Ferrer et Prilenia annoncent l'autorisation, au sein de l'Union européenne, du lancement de l'étude de confirmation PRECISE-HD sur la pridopidine expérimentale dans la maladie de Huntington (MH)
Personnes-ressources de Ferrer pour les médias :
Alba Soler, Responsable du service communications
asolerc@ferrer.com
Paula Bonet
pbonetg@ferrer.com
Ferreri et Prilenia Therapeutics B.V. ont annoncé aujourd’hui que l’étude de confirmation de phase III PRECISE-HD portant sur la pridopidine, un médicament expérimental destiné au traitement de la maladie de Huntington (MH), a été autorisée à démarrer dans les États membres de l’UE participants (numéro CT de l’UE : 2026-526093-16-00, NCT07609108). Le recrutement dans l'UE devrait débuter ce mois-ci, venant s'ajouter aux sites en cours de recrutement aux États-Unis et au Royaume-Uni, le Canada devant suivre.
Conçue pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de la pridopidine (administrée sous forme de gélules par voie orale deux fois par jour) et pour générer des données en vue d’une évaluation réglementaire, l’étude PRECISE-HD – une étude internationale randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, comptant environ 400 participants – évaluera l’effet clinique du traitement expérimental sur la progression de la maladie, la capacité fonctionnelle, la fonction motrice, les fonctions cognitives, la parole et la qualité de vie.
« Le lancement de l’étude PRECISE-HD en Europe marque une étape importante pour la communauté des chercheurs travaillant sur la maladie de Huntington. Cette étude de confirmation de phase III a été conçue pour s’appuyer sur les enseignements tirés des recherches précédentes et pour évaluer de manière rigoureuse l’efficacité et l’innocuité de la pridopidine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. En tant que chercheurs, nous sommes impatients de collaborer avec les centres participants et la communauté des personnes atteintes de la maladie de Huntington afin de générer des données solides qui nous aideront à mieux comprendre le rôle potentiel du traitement à l’étude dans la maladie de Huntington », a déclaré le Dr Ralf Reilmann, investigateur principal et membre du comité de pilotage de PRECISE-HD.
« Pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington et leurs familles, chaque avancée vers une meilleure compréhension de la maladie et des options thérapeutiques potentielles compte. Nous saluons la participation des centres européens à PRECISE-HD et l’attention constante portée aux résultats qui reflètent les réalités et les priorités des personnes atteintes de la MH et de leurs familles », a déclaré Astri Arnesen, présidente de l’Association européenne de la maladie de Huntington.
« Chez Ferrer, mettre notre mission en pratique implique également de relever des défis scientifiques complexes, tout en reconnaissant l’incertitude inhérente à la recherche. L’autorisation de lancer PRECISE-HD dans les États membres de l’UE participants constitue une nouvelle étape dans notre travail avec Prilenia. Nous abordons ce travail avec un sens clair des responsabilités : mener la recherche avec intégrité et laisser les données scientifiques nous guider », a déclaré Oscar Pérez, directeur scientifique chez Ferrer.
À propos de la MH
La maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative rare, héréditaire, à transmission autosomique dominante, qui entraîne des symptômes fonctionnels, moteurs, cognitifs et comportementaux, et conduit à terme au décès. La MH est causée par une mutation du gène huntingtin (HTT) ii, et chaque enfant d’un parent atteint de la MH a 50 % de chances de développer la maladieiii.
On estime à 100 000 le nombre de personnes atteintes de la MH dans le mondeiv, et 300 000 autres sont exposées au risque de développer la maladiev,vi. Le diagnostic est généralement posé entre 35 et 55 ansviiviii, bien que la MH puisse survenir à tout âge, y compris chez les enfants et les jeunes adultes (on parle alors de MH à début précoce ou JHD). La maladie évolue lentement sur une période de 10 à 30ix ans, les patients perdant progressivement leur capacité à travailler, à communiquer, à gérer leur vie quotidienne et à prendre soin d’eux-mêmes. Ce handicap croissant conduit à une dépendance totale vis-à-vis d’un aidant et, à terme, au décès.
Les seuls traitements actuellement disponibles pour la MH se concentrent sur le soulagement des symptômes et les soins palliatifs ; aucun traitement approuvé n’a démontré d’effet sur les indicateurs de progression globale de la maladie.
À propos de la pridopidine
La pridopidine est un agoniste oral hautement sélectif du récepteur sigma-1 (S1R), actuellement à l’étude. Il a été démontré que le S1R joue un rôle dans la stimulation de multiples voies neuroprotectrices altérées dans les maladies neurodégénératives, telles que la maladie de Huntington (MH) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA)x.
Dans les études cliniques menées à ce jour, la pridopidine (administrée sous forme de gélules par voie orale deux fois par jour) a présenté un profil d'innocuité et de tolérance globalement favorable, avec des données issues de plus de 1 600 personnes (principalement issues d'études sur la MH), dont certaines ont reçu un traitement actif pendant une durée pouvant aller jusqu'à sept ansxi.
