CSL Behring soumet une demande de licence de produit biologique (BLA) visant l'autorisation de l'inhibiteur de la C1-estérase pour le traitement de l'oedème angioneurotique héréditaire

KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, March 7 /PRNewswire/ --

- Une étude de base de phase II/III montre que le C1-INH est un traitement efficace contre les crises d'OAH aiguës

CSL Behring a déposé une demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) auprès de la << Food and Drug Administration >> des États-Unis (FDA) pour l'autorisation de commercialisation d'un concentré d'inhibiteur de la C1-estérase aux États-Unis pour le traitement de l'oedème angioneurotique héréditaire (OAH), un trouble génétique rare et grave. Cette soumission est motivée par un essai proactif, à double insu et contrôlé par placebo de phase II/III appelé << International Multi-center Prospective Angioedema C1-Inhibitor Trial >> (I.M.P.A.C.T.), le plus important essai jamais mené sur l'OAH, qui a étudié l'efficacité d'un concentré de C1-INH pasteurisé.

Le concentré serait indiqué pour le traitement des crises aiguës chez les patients atteints d'OAH. Actuellement, il n'existe aucun traitement expressément approuvé contre l'OAH en Amérique du Nord.

<< La soumission de la BLA pour le C1-INH permet à CSL Behring de faire un pas de plus dans l'élaboration d'un traitement contre l'oedème angioneurotique héréditaire >>, a affirmé Val Romberg, vice-président directeur de la recherche et du développement chez CSL Behring. << Nous sommes confiants que notre expertise dans le développement et la fabrication de traitements à base de protéines plasmatiques constituera un avantage dans le cadre de l'obtention d'une autorisation réglementaire aux États-Unis. >>

L'OAH est un trouble génétique causé par une déficience du C1-INH et transmis génétiquement par le biais d'un caractère autosomique dominant. Parmi les symptômes, on retrouve des épisodes d'oedème ou de tuméfaction des mains et des pieds, du visage, de l'abdomen et/ou du larynx. Les patients souffrant de crises abdominales peuvent subir des épisodes de douleur aiguë, de diarrhée, de nausée et de vomissement causés par la tuméfaction de la paroi intestinale. Les crises touchant le visage et le larynx peuvent entraîner l'obstruction des voies respiratoires, l'asphyxie et, si elles ne sont pas traitées, la mort. Le diagnostic de l'OAH nécessite un test sanguin visant à confirmer des niveaux faibles ou anormaux de C1-INH. Aux États-Unis, on estime qu'au moins 6 000 à 10 000 personnes sont atteintes de l'OAH.

La soumission est motivée par une étude menée auprès de 124 patients atteints de l'OAH et présentant des crises abdominales ou faciales aiguës, modérées ou graves. Le concentré de C1-INH a été administré en deux doses différentes avant d'être comparé au placebo. Les principaux objectifs de l'étude étaient : le délai d'entrée en action pour le soulagement des symptômes des crises d'OAH, la proportion des sujets présentant une aggravation des symptômes cliniques de l'OAH, et l'innocuité.

CSL Behring fabrique et vend le concentré de C1-INH sous la dénomination commerciale Berinert(R) P en Allemagne, en Autriche, en Suisse et dans plusieurs autres pays.

À propos de CSL Behring

CSL Behring est un leader mondial de l'industrie des agents biothérapeutiques à base de protéines plasmatiques. Se passionnant pour l'amélioration de la qualité de vie des patients, CSL Behring fabrique et commercialise une gamme de produits recombinants et dérivés du plasma, ainsi que des services connexes, très sécuritaires et efficaces. Les traitements de la société sont utilisés pour traiter les troubles d'immunodéficience, l'hémophilie, la maladie de von Willebrand, d'autres troubles de saignement, ainsi que l'emphysème héréditaire. Les autres produits de la société sont utilisés pour la prévention des maladies hémolytiques chez les nouveau-nés, au cours des chirurgies cardiaques et des greffes d'organes, ainsi que pour le traitement des brûlures. La société exploite aussi ZLB Plasma, soit l'un des réseaux de collecte de plasma les plus importants au monde. CSL Behring est une filiale de CSL Limited, société biopharmaceutique dont le siège social se trouve à Melbourne, en Australie. Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez visiter le www.cslbehring.com.

Contact : Sheila A. Burke, directrice des communications et des relations publiques Opérations commerciales internationales CSL Behring +1-610-878-4209 (bureau) +1-484-919-2618 (portable) Sheila.Burke@cslbehring.com Brian Thompson MCS +1-908-234-9900 (bureau) +1-201-952-5967 (portable) briant@mcspr.com

Site Web : http://www.cslbehring.com