Le traitement prophylactique avec Defibrotide chez les patients post-greffe peut réduire l'incidence de mortalité dans la maladie veino-occlusive
Gentium S.p.A. (Nasdaq : GENT) a annoncé la publication des
résultats d'une étude clinique indépendante supportant le traitement
prophylactique des patients ayant subi une allogreffe de cellules
souches avec Defibrotide comme traitement prophylactique pour la
maladie veino-occlusive, une complication mortelle fréquente chez les
patients ayant subi une greffe de cellules souches. Les résultats de
l'étude ont démontré l'efficacité du traitement par Defibrotide pour
réduire l'incidence de la MVO, ainsi que de complications
hémorragiques potentiellement sévères. Les données du Royal Marsden
Hospital au Royaume-Uni ont été publiées dans l'édition du 14 mai du
journal Bone Marrow Transplantation.
Dans cette étude, les patients ont reçu Defibrotide deux fois par jour pendant vingt et un jours. Les patients ne reçurent aucun traitement concurrent par héparine. Cinquante huit patients qui avaient tous subi une allogreffe de cellules souches, furent traités avec Defibrotide. Aucun patient n'atteignit les critères de Baltimore pour la MVO et aucun patient ne mourut de MVO présumée dans les 100 jours suivant la greffe. La mortalité associée à la greffe (MAG) dans les 100 jours suivant cette dernière était de 5/58 (8,6%) des patients. On détermina que la MVO n'avait pas contribué au décès d'un quelconque de ces patients. Les patients ont bien toléré Defibrotide et aucun patient n'a dû abandonner le médicament. Aucun cas de complications hémorragiques n'était attribuable à Defibrotide.
« Nous sommes heureux des résultats de cette étude. À notre avis, ils appuient l'essai pivot Phase 2/3 en cours évaluant l'incidence et le résultat thérapeutique de la MVO avec l'utilisation prophylactique de Defibrotide chez les patients pédiatriques ayant subi une greffe de cellules souches, » a commenté Laura Ferro, M.D., présidente-directrice générale de Gentium. « Nous espérons que les résultats publiés vont entraîner des avantages positifs pour les patients de notre essai en cours. »
Pour obtenir le résumé de cette publication, veuillez consulter : http://www.nature.com/bmt/journal/vaop/ncurrent/abs/1705696a.html
Defibrotide est un médicament expérimental qui a obtenu le statut de médicament orphelin de la U.S. Food and Drug Administration pour la prévention et le traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) sévère, ainsi que la désignation Fast Track pour le traitement de la MVO sévère chez les récepteurs de greffes de cellules souches. Defibrotide est actuellement en cours d'essai Phase III aux États-Unis pour traiter la MVO sévère et d'essai Phase II/III en Europe pour prévenir la MVO chez les patients pédiatriques.
À propos de la MVO
La maladie veino-occlusive (VOD) est une condition potentiellement mortelle. Certains traitements de chimiothérapie et de rayonnement à forte dose et greffes de cellules souches (GCS) peuvent endommager les cellules des vaisseaux sanguins et causer une MVO, un blocage des petites veines du foie pouvant entraîner une insuffisance hépatique et l'insuffisance d'autres organes (MVO sévère). La GSC est un traitement fréquemment utilisé suite à une chimiothérapie et un rayonnement à forte dose. Le Registre international de greffe médullaire a estimé qu'en 2002, environ 45 000 personnes ont subi des greffes de sang et de moelle osseuse, qui sont des types de GCS. Sur la base de l'examen de plus de 200 publications par la Société, cette dernière estime qu'environ 20% des patients qui subissent un GCS développent une MVO, et qu'environ un tiers de ceux qui développent une MVO développent une MVO sévère et qu'environ 80% des patients atteints d'une MVO sévère meurent dans les 100 jours suivant la GCS. D'après la Société, il n'existe aucun traitement approuvé pour traiter ou prévenir la MVO aux États-Unis et dans l'UE.
À propos de Gentium
Gentium S.p.A. est une société biopharmaceutique axée sur la recherche, la découverte et le développement de médicaments dérivés d'ADN extrait de sources naturelles, et de médicaments qui sont des dérivés synthétiques, pour traiter et prévenir une variété de maladies vasculaires et de troubles associés au cancer et aux traitements du cancer. Defibrotide, le produit candidat phare de la Société aux États-Unis, est un médicament expérimental qui a obtenu le statut de médicament orphelin de la U.S. Food and Drug Administration pour prévenir et traiter la MVO, ainsi que la désignation Fast Track pour le traitement de la MVO sévère chez les greffés de cellules souches.
