Gilead présente une demande d’agrément d’un nouveau médicament auprès de la FDA pour Aztréonam Lysine en inhalation dans les indications de mucoviscidose

Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq:GILD) a annoncé aujourd’hui la présentation d’une demande d’agrément d’un nouveau médicament (NDA, New Drug Application) à la FDA (Food and Drug Administration ou Administration américaine des aliments et des produits pharmaceutiques) pour l’agrément de la commercialisation d’aztréonam lysine en inhalation (75 mg trois fois par jour), une thérapie de recherche en développement pour les personnes affectées par la mucoviscidose qui souffrent d’une infection pulmonaire à Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa). La NDA est étayée par des données provenant de deux études cliniques de Phase III (AIR-CF1 et AIR-CF2) et des données provisoires résultant d'une étude de prolongation ouverte inachevée (AIR-CF3) menée sur des patients ayant participé aux études AIR-CF1 ou AIR-CF2. Aztréonam lysine pour inhalation est délivré par le nébuliseur électronique eFlow® (PARI GmbH).

« L’infection chronique des voies aériennes à Pseudomonas représente la première cause de morbidité et de mortalité chez les personnes atteintes de mucoviscidose et, vu le nombre limité d'antibiotiques administrés par inhalation, il subsiste un important besoin médical non satisfait », déclare le Dr A. Bruce Montgomery, Vice-président de Gilead Sciences en charge du département Thérapies respiratoires. « La présentation de cette demande d’agrément d’un nouveau médicament témoigne de la détermination de Gilead à mettre au point des thérapies novatrices pour les personnes qui souffrent de cette maladie mortelle. »

Les données de l’étude AIR-CF1 ont démontré une amélioration des symptômes respiratoires chez les patients atteints de mucoviscidose, tels que mesurés par l’échelle des Symptômes respiratoires du Questionnaire révisé sur la mucoviscidose (CFQ-R, Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised), un outil d’interrogatoire du patient (PRO, patient-reported outcome) utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à la santé des personnes souffrant de mucoviscidose. Les données de l’étude AIR-CF2 ont démontré que l’aztréonam lysine en inhalation retardait sensiblement le besoin d’antibiotique en inhalation ou en intraveineuse après un traitement par tobramycine en inhalation. Les deux études ont également montré des améliorations de la fonction respiratoire par rapport au niveau de référence, telle que mesurée par l'amélioration relative du volume expiratoire maximal en une seconde (VEMS) par rapport au placebo.

Les effets indésirables les plus courants observés lors des études AIR-CF ont été : toux, toux productive, congestion nasale, respiration sifflante et mal de gorge. L’incidence de ces effets n’a pas différé sensiblement entre le placebo et l’aztréonam lyzine pour les groupes sous inhalation.

En août 2007, Gilead a mis en place un programme d’accès étendu (EAP, expanded access program) destiné à fournir de l’aztréonam lysine pour inhalation à des personnes souffrant de mucoviscidose et d’une infection à P. aeruginosa qui disposent d’options thérapeutiques limitées et risquent une progression de leur maladie.

L’aztréonam lysine pour inhalation est une thérapie de recherche et n’a pas encore été déclarée sans danger ni efficace chez l’être humain.

À propos du programme d’accès étendu

L’EAP est ouvert aux centres de traitements américains pour des personnes souffrant de mucoviscidose âgées d’au moins six ans et qui présentent P. aeruginosa dans les cultures d’expectorations ou de frottis de gorge dans les deux mois précédant leur consentement. La fondation américaine de la mucoviscidose Cystic Fibrosis Foundation, par sa pharmacie affiliée Cystic Fibrosis Services, Inc., contribue à la distribution du médicament dans les centres de traitement.

Les personnes qui souffrent de mucoviscidose aux États-Unis et dont la fonction pulmonaire est très altérée, c’est-à-dire dont le VEMS prédit est inférieur à 50 % ou qui ont participé à l’essai AIR-CF3 ouvert peuvent participer à l’EAP.

Les patients participants sont évalués à la sélection, au niveau de référence, aux visites du 28^e jour et du 56^e jour, puis tous les deux mois par la suite. Dans ce programme, les patients recevront de l’aztréonam lysine pour inhalation, administré avec le nébuliseur électronique eFlow de PARI, à raison de 75 mg trois fois par jour, par cycles thérapeutiques de 56 jours (28 jours d'administration de la drogue suivis de 28 jours sans), tels que fournis par leur médecin, jusqu’à ce que les patients ou les médecins se retirent de la participation à l’étude ou que Gilead mette fin au programme.

Pour plus d’informations sur le programme d’accès étendu ou pour demander des documents d’inscription, les médecins peuvent appeler le 1-800-490-2697 ou se connecter à www.EAPforCF.com.

À propos du Programme AIR-CF de Phase III

Le programme clinique AIR-CF de Phase III a été conçu pour déterminer l’innocuité et l’efficacité d’aztréonam lysine pour inhalation chez les personnes atteintes de mucoviscidose et présentant une infection pulmonaire à P. aeruginosa. Dans chacune de ces études, l’aztréonam lysine pour inhalation a été administré par le nébuliseur électronique eFlow de PARI.

AIR-CF1 était une étude en double aveugle, randomisée, contre placebo conçue pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’un traitement de 28 jours par aztréonam lysine pour inhalation chez des patients souffrant de mucoviscidose et qui ont une infection pulmonaire à P. aeruginosa. Le critère principal d’évaluation était la modification au 28^e jour des symptômes respiratoires par rapport au niveau de référence, telle qu’évaluée par le CFQ-R. Cette étude a fait appel à 164 patients qui ont été randomisés pour recevoir 28 jours de traitement avec aztréonam lysine pour inhalation ou un volume égal de placebo administré trois fois par jour.

