Gilead annonce un programme d'accès étendu à l'aztréonam lysine pour inhalation pour les patients atteints de mucoviscidose
Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq : GILD) a annoncé aujourd'hui que la
société allait lancer un programme d'accès étendu à partir du 1er août
2007, afin d'offrir sa thérapie expérimentale, aztréonam lysine pour
inhalation, aux patients atteints de mucoviscidose avec infection
pulmonaire à Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) pour qui les
options de traitement sont limitées et dont la maladie risque de
progresser. Le programme d'accès étendu à l'aztréonam lysine pour
inhalation sera ouvert aux centres de traitement participants aux
États-Unis. Étant donné les résultats de deux études cliniques
centrales de phase III, Gilead pense soumettre une demande de nouveau
médicament (New Drug Application, NDA) à l'agence américaine du
médicament (U.S. Food and Drug Administration, FDA) pour l'aztréonam
lysine d'ici à fin 2007.
« Les résultats de l'étude que nous avons pu constater en ce qui concerne l'aztréonam lysine pour inhalation chez des personnes atteintes de mucoviscidose avec infection pulmonaire à P. aeruginosa sont encourageants », a déclaré le docteur A. Bruce Montgomery, vice-président directeur et responsable des thérapeutiques respiratoires chez Gilead Sciences. « Nous travaillons rapidement pour préparer et soumettre la demande de nouveau médicament. Entre-temps, nous espérons que ce programme garantira que plus de patients dont la maladie est à un stade avancé et pour qui les options de traitement sont limitées, auront accès au traitement à l'aztréonam lysine. »
Gilead a récemment achevé deux études cliniques centrales de phase III, AIR-CF1 et AIR-CF2. Les données de l'étude AIR-CF1 ont démontré une amélioration des symptômes respiratoires chez des patients atteints de mucoviscidose, tels que mesurés par le domaine respiratoire du questionnaire sur la mucoviscidose révisé (CFQ-R), un outil de résultats rapportés par les patients (RRP) utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à l'état de santé des personnes atteintes de mucoviscidose. Les données de l'étude AIR-CF2 ont démontré que l'aztréonam lysine pour inhalation avait amélioré de façon significative, par rapport au placebo, le temps nécessaire avant de devoir inhaler ou injecter des antibiotiques par voie intraveineuse après un traitement à la tobramycine en inhalation. Les deux études ont également démontré des améliorations, par rapport à la ligne de base, de la fonction respiratoire, telle que mesurée par l'amélioration relative du volume expiratoire maximal par seconde (FEV1).
Les effets indésirables les plus courants émergeant en cours du traitement dans ces études étaient les suivants : toux, toux productive, congestion nasale, respiration sifflante et maux de gorge. L'incidence de ces effets était sensiblement la même entre les groupes sous placebo et sous aztréonam lysine. L'aztréonam lysine est un composé expérimental dont l'innocuité et l'efficacité chez l'homme n'ont pas encore été déterminées.
Les programmes d'accès étendu s'inscrivent dans un effort de la part de la FDA et de l'industrie pharmaceutique pour rendre disponibles les médicaments expérimentaux au cours des derniers stades de développement clinique pour le traitement de maladies graves ou pouvant être mortelles.
La Fondation pour la mucoviscidose (Cystic Fibrosis Foundation), par l'intermédiaire de sa filiale-pharmacie, Cystic Fibrosis Services, Inc. apportera son assistance dans le cadre de la distribution de médicaments aux centres de traitement.
Conception du programme
Le programme d'accès étendu mettra l'aztréonam lysine pour inhalation à la disposition des patients aux États-Unis âgés de six ans ou plus, atteints de mucoviscidose et présentant P. aeruginosa dans les expectorations ou cultures de prélèvements effectués dans la gorge, dans les deux mois avant le consentement. Les patients présentant une insuffisance respiratoire grave et mis sur liste d'attente ou pouvant bénéficier d'une transplantation pulmonaire ou ceux qui ont participé jusqu'à la fin à l'essai ouvert AIR-CF3 (CP-AI-006) pourront participer au programme. Les patients dont le degré d'insuffisance respiratoire correspond aux critères requis pour une transplantation pulmonaire, mais qui ne peuvent pas bénéficier d'une transplantation pour d'autres raisons, peuvent s'inscrire à ce programme.