Mise en garde concernant les énoncés prospectifs
Ce communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs ». Dans certains cas, on peut identifier ces énoncés par les termes prospectifs tels que « pourra », « pourrait » « devrait », « s'attend à ce que », « envisage de » « anticipe, » « croit », « estime », « prédit, » « potentiel » ou « continue, » le négatif et le futur de ces termes et autre terminologie comparable. Ces énoncés ne constituent pas des faits historiques mais au contraire représentent les opinions de la Société en ce qui concerne ses résultats futurs, dont certains, par leur nature, sont intrinsèquement incertains et sur lesquels la Société n'exerce aucun contrôle. Il est possible que les résultats réels diffèrent, parfois sensiblement, de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs. Pour obtenir une discussion de certains de ces risques et facteurs importants susceptibles d'affecter les résultats futurs, consulter notre Formulaire 20F déposé auprès de la Securities and Exchange Commission sous la rubrique « Risk Factors. »
Dans cette étude, les patients ont reçu Defibrotide deux fois par jour pendant vingt et un jours. Les patients ne reçurent aucun traitement concurrent par héparine. Cinquante huit patients qui avaient tous subi une allogreffe de cellules souches, furent traités avec Defibrotide. Aucun patient n'atteignit les critères de Baltimore pour la MVO et aucun patient ne mourut de MVO présumée dans les 100 jours suivant la greffe. La mortalité associée à la greffe (MAG) dans les 100 jours suivant cette dernière était de 5/58 (8,6%) des patients. On détermina que la MVO n'avait pas contribué au décès d'un quelconque de ces patients. Les patients ont bien toléré Defibrotide et aucun patient n'a dû abandonner le médicament. Aucun cas de complications hémorragiques n'était attribuable à Defibrotide.
« Nous sommes heureux des résultats de cette étude. À notre avis, ils appuient l'essai pivot Phase 2/3 en cours évaluant l'incidence et le résultat thérapeutique de la MVO avec l'utilisation prophylactique de Defibrotide chez les patients pédiatriques ayant subi une greffe de cellules souches, » a commenté Laura Ferro, M.D., présidente-directrice générale de Gentium. « Nous espérons que les résultats publiés vont entraîner des avantages positifs pour les patients de notre essai en cours. »
Pour obtenir le résumé de cette publication, veuillez consulter : http://www.nature.com/bmt/journal/vaop/ncurrent/abs/1705696a.html
Defibrotide est un médicament expérimental qui a obtenu le statut de médicament orphelin de la U.S. Food and Drug Administration pour la prévention et le traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) sévère, ainsi que la désignation Fast Track pour le traitement de la MVO sévère chez les récepteurs de greffes de cellules souches. Defibrotide est actuellement en cours d'essai Phase III aux États-Unis pour traiter la MVO sévère et d'essai Phase II/III en Europe pour prévenir la MVO chez les patients pédiatriques.
À propos de la MVO
La maladie veino-occlusive (VOD) est une condition potentiellement mortelle. Certains traitements de chimiothérapie et de rayonnement à forte dose et greffes de cellules souches (GCS) peuvent endommager les cellules des vaisseaux sanguins et causer une MVO, un blocage des petites veines du foie pouvant entraîner une insuffisance hépatique et l'insuffisance d'autres organes (MVO sévère). La GSC est un traitement fréquemment utilisé suite à une chimiothérapie et un rayonnement à forte dose. Le Registre international de greffe médullaire a estimé qu'en 2002, environ 45 000 personnes ont subi des greffes de sang et de moelle osseuse, qui sont des types de GCS. Sur la base de l'examen de plus de 200 publications par la Société, cette dernière estime qu'environ 20% des patients qui subissent un GCS développent une MVO, et qu'environ un tiers de ceux qui développent une MVO développent une MVO sévère et qu'environ 80% des patients atteints d'une MVO sévère meurent dans les 100 jours suivant la GCS. D'après la Société, il n'existe aucun traitement approuvé pour traiter ou prévenir la MVO aux États-Unis et dans l'UE.
À propos de Gentium
Gentium S.p.A. est une société biopharmaceutique axée sur la recherche, la découverte et le développement de médicaments dérivés d'ADN extrait de sources naturelles, et de médicaments qui sont des dérivés synthétiques, pour traiter et prévenir une variété de maladies vasculaires et de troubles associés au cancer et aux traitements du cancer. Defibrotide, le produit candidat phare de la Société aux États-Unis, est un médicament expérimental qui a obtenu le statut de médicament orphelin de la U.S. Food and Drug Administration pour prévenir et traiter la MVO, ainsi que la désignation Fast Track pour le traitement de la MVO sévère chez les greffés de cellules souches.
Mise en garde concernant les énoncés prospectifs
Ce communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs ». Dans certains cas, on peut identifier ces énoncés par les termes prospectifs tels que « pourra », « pourrait » « devrait », « s'attend à ce que », « envisage de » « anticipe, » « croit », « estime », « prédit, » « potentiel » ou « continue, » le négatif et le futur de ces termes et autre terminologie comparable. Ces énoncés ne constituent pas des faits historiques mais au contraire représentent les opinions de la Société en ce qui concerne ses résultats futurs, dont certains, par leur nature, sont intrinsèquement incertains et sur lesquels la Société n'exerce aucun contrôle. Il est possible que les résultats réels diffèrent, parfois sensiblement, de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs. Pour obtenir une discussion de certains de ces risques et facteurs importants susceptibles d'affecter les résultats futurs, consulter notre Formulaire 20F déposé auprès de la Securities and Exchange Commission sous la rubrique « Risk Factors. »
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