AIR-CF2 était une étude randomisée, en double aveugle, contre placebo conçue pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’un traitement de 28 jours par aztréonam lysine pour inhalation après un traitement de 28 jours par tobramycine en solution pour inhalation chez des patients souffrant de mucoviscidose et qui ont une infection pulmonaire à P. aeruginosa. Les patients ont été randomisés pour recevoir 28 jours de traitement avec 75 mg d’aztréonam lysine pour inhalation ou un volume égal de placebo, administrés chacun deux ou trois fois par jour. Les patients ont été suivis pendant une période d’étude totale de 126 jours, dont 56 jours d’observation après avoir reçu la thérapie par aztréonam lysine pour inhalation ou son placebo.

AIR-CF3 est une étude ouverte, multicentrique sur des patients qui ont participé aux études AIR-CF1 ou AIR-CF2. Le principal objectif de l’étude est d’évaluer l’innocuité d’une exposition répétée à aztréonam lysine pour inhalation chez des personnes atteintes de mucoviscidose. Les patients recevront un traitement par aztréonam lysine pour inhalation avec la même posologie que celle qu’ils ont reçu dans les études AIR-CF1 ou AIR-CF2. Cet essai se poursuit.

À propos d’astréonam lysine pour inhalation

L’aztréonam lysine pour inhalation est un candidat antibiotique actuellement à l’étude dans le cadre d’un essai ouvert de Phase III en cours, pour des personnes atteintes de mucoviscidose et qui ont une infection pulmonaire à P. aeruginosa. L’aztréonam a une activité puissante sur les bactéries à gram négatif comme P. aeruginosa. L’aztréonam formulé avec de l’arginine est un agent approuvé par la FDA pour administration en intraveineuse. L’aztréonam lysine pour inhalation est une formulation exclusive d’aztréonam développée expressément pour l’inhalation ; elle a été conçue avec un statut de médicament sans promoteur aux États-Unis et en Europe.

À propos de PARI Pharma et du nébuliseur électronique eFlow

Aztréonam lysine pour inhalation est délivré par un nouveau dispositif d’inhalation, le nébuliseur électronique eFlow, développé par PARI Pharma GmbH. eFlow est un nébuliseur discret et portatif qui permet une dispersion efficace des médicaments liquides par une membrane perforée vibrante. PARI Pharma a également contribué au développement et à l’optimisation de la formulation du médicament (aztréonam lysine pour inhalation) pour administration par eFlow. PARI Pharma s’appuie sur 100 ans d’expérience des aérosols et se consacre à l’avancement des thérapies par inhalation en développant des plates-formes d’administration innovantes et de nouvelles formulations pharmaceutiques qui, ensemble, contribuent à améliorer les soins aux patients.

À propos de la mucoviscidose

À ce jour, plus de 30 000 personnes aux États-Unis souffrent de mucoviscidose. La mucoviscidose est une maladie chronique débilitante. L’une de ses caractéristiques majeures est la production d’un mucus anormalement épais et collant dans les poumons, qui piège les bactéries et prédispose les patients aux infections pulmonaires, lesquelles endommagent leurs poumons. Les infections pulmonaires par des bactéries à gram négatif, en particulier la bactérie pulmonaire P. aeruginosa, représentent la première cause de morbidité et de mortalité chez les patients atteints de mucoviscidose. À l’heure actuelle, on ne connaît pas de remède à la mucoviscidose et l’objectif de la thérapie de la mucoviscidose est de maîtriser les symptômes et prévenir l’aggravation des dommages pulmonaires.

À propos de Gilead Sciences

Gilead Sciences est une société biopharmaceutique qui découvre, développe et commercialise des thérapies innovantes dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas encore satisfaits. La mission de la société est de faire progresser les soins dispensés aux patients souffrant de maladies mortelles dans le monde entier. Gilead, dont le siège se trouve à Foster City, en Californie, est présente en Amérique du nord, en Europe et en Australie.

Ce communiqué de presse contient des déclarations prévisionnelles, au sens donné à l’expression forward-looking statements dans la Loi intitulée Private Securities Litigation Reform Act de 1995, qui sont soumises à des risques, incertitudes et autres facteurs, dont le risque que la FDA n’approuve pas l’aztréonam lysine pour inhalation pour le traitement de patients atteints de mucoviscidose qui ont une infection pulmonaire à P. aeruginosa. En outre, l’agrément de commercialisation, s’il est accordé, peut être assorti d’importantes restrictions d’utilisation. Ces risques, incertitudes et autres facteurs pourraient entraîner une nette différence entre les résultats réels et les résultats visés dans les déclarations prospectives. Le lecteur est avisé de ne pas se fier outre mesure à ces énoncés prospectifs. Celles-ci et les autres risques sont décrits en détail dans le Rapport annuel de Gilead présenté sur le formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2006 et dans ses Rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q pour les premier, deuxième et troisième trimestres 2007, qui ont tous été déposés auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission. Toutes les déclarations prospectives reposent sur des informations actuellement à la disposition de Gilead, qui n’assume aucune obligation d’actualisation de ces déclarations prospectives.

Pour plus d’informations sur Gilead Sciences, veuillez contacter le service des Relations publiques de Gilead au +1-800-GILEAD-5 (+1-800-445-3235) ou consulter le site www.gilead.com.

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