquement conçue pour être utilisée chez les enfants souffrant d'insuffisance adrénocorticale (IAC) pédiatrique. Alkindi ® est une formulation pédiatrique brevetée de granules d'hydrocortisone à libération immédiate, administrée par voie orale, conditionnée en capsules dont l'ouverture permet d'adapter le dosage en fonction de l'âge de l'enfant. Cette approche thérapeutique peut aider les jeunes patients âgés de moins de dix-huit ans, souffrant d'IAC pédiatrique et de la pathologie connexe hyperplasie congénitale des surrénales (HCS).
Alkindi® est homologué et commercialisé dans l'Union européenne. Il s'agit de la première préparation d'hydrocortisone spécifiquement conçue pour être utilisée chez des enfants souffrant d'IAC. Le 29 septembre 2020, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a également approuvé Alkindi® dans le traitement de l'IAC. Cette nouvelle approche thérapeutique devrait être disponible sur le marché suisse au premier semestre 2022. La Suisse compte environ 200 patients souffrant d'IAC pédiatrique.
L'autorisation de mise sur le marché en Suisse est basée sur un essai clinique pivot ouvert de phase III réalisé chez 24 enfants, nécessitant un traitement de substitution pour une insuffisance surrénale en raison d'une hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) ou d'un hypopituitarisme. L'étude a atteint avec succès ses principaux critères d'évaluation et aucun événement indésirable grave n'a été signalé.
"Nous sommes ravis d'avoir reçu l'approbation de Swissmedic pour Alkindi®. Elle constitue une percée majeure pour les patients pédiatriques souffrant d'insuffisance surrénale, car Alkindi® est le premier traitement agréé en Suisse spécifiquement conçu pour une utilisation chez les nourrissons, les enfants et les adolescents (de la naissance à moins de 18 ans)" déclare Lorraine Zakin, directrice principale des Affaires médicales, EffRx Pharmaceuticals.
L'IAC pédiatrique, et la pathologie connexe hyperplasie congénitale des surrénales (HCS), est une maladie qui se caractérise par une carence en cortisol, hormone essentielle dans le maintien de l'équilibre du métabolisme et de la réponse au stress. Les symptômes primaires de l'IAC sont la fatigue chronique. Les patients présentent en outre un risque de poussée d'insuffisance corticosurrénalienne et de décès, en l'absence d'un traitement de substitution adapté du cortisol. L'IAC est soit primaire, soit secondaire: l'IAC primaire résulte de maladies intrinsèques à la glande surrénale, tandis que sa forme secondaire est causée par des affections de l'hypophyse dans lesquelles l'hypophyse de l'hormone de signalisation ACTH (hormone corticotrope hypophysaire) échoue à stimuler les glandes surrénales.
À propos d'EffRx Pharmaceuticals SA
EffRx Pharmaceuticals est une société pharmaceutique en phase commerciale spécialisée dans le développement de phase avancée et la mise sur le marché de médicaments sur ordonnance pour des indications niches et orphelines. Son modèle d'entreprise repose sur la fourniture de propositions de valeur cliniques et commerciales supérieures aux médecins, payeurs et patients.
EffRx recherche activement des opportunités d'octroi de licences pour la Suisse et l'Europe dans des domaines thérapeutiques niches, avec un intérêt prioritaire accordé aux maladies rares, pour lesquelles EffRx a reçu une désignation de médicament orphelin de la FDA aux États-Unis.
À propos de Diurnal Group plc
Fondée en 2004, Diurnal est une société pharmaceutique européenne spécialisée, basée au Royaume-Uni, qui développe des produits de qualité supérieure destinés au marché international, dans le cadre du traitement à vie des pathologies endocriniennes chroniques, y compris l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS), l'insuffisance surrénale et l'hypogonadisme. Axées sur l'endocrinologie circadienne, son expertise et ses activités de recherche novatrices visent à produire de nouveaux candidats dans le domaine pathologique des maladies endocriniennes chroniques rares.
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