Gilead prévoit d'étendre le programme à d'autres populations de patients à des stades définis. Pour de plus amples informations concernant le programme d'accès étendu ou pour demander un dossier d'inscription, les médecins peuvent appeler le +1-800-490-2697 ou se connecter sur www.EAPforCF.com.
Les médecins devront évaluer les patients durant des visites de sélection, de ligne de base, du 28e jour et du 56e jour, puis tous les deux mois par la suite. Dans ce programme, les patients recevront de l'aztréonam lysine pour inhalation, administré au moyen du nébuliseur électronique PARI eFlow(R), à raison de 75 mg trois fois par jour, en cycles de 56 jours (28 jours sous médicament, suivis de 28 jours sans médicament), tel que fourni par leur médecin traitant, et jusqu'à ce que le patient ou le médecin traitant décide de ne plus participer à l'étude ou que Gilead mette un terme au programme.
À propos de l'aztréonam lysine pour inhalation
L'aztréonam lysine pour inhalation est un candidat antibiotique analysé actuellement au cours d'essais cliniques de phase III comme traitement destiné à des personnes atteintes de mucoviscidose avec infection pulmonaire à P. aeruginosa. L'aztréonam présente une activité puissante contre des bactéries à Gram négatif telles que P. aeruginosa. L'aztréonam formulé avec de l'arginine est un agent approuvé par la FDA pour une administration intraveineuse. L'aztréonam lysine pour inhalation est une formulation inhalée de l'aztréonam exclusive qui jouit d'un statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.
À propos de Cystic Fibrosis Services, Inc.
Cystic Fibrosis Services, Inc. (CF Services Pharmacy) est une filiale à 100 % de la Fondation pour la mucoviscidose. La CF Services Pharmacy a été fondée en 1988 comme pharmacie de spécialité pour faire en sorte que les médicaments contre la mucoviscidose soient disponibles et accessibles, ainsi que pour offrir une assistance en ce qui concerne les questions complexes d'assurance qui se posent pour obtenir ces médicaments. La CF Services Pharmacy a la même mission que la Fondation pour la mucoviscidose, c'est-à-dire être au service des personnes atteintes de mucoviscidose et aider les patients et leurs familles à gérer leurs besoins en matière de prescriptions médicales. Aujourd'hui, la CF Services Pharmacy continue cette mission. Plus qu'une simple pharmacie, la CF Services Pharmacy offre un service personnalisé et d'éducation des patients, œuvre pour les droits des patients, et apporte son aide en matière de remboursements à la communauté des personnes touchées par la mucoviscidose. Par ailleurs, étant donné que la Fondation pour la mucoviscidose finance la recherche innovante aboutissant à la commercialisation de nouveaux médicaments et de nouvelles thérapies, la CF Services Pharmacy est en mesure d'offrir immédiatement les nouveaux médicaments dès qu'ils sont disponibles. Ensemble, la CF Services Pharmacy et la Fondation pour la mucoviscidose œuvrent à l'amélioration de la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose.
À propos de PARI et du nébuliseur électronique eFlow
L'aztréonam lysine est administré au moyen d'un nouveau dispositif d'inhalation, le nébuliseur électronique eFlow(R), mis au point par PARI Pharma GmbH. L'eFlow est un nébuliseur silencieux et portable qui permet la nébulisation efficace de médicaments liquides par vibration d'une membrane perforée. PARI Pharma a aussi contribué au développement et à l'optimalisation de la formulation médicamenteuse (aztréonam lysine pour inhalation) pour son administration par le biais du eFlow. Forte d'un siècle d'expérience dans le domaine des aérosols, PARI Pharma a pour vocation de faire progresser les thérapies par aérosol en mettant au point des plateformes d'administration novatrices et de nouvelles formulations pharmaceutiques qui se combinent pour améliorer les soins apportés aux patients.
À propos de la mucoviscidose
Plus de 30 000 personnes sont atteintes aujourd'hui de mucoviscidose aux États-Unis. La mucoviscidose est une maladie génétique chronique débilitante. Elle est caractérisée principalement par la sécrétion d'un mucus anormalement épais et visqueux dans les poumons qui retient les bactéries et prédispose le patient à des infections pulmonaires endommageant continuellement ses poumons. L'infection pulmonaire avec des bactéries à Gram négatif, en particulier l'infection pulmonaire à Pseudomonas aeruginosa pulmonaire, représente à elle seule la cause de morbidité et de mortalité la plus importante chez les patients atteints de mucoviscidose. La mucoviscidose est actuellement une maladie incurable et l'objectif du traitement contre la mucoviscidose est de maîtriser les symptômes et prévenir d'autres lésions pulmonaires.
