Tangram annonce l’administration du TGM-148 au premier participant de l’essai de phase 1 évaluant le TGM-148, un nouveau médicament expérimental à ARNi contre les troubles hémorragiques

Le TGM-148 est conçu pour associer une efficacité hémostatique à un profil de sécurité favorable et une faible contrainte thérapeutique

Le deuxième actif de Tangram à entrer en phase clinique en 2026

L’essai de phase 1 évaluera le TGM-148 chez des volontaires sains, les données étant attendues en 2027

LONDRES, 30 oct. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tangram Therapeutics (« Tangram »), une société engagée dans le développement de médicaments à ARNi transformateurs ayant un impact significatif pour les patients, a annoncé aujourd’hui l’administration au premier participant dans le cadre de son essai de phase 1 évaluant le TGM-148, un nouveau médicament GalOmic pour le traitement des troubles hémorragiques, chez des volontaires sains. Le TGM-148 est le deuxième médicament GalOmic de Tangram à entrer en phase clinique cette année.

On compte jusqu’à cinq millions de personnes vivant avec des troubles hémorragiques dans le monde¹. La maladie de Von Willebrand (mVW), l’indication initiale envisagée pour le TGM-148, est le trouble hémorragiques héréditaire le plus fréquent, avec environ 140 000 personnes diagnostiquées aux États-Unis seulement². Les personnes atteintes d’une forme sévère de la mVW souffrent de saignements fréquents et d’une qualité de vie nettement altérée ; pourtant, les options de traitement prophylactique restent limitées et contraignantes, nécessitant plusieurs perfusions intraveineuses par semaine.

Le TGM-148 est un petit ARN interférent (siARN) développé à l’aide de la plateforme GalOmic et ciblant l’inhibiteur de protéase dépendant de la protéine Z (ZPI), un régulateur naturel de la coagulation. L’identification de la cible a été permise par l’approche propriétaire de Tangram basée sur la biologie des réseaux, les données génétiques humaines apportant des éléments supplémentaires en faveur de la sécurité de la réduction de l’expression de ZPI. En inhibant l’expression de la ZPI, le TGM-148 associe une forte efficacité hémostatique à un faible risque thrombotique grâce à son mécanisme d’action novateur dépendant du contexte, qui renforce la formation de caillots au niveau du site de saignement actif lorsque la coagulation est altérée. Avec un schéma d’administration prévu de quatre doses sous-cutanées ou moins par an, le TGM-148 a le potentiel de réduire considérablement la contrainte de la prophylaxie dans la mVW.

L’essai de phase 1 en cours évaluera la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses uniques croissantes de TGM-148 chez des volontaires sains. Les premières données sont attendues en 2027. La mVW est prévue comme première indication clinique, avec la possibilité d’étendre ensuite le développement à un éventail plus large de troubles hémorragiques rares, sur la base des données précliniques générées dans quatre modèles génétiques distincts.

« Chez Tangram, nous avons entrepris de créer des médicaments à fort impact capables d’apporter des options différenciées au paradigme thérapeutique, et le TGM-148 est un exemple concret de notre démarche. Pour les patients atteints de la mVW, notre ambition est de développer une option prophylactique qui protège contre les saignements tout en présentant un profil de sécurité favorable et en s’adaptant au mode de vie des patients Le lancement de notre essai de phase 1 nous rapproche de la réalisation de cet objectif, dans la mVW et au-delà », a déclaré le Dr Laura Roca-Alonso, directrice générale.

« Cette étude de phase 1 est conçue pour caractériser rigoureusement la sécurité et la pharmacologie du TGM-148 chez des volontaires sains, un cadre exigeant pour évaluer son profil. Ces données permettront d’accélérer le programme vers des études chez les patients atteints de la mVW et d’autres troubles hémorragiques rares. Il est essentiel d’établir des bases solides en matière de sécurité afin de poursuivre le développement du TGM-148 au bénéfice des patients qui en ont besoin », a ajouté le Dr Sonya Montgomery, directrice du développement.

À propos du TGM-148

Le TGM-148 est un petit ARN interférent (siRNA) conjugué à la N-acétylgalactosamine (GalNAc-siRNA), de type « first-on-target » (GalOmic), développé pour inhiber sélectivement, au niveau hépatique, l’inhibiteur de protéase dépendant de la protéine Z (ZPI). Son mécanisme d’action dépendant du contexte vise à renforcer la coagulation en réponse aux saignements chez les personnes atteintes de troubles hémorragiques, tout en maintenant un profil de sécurité favorable.

Dans les études précliniques, le TGM-148 a démontré son efficacité dans quatre modèles génétiques de troubles hémorragiques et a été bien toléré à des doses suprathérapeutiques chez les animaux de type sauvage. Dans leur ensemble, ces résultats étayent l’existence d’une large fenêtre thérapeutique pour le TGM-148 et apportent un fondement solide à son développement dans un vaste éventail de troubles hémorragiques, la mVW ayant été choisie comme première indication. En offrant la possibilité d’une administration sous-cutanée trimestrielle ou moins fréquente, le TGM-148 est également conçu pour abaisser les obstacles à la prophylaxie, favorisant une utilisation plus large, de meilleurs résultats cliniques et une amélioration de la qualité de vie des patients.

À propos de Tangram Therapeutics 

Tangram Therapeutics est une société de biotechnologie au stade clinique engagée dans le développement de médicaments innovants fondés sur l’ARNi, avec pour objectif d’améliorer de manière significative la vie des patients. Pour faire progresser le traitement de maladies caractérisées par d’importants besoins médicaux non satisfaits, Tangram adopte une approche de découverte de médicaments allant au-delà des solutions les plus évidentes. Tangram se concentre sur des gènes cibles différenciés et développe des médicaments innovants au moyen de GalOmic, sa plateforme chimique d’ARNi exclusive, conçue pour inactiver de manière sélective, dans les hépatocytes, les gènes impliqués dans la maladie. Tangram fait progresser un portefeuille de médicaments expérimentaux à ARNi conçus pour apporter un bénéfice concret aux patients, notamment le TGM-312 pour le traitement de la MASH et le TGM-148 pour le traitement des troubles hémorragiques.

Pour en savoir plus, consultez le site www.tangramtx.com.

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IR@tangramtx.com

Références

1. Al-Samkari H et al. Standardization of Terminology, Definitions, and Outcome Criteria for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia: International Consensus Report. Am J Hematology 2025.; Castaman G et al. Von Willebrand disease: classification and epidemiology. Haematologica 2026. World Federation of Hemophilia, Report on the Annual Global Survey 2024. Komodo claims data.
2. Weyand A et al. ASH 2024