Mirum Pharmaceuticals et Incyte annoncent l’autorisation par la FDA américaine d’Atebrioz™ (zilurgisertib) pour les patients adultes et pédiatriques atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive
Mirum Pharmaceuticals et Incyte annoncent l’autorisation par la FDA américaine d’Atebrioz™ (zilurgisertib) pour les patients adultes et pédiatriques atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) et Incyte (Nasdaq : INCY) ont annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé les comprimés d’Atebrioz™ (zilurgisertib) pour réduire le volume total des nouvelles ossifications hétérotopiques (HO) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La posologie recommandée d’Atebrioz est de 100 mg par voie orale, une fois par jour.
Ce communiqué de presse contient des éléments multimédias. Voir le communiqué complet ici : https://www.businesswire.com/news/home/20260925136317/fr/
« Cette journée marque une étape importante pour les personnes atteintes de FOP, en offrant une nouvelle option thérapeutique aux patients adultes et pédiatriques confrontés à cette maladie dévastatrice », déclare Chris Peetz, directeur général de Mirum. « Chez Mirum, nous avons à cœur de venir en aide aux communautés touchées par les maladies rares, où les besoins non satisfaits sont considérables et où la possibilité de faire la différence est immense. L’autorisation de mise sur le marché d’Atebrioz illustre ce qu’il est possible d’accomplir lorsque l’industrie, les chercheurs et les communautés de patients travaillent main dans la main, et nous restons déterminés à entretenir cet esprit de collaboration dans le domaine de la FOP. »
Atebrioz a été développé par Incyte et concédé sous licence à Mirum Pharmaceuticals, Inc. pour son développement et sa commercialisation à l’échelle mondiale.
Atebrioz est un inhibiteur de la kinase 2 de type récepteur de l’activine (ALK2), administré par voie orale une fois par jour, conçu pour cibler la voie pathogène au cœur du mécanisme biologique de la FOP. Chez les personnes atteintes de FOP, des variants pathogènes du gène ACVR1 entraînent une activation anormale de l’ALK2, conduisant à la formation d’os dans les muscles, les tendons, les ligaments et d’autres tissus mous par le biais d’un processus appelé ossification hétérotopique (HO). À mesure que les lésions d’ossification hétérotopique se développent et s’accumulent au fil du temps, elles peuvent restreindre progressivement les mouvements et entraîner un handicap important.
« Pour les familles touchées par la FOP, disposer d’options thérapeutiques supplémentaires signifie bénéficier d’une plus grande flexibilité dans la prise en charge d’une maladie complexe et chronique », déclare Michelle Davis, directrice générale de l’Association internationale de la fibrodysplasie ossifiante progressive (IFOPA). « L’expérience de la FOP varie d’une personne à l’autre, et l’élargissement des options thérapeutiques offre aux patients, à leurs familles et à leurs médecins la possibilité d’envisager la solution la mieux adaptée à leurs besoins individuels. »
« La FOP est une maladie chronique dans laquelle l’accumulation d’HO entraîne une invalidité croissante et une perte de fonction », déclare Robert Pignolo, titulaire de la chaire Robert et Arlene Kogod de médecine gériatrique au Mayo Clinic College of Medicine et chercheur principal de l’étude PROGRESS. « Disposer d’une option thérapeutique supplémentaire revêt une grande importance dans le cas d’une maladie évolutive comme la FOP, en particulier pour les adolescents qui se trouvent peut-être à un stade précoce de leur maladie. »
Atebrioz a été autorisé sur la base des données issues de la cohorte 1 de l’étude PROGRESS, qui évaluait le zilurgisertib chez des patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints de FOP. L’efficacité a été établie en fonction du volume total des nouvelles lésions d’HO. Le volume total des nouvelles lésions HO comprend l’expansion de la charge lésionnelle HO initiale ainsi que toute nouvelle lésion HO distincte apparue au cours de la période de 24 semaines en double aveugle. À la semaine 24, le volume total moyen des nouvelles lésions HO avait diminué de 3,2 cm3 chez les patients recevant le zilurgisertib, contre une augmentation de 24,6 cm3 chez les patients sous placebo. Les effets du traitement se sont maintenus jusqu’à la semaine 48 de l’extension en ouvert.
Le zilurgisertib a été globalement bien toléré au cours de la période de 24 semaines contrôlée par placebo de l’étude. Les effets indésirables les plus fréquents étaient les maux de tête, les arthralgies, les infections des voies respiratoires supérieures, les épistaxis et les nausées. La plupart des événements indésirables étaient d’intensité légère ou modérée, et aucun n’a entraîné l’arrêt du traitement ou une réduction de la dose.
