HAYA Therapeutics annonce l’administration du traitement à la première cohorte dans le cadre de l’essai clinique de phase 1 sur HTX-001, un traitement expérimental de précision visant la reprogrammation cellulaire destiné à la fibrose cardiaque
HAYA Therapeutics annonce l’administration du traitement à la première cohorte dans le cadre de l’essai clinique de phase 1 sur HTX-001, un traitement expérimental de précision visant la reprogrammation cellulaire destiné à la fibrose cardiaque
Médias
HAYA Therapeutics
Tim Ingersoll
Linnden Communications
tim@linndencom.com
HAYA Therapeutics SA, une société de biotechnologie de précision de stade clinique qui développe des thérapies innovantes, programmables et guidées par l’ARN ciblant le génome régulateur afin de reprogrammer les états cellulaires pathologiques dans les maladies courantes, chroniques et liées à l’âge, a annoncé que la première cohorte avait été recrutée et avait reçu une première administration dans le cadre de l’essai clinique de phase 1 mené par la société pour évaluer HTX-001, son candidat-médicament novateur ciblant les ARN longs non codants (ARNlnc) dans le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (CMHno).
HTX-001 offre une approche différenciée et potentiellement modificatrice de la maladie pour le traitement des patients atteints de CMHno. Cette molécule expérimentale est un oligonucléotide antisens conçu pour réguler à la baisse l’expression de WISPER , a heart stress-specific lncRNA overexpressed in patients with hypertrophic cardiomyopathy, including nHCM. By decreasing WISPER, un ARNlnc spécifique au stress cardiaque surexprimé chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique, y compris de CMHno. En réduisant l’expression de WISPER dans les myofibroblastes cardiaques, HTX-001 vise à favoriser la reprogrammation de cette population de cellules fibrotiques et pathologiques afin de les ramener à un état sain. Des études précliniques ont démontré que HTX-001 réduisait la fibrose cardiaque pathologique et améliorait la fonction cardiaque.
Le passage de HTX-001 à la phase clinique marque une étape importante dans la transformation des travaux de recherche fondamentale de HAYA sur le génome régulateur en une nouvelle approche thérapeutique potentielle. WISPER a été découvert pour la première fois en 2017 par Samir Ounzain, Ph.D., cofondateur et PDG de HAYA Therapeutics, qui a mis en évidence son rôle dans la fibrose et le remodelage cardiaques. Fort de cette découverte, le Dr Ounzain a cofondé HAYA avec Daniel Blessing, Ph.D., directeur scientifique de l’entreprise, qui a dirigé l’équipe de recherche et développement chargée de faire passer HTX-001 du stade de concept scientifique à celui de développement clinique.
« Pour les patients ayant reçu un diagnostic de CMHno, cette étude clinique marque une étape décisive », a déclaré le Dr Jordan Shin, Ph.D., directeur médical de HAYA Therapeutics. « Un traitement antifibrotique ciblé contre la CMHno pourrait répondre à un besoin médical important non satisfait, car les traitements actuellement disponibles ne permettent pas de s’attaquer au processus fibrotique sous-jacent à l’origine de la maladie. »
On estime que la CMHno représente entre 30 et 60 % de l’ensemble des cas de cardiomyopathie hypertrophique. Cette affection se caractérise par un épaississement des parois cardiaques, une hypertrophie de la cavité ventriculaire gauche, une altération de la fonction diastolique et une fibrose marquée. Bien que des progrès significatifs aient été réalisés dans la compréhension de la biologie cellulaire sous-jacente à la CMHno, les approches thérapeutiques qui existent actuellement ne s’attaquent pas directement à la fibrose ni au dysfonctionnement diastolique à l’origine de la pathologie.
« Notre approche repose sur la conviction que le génome régulateur contient les instructions qui déterminent l’état pathologique des cellules. Avec HTX-001, nous transposons ces principes biologiques en une thérapie expérimentale de précision guidée par l’ARN, conçue pour reprogrammer les fibroblastes cardiaques, ces cellules effectrices sentinelles de la fibrose et du remodelage pathologique du myocarde. Pour les patients atteints de CMHno – maladie dans laquelle la fibrose demeure un facteur déterminant – et pour qui les options thérapeutiques actuelles sont limitées, notre objectif est de proposer une approche thérapeutique causale et facilement adaptable dans un domaine où les besoins non satisfaits sont importants », a déclaré le Dr Ounzain.
« C’est une étape importante pour toute l’équipe de HAYA, car nos travaux scientifiques sont passés du stade du laboratoire à celui du développement clinique », a ajouté le Dr Blessing. « L’administration du traitement à la première cohorte témoigne des progrès significatifs que nous avons accomplis pour transformer notre plateforme génomique régulatrice guidée par l’ARN en un candidat thérapeutique expérimental de première classe destiné aux patients. »
L’étude de phase 1a/b portant sur HTX-001 évaluera la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique chez des volontaires sains et des patients atteints de CMHno, dans le cadre de plusieurs cohortes à doses croissantes.
HTX-001 est un traitement expérimental qui n’a pas encore été approuvé par la Food and Drug Administration américaine, l’Agence européenne des médicaments ni aucune autre autorité réglementaire. Sa sécurité et sa capacité à se traduire par un bénéfice clinique restent à démontrer.
À propos de HAYA Therapeutics
HAYA Therapeutics est une société de médecine de précision de stade clinique qui développe des thérapies de première classe, programmables et guidées par l’ARN, ciblant le génome régulateur afin de reprogrammer les états cellulaires pathologiques. Sa plateforme innovante permet de décoder les mécanismes biologiques à l’origine de ces états pathologiques et les ARN longs non codants (ARNlnc) qui les régulent, afin de traduire ces connaissances en candidats thérapeutiques prometteurs, conçus pour agir sur la maladie à sa source et rétablir la santé cellulaire. HAYA développe un vaste portefeuille de médicaments à base d’ARN destinés au traitement des maladies chroniques liées à la fibrose et à l’âge.
Le principal candidat-médicament de HAYA, HTX-001, est un oligonucléotide antisens ciblant WISPER ; il fait actuellement l’objet d’une évaluation dans le cadre d’un essai clinique de phase 1, initialement dans le cadre de la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (CMHno).
Le siège social de HAYA est situé au sein du campus Biopôle, dédié aux sciences de la vie, à Lausanne, en Suisse, et l’entreprise dispose également de laboratoires dans le complexe Lilly Gateway Labs, à San Diego, en Californie. Pour plus d’informations, veuillez consulter le site www.hayatx.com, et suivre HAYA sur X et LinkedIn.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Consultez la version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20260520516058/fr/