À propos de Gilead Sciences
Gilead Sciences est une société biopharmaceutique qui découvre, met au point et commercialise des produits thérapeutiques innovants dans des secteurs où les besoins en médecine restent sans réponse. La mission de la société est de faire progresser, dans le monde entier, les soins chez les patients atteints d'affections mettant leur vie en danger. La société Gilead, dont le siège est installé à Foster City, en Californie, est présente en Amérique du Nord, en Europe et en Australie.
Ce communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, qui sont sujets à des risques, incertitudes et autres facteurs, notamment le risque que le programme d'accès étendu n'offre pas un accès plus important à l'aztréonam lysine pour inhalation aux patients atteints de mucoviscidose avec infection à P. aeruginosa, et les risques liés à la capacité de Gilead à soumettre une demande de nouveau médicament concernant l'aztréonam lysine pour inhalation pour le traitement de la mucoviscidose à l'agence américaine du médicament (FDA) tel que prévu actuellement. Il est possible que les données d'innocuité et d'efficacité issues d'études cliniques complémentaires ne puissent pas justifier la poursuite du développement de ce produit candidat, et que débuter et mener à bien des essais cliniques prenne plus de temps ou coûte davantage que prévu. En outre, il se peut que les discussions futures avec la FDA aient un impact sur la quantité de données requises et sur les dates limites d'évaluation, lesquelles pourraient varier sensiblement des prévisions actuelles de Gilead. De plus, la FDA pourrait ne pas approuver l'aztréonam lysine pour inhalation pour le traitement de la mucoviscidose aux États-Unis, et toute autorisation de commercialisation, si une autorisation était accordée, pourrait substantiellement restreindre son utilisation. Ces risques, incertitudes et autres facteurs peuvent entraîner une différence substantielle entre les résultats réels et ceux mentionnés dans les énoncés prévisionnels. Le lecteur est avisé de ne pas se fier outre mesure à ces énoncés prévisionnels. Ces risques, parmi d'autres, sont décrits en détail dans le rapport annuel de Gilead sur formulaire 10-K pour l'année close le 31 décembre 2006, et le rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le premier trimestre 2007, déposés par Gilead auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission (Commission américaine de contrôle des opérations boursières). Tous les énoncés prévisionnels sont basés sur des informations dont dispose actuellement Gilead, et Gilead ne s'engage aucunement à mettre à jour ces énoncés prévisionnels.
Pour en savoir plus sur Gilead, veuillez appeler le service relations publiques de Gilead au +1-800-GILEAD-5 (+1-800-445-3235) ou consulter le site www.gilead.com.
Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
« Les résultats de l'étude que nous avons pu constater en ce qui concerne l'aztréonam lysine pour inhalation chez des personnes atteintes de mucoviscidose avec infection pulmonaire à P. aeruginosa sont encourageants », a déclaré le docteur A. Bruce Montgomery, vice-président directeur et responsable des thérapeutiques respiratoires chez Gilead Sciences. « Nous travaillons rapidement pour préparer et soumettre la demande de nouveau médicament. Entre-temps, nous espérons que ce programme garantira que plus de patients dont la maladie est à un stade avancé et pour qui les options de traitement sont limitées, auront accès au traitement à l'aztréonam lysine. »
Gilead a récemment achevé deux études cliniques centrales de phase III, AIR-CF1 et AIR-CF2. Les données de l'étude AIR-CF1 ont démontré une amélioration des symptômes respiratoires chez des patients atteints de mucoviscidose, tels que mesurés par le domaine respiratoire du questionnaire sur la mucoviscidose révisé (CFQ-R), un outil de résultats rapportés par les patients (RRP) utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à l'état de santé des personnes atteintes de mucoviscidose. Les données de l'étude AIR-CF2 ont démontré que l'aztréonam lysine pour inhalation avait amélioré de façon significative, par rapport au placebo, le temps nécessaire avant de devoir inhaler ou injecter des antibiotiques par voie intraveineuse après un traitement à la tobramycine en inhalation. Les deux études ont également démontré des améliorations, par rapport à la ligne de base, de la fonction respiratoire, telle que mesurée par l'amélioration relative du volume expiratoire maximal par seconde (FEV1).
