PARI se voit accorder la désignation de médicament orphelin pour la cyclosporine inhalée. Ce médicament pourrait s'avérer une nouvelle thérapie pour le traitement des réactions de rejet après des greffes pulmonaires

STARNBERG, Allemagne, August 27 /PRNewswire/ -- Depuis plus de vingt ans, les greffes de poumon sont une thérapie reconnue partout au monde pour les patients atteints de graves maladies pulmonaires incurables. Mais jusqu'à présent, les réactions de rejet aigues et chroniques de l'organe greffé ont réduit les chances de survie des patients : seulement 45 pour cent des patients survivent plus de cinq ans.

Les chercheurs et développeurs constatent une amélioration considérable du traitement, par rapport aux thérapies conventionnelles, dans la thérapie élaborée par PARI GmbH, au moyen de la prévention et du traitement des réactions de rejet suite à des greffes pulmonaires. Cette société est spécialisée dans l'inhalation efficace du médicament cyclosporine par voie nasale.

Le 16 juin 2004 la société Starnberg a reçu une désignation MO (médicament orphelin) de l'Autorité européenne émettrice de licences pour l'utilisation de la cyclosporine par inhalation. Par ce document, l'Administration encourage la découverte, la mise en oeuvre et l'application de médicaments pour des maladies rares. Comme motivation économique, cela signifie que la cyclosporine par inhalation bénéficiera d'une protection de propriété intellectuelle de 10 ans. L'émetteur du permis contribue ainsi à promouvoir la découverte, l'élaboration et la commercialisation de médicaments pour les maladies rares.

La cyclosporine, l'immunosuppresseur d'immunisation de la calcineurine, est un médicament utilisé souvent après des greffes pour la suppression des réactions naturelles de rejet d'un organe étranger. Les scientifiques de PARI se préparent maintenant à établir le dosage clinique nécessaire d'une formule de médication aqueuse novatrice à la cyclosporine administrée par inhalation avec le nouveau nébuliseur à membrane PARI - eFloe(MD) , hautement efficace. Comme l'a déjà déterminé un groupe de chercheurs américains lors d'essais cliniques, l'inhalation de cyclosporine comporte des avantages thérapeutiques par rapport à la cyclosporine administrée par voie buccale, parce que le médicament parvient directement à la zone critique, le poumon greffé.

Selon des études en laboratoire sur des modèles de poumons artificiels, les scientifiques de PARI prévoient que les effets thérapeutiques voulus seront obtenus avec des doses considérablement moindres, par l'inhalation de Cyclosporine avec eFloe(MD) que par l'administration orale d'un ingrédient actif, tout en obtenant, en même temps, une réduction des effets secondaires. Par conséquent, les chances de survie du patient et sa qualité de vie devraient être considérablement améliorées.

Avec la thérapie actuelle de Cyclosporine administrée oralement, seules des doses élevées de médicament produisent la concentration voulue dans le poumon, puisque l'ingrédient actif est réparti dans tout le corps. Cela cause un grand nombre d'effets secondaires dus au dosage. Les dommages infligés aux reins et au cerveau sont particulièrement graves, ainsi que la plus grande vulnérabilité aux infections. En même temps, à cause de la faible solubilité de la cyclosporine dans l'eau, la disponibilité biologique de l'ingrédient actif et, par conséquent, aussi la concentration de cyclosporine dans les poumons, varie d'un patient à l'autre.

Le nouveau nébuliseur électronique eFloe(MD) de PARI permet une atomisation particulièrement efficace du médicament liquide au moyen d'une membrane oscillante perforée. En comparaison avec les autres systèmes nébuliseurs, eFloe(MD) est en mesure de livrer, dans les plus brefs délais possibles, des médicaments en aérosols en gouttelettes de taille définie et avec une proportion élevée d'ingrédient actif qui atteint les poumons. Cette opération silencieuse, les petites dimensions, la légèreté, ainsi que la possibilité de fonctionner sur piles, rendent le dispositif des plus conviviaux.

<< L'octroi du statut MO à la cyclosporine pour inhalation par l'Autorité européenne émettrice de permis indique que le groupe commercial Pharma représente un élément important de l'organigramme de la société PARI et améliore ainsi les perspectives d'avenir de l'entreprise. << L'expertise acquise dans cette société, en ce qui concerne la mise au point et l'essai de médicaments permet à PARI d'élargir son commerce initial de médicaments administrés par inhalation par des composantes du médicament et, ainsi, d'agir comme vendeur de systèmes. De cette façon, nous sommes en mesure d'élaborer des produits personnalisés pour des applications nasales et pulmonaires qui améliorent la thérapie du médicament et la qualité de vie du patient concerné >> soutien le Dr Manfred Keller, Directeur du groupe commercial Pharma de PARI. << De concert avec les centres de greffes, nous élaborerons un programme de développement clinique pour le projet de cyclosporine pour être en mesure de commencer les études pharmacocinétiques et cliniques nécessaires dès que possible >>.

Au sens propre, médicament orphelin signifie << l'orphelin chez les médicaments >>. Cela désigne particulièrement les médicaments pour le traitement de maladies rares. En Europe, l'Autorité émettrice de permis de mise au point de tels médicaments accorde la désignation de médicament orphelin depuis décembre 1999. Elle offre ainsi des motivations économiques à des sociétés pharmaceutiques par des délais d'approbation plus courts et une protection exclusive, sur le marché, limitée à 10 ans. Ainsi, les chercheurs peuvent mettre au point et commercialiser des médicaments pour des maladies rares même si les coûts seraient autrement prohibitifs s'ils devaient le faire dans les conditions normales du marché. Aux États-Unis, de telles motivations existent depuis 1983, et depuis 1993 au Japon 1993.

PARI Aerosol Research Institute, Dr. Johannes-Christoph Stein, Tel. +49-89-74-28-46-69, Fax +49-89-74-28-46-50, e-mail:j_stein@pari.de