Atebrioz sera disponible via Mirum Access Plus (MAP), un programme d’accompagnement des patients conçu pour aider les patients, leurs familles et les professionnels de santé à faciliter l’accès au traitement. MAP propose une prise en charge par l’assurance et une aide à l’accès au traitement, une aide financière pour les patients éligibles, un accompagnement personnalisé ainsi que des ressources éducatives destinées aux patients et aux aidants. Atebrioz devrait être commercialisé aux États-Unis en octobre ; grâce au programme MAP, les patients éligibles ne paieront que 0 $ par mois. Pour en savoir plus sur le programme MAP, appelez le 855-MRM-4YOU (1-855-676-4968).
Parallèlement à cette autorisation, la FDA a également délivré à Incyte un bon d’examen prioritaire (PRV) pour les maladies pédiatriques rares. Ce bon peut être utilisé pour une demande d’autorisation de mise sur le marché ultérieure qui, sans cela, ne serait pas éligible à un examen prioritaire.
Au sein de l’Union européenne, une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le zilurgisertib est en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments (EMA), sur la base des données issues de la cohorte 1 (patients âgés de 12 ans et plus) de l’étude PROGRESS.
Le programme de développement PROGRESS continue également de progresser : le recrutement est terminé pour la cohorte 2, composée d’enfants âgés de 6 à moins de 12 ans, et il est en cours pour la cohorte 3, composée d’enfants âgés de 2 à moins de 12 ans.
À propos des comprimés Atebrioz™ (zilurgisertib)
Les comprimés d’Atebrioz™ (zilurgisertib) sont un inhibiteur de la kinase 2 de type récepteur de l’activine (ALK2), administré par voie orale une fois par jour, approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour réduire le volume total des nouvelles ossifications hétérotopiques chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Chez les personnes atteintes de FOP, des variants pathogènes du gène ACVR1 entraînent une activation anormale de l’ALK2, conduisant à la formation d’os dans les muscles, les tendons, les ligaments et d’autres tissus mous par le biais d’un processus appelé ossification hétérotopique (HO).
Mirum Pharmaceuticals, Inc. a obtenu une licence auprès d’Incyte pour le développement et la commercialisation mondiaux du zilurgisertib.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
D’après les données issues d’études animales, Atebrioz peut nuire au fœtus. Les patientes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace et, en cas de grossesse, interrompre immédiatement le traitement par Atebrioz et contacter leur professionnel de santé.
Informations de prescription aux États-Unis
À propos de l’étude PROGRESS
PROGRESS est une étude mondiale de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi du zilurgisertib chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La cohorte 1 de l’étude PROGRESS a recruté 63 patients âgés de 12 ans et plus, qui ont été randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir soit 100 mg de zilurgisertib une fois par jour, soit un placebo pendant une période de traitement en double aveugle de 24 semaines, suivie d’une extension en ouvert. Les résultats de la cohorte 1 ont été communiqués jusqu’à la semaine 48.
Le programme de développement pédiatrique PROGRESS évalue la sécurité et l’efficacité du zilurgisertib chez des patients plus jeunes atteints de FOP, notamment des patients âgés de 6 à moins de 12 ans dans la cohorte 2 et des patients âgés de 2 à moins de 12 ans dans la cohorte 3.
À propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une maladie génétique ultra-rare et évolutive qui touche environ 300 personnes aux États-Unis et 900 dans le monde. La FOP se caractérise par une ossification hétérotopique (OH), un processus au cours duquel du tissu osseux se forme dans les muscles, les tendons, les ligaments et d’autres tissus mous. Les symptômes apparaissent généralement dès la petite enfance et le nombre ainsi que le volume des lésions d’ossification hétérotopique augmentent avec le temps, restreignant progressivement les mouvements et limitant la mobilité, les activités quotidiennes et l’autonomie.
À propos de Mirum Pharmaceuticals
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ : MIRM) est une société de premier plan spécialisée dans les maladies rares, disposant d’une présence mondiale grâce à des produits homologués et d’un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux. Conçue pour mettre au point des médicaments innovants destinés aux personnes atteintes de pathologies négligées, Mirum se concentre sur les maladies hépatiques rares et les maladies génétiques rares, domaines dans lesquels elle a acquis une expertise approfondie et tissé des liens solides avec les communautés de patients. Le portefeuille commercial de la société comprend LIVMARLI® (maralixibat) pour le syndrome d’Alagille (ALGS) et la cholestase intra-hépatique familiale progressive (PFIC), Atebrioz™ (zilurgisertib) pour la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), CHOLBAM® (acide cholique) pour les troubles de la synthèse des acides biliaires et CTEXLI® (chénodiol) pour la xanthomatose cérébro-tendineuse (CTX).
