THX Pharma et Biocodex annoncent un accord de licence stratégique dans les maladies de Batten, de Gaucher et de Niemann-Pick de type C

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BIOCODEX / Monet - Anne-Lise Le Vaillant ou Florence Desremaux
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THX Pharma (Theranexus) et Biocodex, un groupe pharmaceutique international indépendant, ont annoncé aujourd'hui la signature d'un accord de licence stratégique visant à faire progresser le développement de deux candidats médicaments dans trois maladies rares présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits : la maladie de Batten avec le Batten-1, et la maladie de Gaucher et la maladie de Niemann-Pick de type C avec le TX01.

Selon les conditions de cet accord, Biocodex acquiert de THX Pharma deux licences : une licence mondiale exclusive pour le développement et la commercialisation du Batten-1, un médicament candidat développé par THX Pharma dans la maladie de Batten juvénile (CLN3); et une licence exclusive pour les États-Unis et le Canada visant à développer et exploiter commercialement le TX01, la nouvelle formulation d'une molécule déjà approuvée et destinée au traitement de la maladie de Gaucher et de la maladie de Niemann-Pick de type C.

Ces maladies génétiques, souvent pédiatriques, entraînent des troubles viscéraux, hématologiques ou neurologiques graves et progressifs, ayant des répercussions importantes sur la qualité et l'espérance de vie des patients. Pour certains d'entre eux, les options thérapeutiques restent inexistantes ou très limitées, faisant de chaque programme de développement un défi scientifique et médical considérable. L'ambition commune de Biocodex et de THX Pharma est de faire progresser les solutions thérapeutiques là où les besoins demeurent importants, en s'appuyant sur des bases scientifiques, sur le partenariat et le dialogue avec toutes les communautés, notamment les professionnels de santé et les associations de patients.

THX Pharma recevra des paiements pouvant atteindre 173 millions d'euros, notamment un versement initial de 12 millions d'euros pouvant aller jusqu'à 161 millions d'euros de paiements d'étape liés au développement et à la commercialisation, ainsi que des redevances échelonnées à deux chiffres sur les ventes nettes. THX Pharma dirigera le développement clinique des programmes, grâce au soutien financier et scientifique de Biocodex, qui assurera également les activités d'accès compassionnel, d'accès au marché et de commercialisation dans les territoires couverts par les licences.

Le Batten-1 est actuellement en préparation de sa phase 3 (avec un démarrage prévu en 2026). La maladie de Batten juvénile (CLN3) est une maladie neurodégénérative pédiatrique ultra-rare qui entraîne une perte progressive de la vision, des fonctions cognitives et motrices, conduisant au décès au début de l'âge adulte. Il n'existe à ce jour aucun traitement approuvé. Le Batten-1 vise à devenir le premier traitement disponible pour cette maladie, avec un lancement international prévu pour 2030. Le programme du Batten-1 a été initialement développé par la Fondation Beyond Batten Disease.

Le TX01 est basé sur une formulation orale adaptée d'une substance active déjà approuvée et est destiné au traitement de deux maladies lysosomales rares : la maladie de Niemann-Pick de type C et la maladie de Gaucher de type 1. Cette approche vise à améliorer l'administration du traitement et son adéquation aux besoins spécifiques des patients.

À propos de Biocodex : Biocodex est une société pharmaceutique française indépendante présente dans plus de 100 pays. Forte de plusieurs décennies d’engagement dans le domaine des maladies rares, Biocodex travaille activement au développement de traitements pour les patients confrontés à d’importants besoins médicaux non satisfaits, ceci parallèlement à ses travaux pionniers en recherche sur le microbiote et à ses solutions innovantes en santé des femmes, ainsi qu’à ses produits établis répondant à des besoins de santé courants.

À propos de THX Pharma : THX Pharma (Theranexus) est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants pour les maladies rares, notamment les affections neurologiques. Elle développe actuellement le Batten-1, ciblant la forme juvénile de la maladie de Batten, et le TX01, une nouvelle formulation destinée au traitement de la maladie de Gaucher et de la maladie de Niemann-Pick de type C.

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