Le Lénalidomide (REVLIMID(R)) reçoit le statut de médicament orphelin au Japon pour plusieurs maladies

Celgene International Sàrl (NASDAQ : CELG) a annoncé que le lénalidomide (CC-5013) a reçu la désignation de médicament orphelin par le « Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) » du Japon pour deux maladies différentes : le traitement de l’anémie causée par les syndromes myélodysplasiques (MDS) présentant un risque classé comme « faible ou intermédiaire 1 » associés à une anomalie cytogénique constituée d’une délétion chromosomique 5q avec ou sans autres anomalies cytogéniques; et en association avec le dexaméthasone pour les patients souffrant de myélome multiple et qui ont reçu au moins un traitement préalable.

Le statut de médicament orphelin est accordé par le MHLW afin de promouvoir le développement des médicaments pour le traitement de conditions ou maladies rares. Une telle désignation confère plusieurs incitatifs pour le développement du médicament, comme par exemple une procédure d’autorisation de mise sur le marché facilitée; des incitatifs financiers pour les coûts de développement; une aide au développement du protocole et un enregistrement d’une période de validité de dix ans une fois le produit approuvé.

« La décision du MHLW d’accorder le statut de médicament orphelin au lénalidomide à la fois pour le myélome multiple en rechute ou réfractaire et pour les délétions 5q représente une étape importante dans nos efforts afin de proposer, le plus rapidement possible, le REVLIMID comme une option thérapeutique aux patients souffrant de ces maladies dans le monde entier, » a déclaré le Dr. Graham Burton, SVP, Affaires réglementaires mondiales et Pharmacovigilance pour Celgene Corporation. « Nous travaillerons en étroite collaboration avec les organismes de régulation du Japon au cours du processus de développement clinique du lénalidomide. »

Le lénalidomide (REVLIMID) a obtenu la désignation de médicament orphelin pour les MDS dans l’Union européenne, aux États-Unis et en Australie, la désignation de médicament orphelin pour le myélome multiple (MM) dans l’Union européenne, aux États-Unis, en Australie et en Suisse, et la désignation de médicament orphelin pour la leucémie lymphoïde chronique (LLC) aux États-Unis et dans l’Union européenne. Le REVLIMID est actuellement approuvé aux États-Unis et au Canada pour le traitement des patients souffrant d’anémie dépendante de transfusions sanguines dans le cadre de syndromes myélodysplasiques (MDS) à risque classé « faible ou intermédiaire 1 » et avec délétion chromosomique 5q, avec ou sans autres anomalies cytogénétiques. REVLIMID est aussi approuvé, en association avec le dexaméthasone, dans l’Union européenne, aux États-Unis et en Suisse pour le traitement du myélome multiple, chez les patients ayant reçu au moins une thérapie préalable, et en Australie chez les patients atteints de myélome multiple ayant déjà bénéficié d’une thérapie préalable.

A propos du REVLIMID^®

Le REVLIMID ^® est un composé IMiD qui appartient à une nouvelle classe de médicaments immuno-modulateurs exclusifs. Le REVLIMID et d’autres composés IMiDs sont encore sous évaluation dans plus de 100 essais cliniques pour toute une gamme de maladies hématologiques et oncologiques. Le bassin pharmaco-clinique IMiDs est protégé par un vaste portefeuille de droits de propriété intellectuelle contenant des brevets octroyés et des demandes de brevet en instance, notamment des brevets de composition de matières et d’utilisation.

A propos du myélome multiple

Le myélome multiple (également appelé myélome ou myélome des cellules plasmatiques) arrive au deuxième rang des cancers du sang diagnostiqués. Le « International Myeloma Foundation », estime à 750.000 le nombre de personnes souffrant de MM dans le monde. Le myélome multiple est un cancer du sang dans lequel les cellules plasmatiques malignes sont surproduites dans la moelle osseuse. Les cellules plasmatiques sont des globules blancs qui aident à produire des anticorps, appelés des immunoglobulines, qui combattent les infections et les maladies. Cependant, chez la plupart des patients souffrant de myélome multiple, les cellules produisent une forme d’immunoglobuline, appelée la paraprotéine (ou protéine M), qui n’est pas bénéfique au corps. En outre, les cellules plasmatiques malignes remplacent les cellules plasmatiques normales et les autres globules blancs qui sont importants au système immunitaire. Les cellules du myélome multiple peuvent également se fixer aux autres tissus du corps tels que les os, et produire des tumeurs. La cause de cette maladie reste inconnue.

A propos des syndromes myélodysplastiques

Les syndromes myélodysplastiques (MDS) représentent un groupe de tumeurs malignes qui affectent environ 300.000 personnes à travers le monde. Les syndromes myélodysplastiques se manifestent lorsque les cellules sanguines restent dans un état de blastes dans la moelle osseuse et ne se développent pas en cellules différenciées capables d’effectuer leurs fonctions normales. À la longue, la moelle osseuse est envahie de cellules blastiques et le développement des cellules normales s'arrête. Les patients atteints de MDS dépendent souvent de transfusions sanguines afin de contrôler les symptômes de fatigue et d’anémie. À cause des transfusions fréquentes, ils peuvent développer une surcharge et/ou une toxicité due au fer qui met leur vie en danger, d’où l’urgence de nouvelles thérapies ciblant la cause de la maladie plutôt que le simple contrôle de ses symptômes.

À propos des anomalies chromosomiques à délétion 5q

Les anomalies chromosomiques (cytogénétiques) sont détectées chez plus de la moitié des patients atteints du syndrome myélodysplasique (MDS) et implique la délétion dans tous ou une partie d’un ou de plusieurs chromosomes spécifiques. Les anomalies cytogénétiques les plus courantes dans les MDS sont les délétions dans le bras long des chromosomes 5, 7 et 20. Une autre anomalie courante est une copie supplémentaire du chromosome 8. Une délétion portant sur le chromosome 5q peut être présente chez 20 à 30 pour cent de tous les patients atteints de MDS. L’Organisation mondiale de la santé a récemment identifié un sous-groupe unique de patients MDS possédant un « syndrome 5q » dans lequel la seule anomalie chromosomique est une portion spécifique du chromosome 5q.

A propos de Celgene International Sàrl

Celgene International Sárl, située à Neuchâtel, Suisse, est une filiale à cent pour cent et le siège international de Celgene Corporation. Celgene Corporation, basée à Summit, dans le New Jersey, est une société pharmaceutique internationale intégrée spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation de traitements novateurs de lutte contre le cancer et les maladies inflammatoires au moyen de la régulation génique et protéinique. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter le site Internet de l’entreprise au www.celgene.com.

REVLIMID^® est une marque déposée de Celgene Corporation.

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