Le portefeuille de produits en phase clinique de Mirum comprend le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT en phase avancée de développement pour la cholangite sclérosante primitive (CSP) et la cholangite biliaire primitive (CBP), le brelovitug, un anticorps monoclonal entièrement humain en phase avancée de développement pour l’hépatite chronique par le virus delta (HDV), et le MRM-3379, un inhibiteur de la PDE4D actuellement évalué pour le syndrome de l’X fragile (FXS).
Le succès de Mirum repose sur une équipe qui se consacre à la mise au point de médicaments à fort impact grâce à un développement stratégique, une exécution rigoureuse et une collaboration ciblée au sein de l’écosystème des maladies rares. Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.mirumpharma.com et suivez Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et X.
À propos d’Incyte®
Incyte redéfinit les limites du possible en matière d’innovation biopharmaceutique. Grâce à une expertise scientifique approfondie et à une attention constante portée aux patients, nous avons constitué un portefeuille bien établi de médicaments de première classe et un vaste portefeuille de médicaments de nouvelle génération dans nos principaux domaines d’activité : Hématologie, oncologie et inflammation & auto-immunité.
Pour en savoir plus, rendez-vous sur Incyte.com et Investor.Incyte.com. Suivez-nous sur les réseaux sociaux : LinkedIn, X et Instagram.
Déclarations prospectives de Mirum
Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des questions qui ne sont pas des faits historiques sont des « déclarations prospectives » au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations prospectives comprennent notamment des déclarations concernant la poursuite du développement du zilurgisertib par Mirum en collaboration avec Incyte, les prévisions relatives au calendrier ou aux résultats des essais cliniques du zilurgisertib, le bénéfice potentiel du zilurgisertib en conditions réelles par rapport aux essais cliniques, l’importance d’un traitement complémentaire pour la FOP, ainsi que la mise sur le marché prévue d’Atebrioz™, y compris le calendrier prévu, le coût pour les patients et les modalités de mise à disposition. Étant donné que ces énoncés sont soumis à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prospectifs. Des termes tels que « prévu », « sera », « pourrait », « serait », « prévisions », « potentiel », « continuer » et d’autres expressions similaires ont pour but d’identifier des déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui peuvent ne jamais se concrétiser ou s’avérer incorrectes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques et incertitudes, qui comprennent, sans s’y limiter, les risques et incertitudes liés à l’activité de Mirum en général, l’impact d’événements géopolitiques et macroéconomiques, ainsi que les autres risques décrits dans le rapport annuel de Mirum pour l’exercice clos le 31 décembre 2025, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 25 février 2026, ainsi que dans les documents déposés ultérieurement auprès de la Securities and Exchange Commission, disponibles sur www.sec.gov. Tous les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse ne sont valables qu’à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum ne s’engage pas à mettre à jour ces énoncés pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui existent après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l’exige.
Déclarations prospectives d’Incyte
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d’autres lois fédérales sur les valeurs mobilières, y compris des déclarations concernant la question de savoir si et quand Atebrioz sera disponible en tant qu’option thérapeutique pour les patients atteints de FOP ; le potentiel offert par Atebrioz aux patients atteints de FOP ; les prévisions concernant le coût d’Atebrioz pour les patients éligibles ; les prévisions concernant les essais cliniques en cours et à venir sur le zilurgisertib, y compris le programme de développement PROGRESS ; les prévisions concernant l’examen réglementaire de la demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) du zilurgisertib par l’EMA ; et les aspirations et objectifs d’Incyte tels qu’énoncés sous la rubrique « À propos d’Incyte ».
Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment la suffisance des données issues des essais cliniques pour répondre aux normes réglementaires applicables ou justifier la poursuite du développement ; la capacité à recruter un nombre suffisant de participants aux essais cliniques et à les recruter conformément aux calendriers prévus ; les mesures prises par les autorités réglementaires, susceptibles d’affecter le lancement, le calendrier et l’avancement des essais cliniques ainsi que l’autorisation de mise sur le marché ; l’efficacité ou la sécurité des produits d’Incyte et de ses partenaires ; la capacité d’Incyte et de ses partenaires à assurer le succès commercial de leurs produits commercialisés et de leurs produits candidats, s’ils sont approuvés ; la capacité d’Incyte et de ses partenaires à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle de leurs produits et technologies ; la dépendance d’Incyte vis-à-vis de tiers et de partenaires ; l’acceptation des produits d’Incyte et de ses partenaires sur le marché ; la concurrence sur le marché, ainsi que les exigences en matière de ventes, de marketing, de fabrication et de distribution ; des dépenses supérieures aux prévisions, y compris celles liées à des litiges ou à des activités stratégiques ; et les risques et incertitudes décrits plus en détail dans les rapports d’Incyte déposés auprès de l’U.S. Securities and Exchange Commission, notamment son rapport annuel sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2025 et son rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2026. Incyte décline toute intention ou obligation de mettre à jour ces énoncés prospectifs.
Mirum et le logo Mirum sont des marques déposées de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
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