Les effets indésirables les plus courants émergeant en cours du traitement dans ces études étaient les suivants : toux, toux productive, congestion nasale, respiration sifflante et maux de gorge. L'incidence de ces effets était sensiblement la même entre les groupes sous placebo et sous aztréonam lysine. L'aztréonam lysine est un composé expérimental dont l'innocuité et l'efficacité chez l'homme n'ont pas encore été déterminées.
Les programmes d'accès étendu s'inscrivent dans un effort de la part de la FDA et de l'industrie pharmaceutique pour rendre disponibles les médicaments expérimentaux au cours des derniers stades de développement clinique pour le traitement de maladies graves ou pouvant être mortelles.
La Fondation pour la mucoviscidose (Cystic Fibrosis Foundation), par l'intermédiaire de sa filiale-pharmacie, Cystic Fibrosis Services, Inc. apportera son assistance dans le cadre de la distribution de médicaments aux centres de traitement.
Conception du programme
Le programme d'accès étendu mettra l'aztréonam lysine pour inhalation à la disposition des patients aux États-Unis âgés de six ans ou plus, atteints de mucoviscidose et présentant P. aeruginosa dans les expectorations ou cultures de prélèvements effectués dans la gorge, dans les deux mois avant le consentement. Les patients présentant une insuffisance respiratoire grave et mis sur liste d'attente ou pouvant bénéficier d'une transplantation pulmonaire ou ceux qui ont participé jusqu'à la fin à l'essai ouvert AIR-CF3 (CP-AI-006) pourront participer au programme. Les patients dont le degré d'insuffisance respiratoire correspond aux critères requis pour une transplantation pulmonaire, mais qui ne peuvent pas bénéficier d'une transplantation pour d'autres raisons, peuvent s'inscrire à ce programme.
Gilead prévoit d'étendre le programme à d'autres populations de patients à des stades définis. Pour de plus amples informations concernant le programme d'accès étendu ou pour demander un dossier d'inscription, les médecins peuvent appeler le +1-800-490-2697 ou se connecter sur www.EAPforCF.com.
Les médecins devront évaluer les patients durant des visites de sélection, de ligne de base, du 28e jour et du 56e jour, puis tous les deux mois par la suite. Dans ce programme, les patients recevront de l'aztréonam lysine pour inhalation, administré au moyen du nébuliseur électronique PARI eFlow(R), à raison de 75 mg trois fois par jour, en cycles de 56 jours (28 jours sous médicament, suivis de 28 jours sans médicament), tel que fourni par leur médecin traitant, et jusqu'à ce que le patient ou le médecin traitant décide de ne plus participer à l'étude ou que Gilead mette un terme au programme.
À propos de l'aztréonam lysine pour inhalation
L'aztréonam lysine pour inhalation est un candidat antibiotique analysé actuellement au cours d'essais cliniques de phase III comme traitement destiné à des personnes atteintes de mucoviscidose avec infection pulmonaire à P. aeruginosa. L'aztréonam présente une activité puissante contre des bactéries à Gram négatif telles que P. aeruginosa. L'aztréonam formulé avec de l'arginine est un agent approuvé par la FDA pour une administration intraveineuse. L'aztréonam lysine pour inhalation est une formulation inhalée de l'aztréonam exclusive qui jouit d'un statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.
À propos de Cystic Fibrosis Services, Inc.
Cystic Fibrosis Services, Inc. (CF Services Pharmacy) est une filiale à 100 % de la Fondation pour la mucoviscidose. La CF Services Pharmacy a été fondée en 1988 comme pharmacie de spécialité pour faire en sorte que les médicaments contre la mucoviscidose soient disponibles et accessibles, ainsi que pour offrir une assistance en ce qui concerne les questions complexes d'assurance qui se posent pour obtenir ces médicaments. La CF Services Pharmacy a la même mission que la Fondation pour la mucoviscidose, c'est-à-dire être au service des personnes atteintes de mucoviscidose et aider les patients et leurs familles à gérer leurs besoins en matière de prescriptions médicales. Aujourd'hui, la CF Services Pharmacy continue cette mission. Plus qu'une simple pharmacie, la CF Services Pharmacy offre un service personnalisé et d'éducation des patients, œuvre pour les droits des patients, et apporte son aide en matière de remboursements à la communauté des personnes touchées par la mucoviscidose. Par ailleurs, étant donné que la Fondation pour la mucoviscidose finance la recherche innovante aboutissant à la commercialisation de nouveaux médicaments et de nouvelles thérapies, la CF Services Pharmacy est en mesure d'offrir immédiatement les nouveaux médicaments dès qu'ils sont disponibles. Ensemble, la CF Services Pharmacy et la Fondation pour la mucoviscidose œuvrent à l'amélioration de la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose.