La pridopidine est actuellement à un stade avancé de son développement clinique pour la MH et la SLA. Elle bénéficie de la désignation de « médicament orphelin » pour la MH et la SLA aux États-Unis et dans l’Union européenne, ainsi que de la désignation « Fast Track » de la FDA aux États-Unis pour le traitement de la MH. Ces désignations n’impliquent pas que la pridopidine ait été approuvée ni que son innocuité et son efficacité aient été établies.
À propos de l’étude PRECISE-HD
PRECISE-HD (étude de phase III sur la pridopidine destinée à évaluer son impact clinique et son innocuité dans la maladie de Huntington) est une étude confirmatoire, internationale, portant sur 400 participants, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, conçue pour évaluer plus en détail l’efficacité et l’innocuité de la pridopidine, un médicament expérimental, chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington (MH), du stade précoce au stade intermédiaire de la maladie (TFC 7-13).
Axée sur la collecte de données destinées à étayer davantage l’évaluation réglementaire, l’étude évaluera l’effet clinique de la pridopidine sur la progression de la maladie, la capacité fonctionnelle, la fonction motrice, les fonctions cognitives, la parole et la qualité de vie. Elle intègre les enseignements tirés de recherches antérieures, ainsi que les conseils et contributions de la communauté des patients atteints de la MH, de la communauté scientifique et des autorités réglementaires.
PRECISE-HD comprend deux phases consécutives : une phase de 52 semaines contrôlée par placebo, au cours de laquelle les participants seront randomisés pour recevoir soit la pridopidine, soit un placebo selon un rapport 1:1, suivie d’une phase d’extension en ouvert de 104 semaines au cours de laquelle tous les participants éligibles recevront la pridopidine. Le critère d’évaluation principal est la variation, entre le début de l’étude et la semaine 52, du score composite de l’échelle unifiée d’évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS).
L’étude PRECISE-HD sera menée sur un maximum de 75 sites à travers le monde, notamment aux États-Unis, dans l’Union européenne, au Royaume-Uni et au Canada. De plus amples informations sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov (NCT07609108), www.clinicaltrialsregister.eu/ (numéro CT de l’UE : 2026-526093-16-00).
À propos de Ferrer
Chez Ferrer, nous mettons notre activité au service de la justice sociale. Depuis toujours, nous sommes une entreprise qui souhaite faire les choses différemment : plutôt que de maximiser le rendement pour nos actionnaires, nous réinvestissons une grande partie de nos bénéfices dans des initiatives qui profitent à la société. Là où ils doivent être. Nous allons au-delà de la simple conformité et nous nous inspirons des normes les plus élevées en matière de développement durable, d’éthique et d’intégrité. C’est pourquoi nous sommes certifiés B Corp depuis 2022.
Fondée à Barcelone en 1959, Ferrer propose des solutions innovantes pour lutter contre des maladies potentiellement mortelles dans plus d’une centaine de pays. Conformément à notre mission, nous nous focalisons de plus en plus sur les maladies pulmonaires et neurologiques rares. Notre équipe, forte de 1 800 collaborateurs, est animée par une conviction claire : notre activité n’est pas une fin en soi, mais un moyen de changer des vies.
We are Ferrer. Ferrer for good. www.ferrer.com
i En avril 2025, Prilenia et Ferrer ont signé un accord de commercialisation et de co-développement concernant la pridopidine. https://news.prilenia.com/press-releases/press-release-details/2025/Prilenia-Enters-into-a-Collaboration-and-License-Agreement-with-Ferrer-for-the-Commercialization-and-Co-Development-of-Pridopidine-in-Europe-and-Other-Select-Markets/default.aspx
ii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidine protects neurons from mutant-huntingtin toxicity via the sigma-1 receptor. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243.
iii Myers RH. Huntington's disease genetics. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.)
iv Pringsheim T, Wiltshire K, Day L, Dykeman J, Steeves T, Jette N. The incidence and prevalence of Huntington's disease: a systematic review and meta-analysis. Mov Disord. 2012 Aug;27(9):1083-91. doi: 10.1002/mds.25075. Epub 2012 Jun 12. PMID: 22692795.
v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335.
vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021
vii EHDN. About Huntington’s Disease. April 2024. Disponible sur : https://ehdn.org/about-hd/ (Consulté en avril 2025).
viii Petracca M, et al. Clinical and genetic characteristics of late-onset Huntington's disease in a large European cohort. Eur J Neurol. 2022;29:1940–51.
ix Mayo Clinic. Huntington’s disease. Disponible sur : https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/huntingtons-disease/symptoms-causes/syc-20356117
x Lachance V, Bélanger S-M, Hay C, Le Corvec V, Banouvong V, Lapalme M, Tarmoun K, Beaucaire G, Lussier MP, Kourrich S. Overview of Sigma-1R Subcellular Specific Biological Functions and Role in Neuroprotection. International Journal of Molecular Sciences. 2023; 24(3):1971. https://doi.org/10.3390/ijms24031971
xi Goldberg YP, Navon-Perry L, Cruz-Herranz A, Chen K, Hecker-Barth G, Spiegel K, Cohen Y, Niethammer M, Tan AM, Schuring H, Geva M, Hayden MR. The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease. CNS Drugs. 2025 May;39(5):485-498. doi: 10.1007/s40263-025-01171-x. Epub 2025 Mar 7. PMID: 40055280; PMCID: PMC11982116.
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