À propos de PARI et du nébuliseur électronique eFlow
L'aztréonam lysine est administré au moyen d'un nouveau dispositif d'inhalation, le nébuliseur électronique eFlow(R), mis au point par PARI Pharma GmbH. L'eFlow est un nébuliseur silencieux et portable qui permet la nébulisation efficace de médicaments liquides par vibration d'une membrane perforée. PARI Pharma a aussi contribué au développement et à l'optimalisation de la formulation médicamenteuse (aztréonam lysine pour inhalation) pour son administration par le biais du eFlow. Forte d'un siècle d'expérience dans le domaine des aérosols, PARI Pharma a pour vocation de faire progresser les thérapies par aérosol en mettant au point des plateformes d'administration novatrices et de nouvelles formulations pharmaceutiques qui se combinent pour améliorer les soins apportés aux patients.
À propos de la mucoviscidose
Plus de 30 000 personnes sont atteintes aujourd'hui de mucoviscidose aux États-Unis. La mucoviscidose est une maladie génétique chronique débilitante. Elle est caractérisée principalement par la sécrétion d'un mucus anormalement épais et visqueux dans les poumons qui retient les bactéries et prédispose le patient à des infections pulmonaires endommageant continuellement ses poumons. L'infection pulmonaire avec des bactéries à Gram négatif, en particulier l'infection pulmonaire à Pseudomonas aeruginosa pulmonaire, représente à elle seule la cause de morbidité et de mortalité la plus importante chez les patients atteints de mucoviscidose. La mucoviscidose est actuellement une maladie incurable et l'objectif du traitement contre la mucoviscidose est de maîtriser les symptômes et prévenir d'autres lésions pulmonaires.
À propos de Gilead Sciences
Gilead Sciences est une société biopharmaceutique qui découvre, met au point et commercialise des produits thérapeutiques innovants dans des secteurs où les besoins en médecine restent sans réponse. La mission de la société est de faire progresser, dans le monde entier, les soins chez les patients atteints d'affections mettant leur vie en danger. La société Gilead, dont le siège est installé à Foster City, en Californie, est présente en Amérique du Nord, en Europe et en Australie.
Ce communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, qui sont sujets à des risques, incertitudes et autres facteurs, notamment le risque que le programme d'accès étendu n'offre pas un accès plus important à l'aztréonam lysine pour inhalation aux patients atteints de mucoviscidose avec infection à P. aeruginosa, et les risques liés à la capacité de Gilead à soumettre une demande de nouveau médicament concernant l'aztréonam lysine pour inhalation pour le traitement de la mucoviscidose à l'agence américaine du médicament (FDA) tel que prévu actuellement. Il est possible que les données d'innocuité et d'efficacité issues d'études cliniques complémentaires ne puissent pas justifier la poursuite du développement de ce produit candidat, et que débuter et mener à bien des essais cliniques prenne plus de temps ou coûte davantage que prévu. En outre, il se peut que les discussions futures avec la FDA aient un impact sur la quantité de données requises et sur les dates limites d'évaluation, lesquelles pourraient varier sensiblement des prévisions actuelles de Gilead. De plus, la FDA pourrait ne pas approuver l'aztréonam lysine pour inhalation pour le traitement de la mucoviscidose aux États-Unis, et toute autorisation de commercialisation, si une autorisation était accordée, pourrait substantiellement restreindre son utilisation. Ces risques, incertitudes et autres facteurs peuvent entraîner une différence substantielle entre les résultats réels et ceux mentionnés dans les énoncés prévisionnels. Le lecteur est avisé de ne pas se fier outre mesure à ces énoncés prévisionnels. Ces risques, parmi d'autres, sont décrits en détail dans le rapport annuel de Gilead sur formulaire 10-K pour l'année close le 31 décembre 2006, et le rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le premier trimestre 2007, déposés par Gilead auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission (Commission américaine de contrôle des opérations boursières). Tous les énoncés prévisionnels sont basés sur des informations dont dispose actuellement Gilead, et Gilead ne s'engage aucunement à mettre à jour ces énoncés prévisionnels.
Pour en savoir plus sur Gilead, veuillez appeler le service relations publiques de Gilead au +1-800-GILEAD-5 (+1-800-445-3235) ou consulter le site www.gilead.com.
Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
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