Merck Serono annonce l'approbation de Kuvan(R) dans l'Union Européenne
GENÈVE, December 9 /PRNewswire/ --
- Premier médicament approuvé en Europe pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie ou un déficit en BH4
Merck Serono - une division de Merck KGaA, Darmstadt (Allemagne) - a annoncé aujourd'hui que la Commission Européenne a autorisé la mise sur le marché de Kuvan(R) pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie chez les patients présentant une phénylcétonurie ou un déficit en tétrahydrobioptérine (BH4). Kuvan(R), qui avait précédemment obtenu de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA) le statut de médicament orphelin, est le premier médicament approuvé en Europe pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie en rapport avec une phénylcétonurie ou un déficit en BH4.
<< Jusqu'à aujourd'hui, aucun médicament n'était disponible en Europe pour les patients atteints de phénylcétonurie, une maladie congénitale invalidante qui peut causer des dommages cérébraux irréversibles chez l'enfant et des déficits mentaux temporaires ou permanents chez l'adulte si un régime alimentaire draconien n'est pas suivi à vie >>, a déclaré Roberto Gradnik, Vice-Président Exécutif Opérations Commerciales Europe de Merck Serono. << Avec l'approbation de Kuvan(R), Merck Serono mettra à la disposition des patients un traitement efficace leur permettant de mieux contrôler leur taux sanguin de phénylalanine. Ceci contribuera à l'amélioration de leur qualité de vie et permettra de réduire les risques de déficits mentaux permanents >>.
Au sein de l'Union Européenne, environ 35 000 patients présentent une hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie ou un déficit en BH4.(1) La phénylcétonurie et le déficit en BH4 sont des maladies rares, résultant d'une anomalie génétique du métabolisme de la phénylalanine (phénylcétonurie) ou de l'enzyme responsable de la synthèse du cofacteur de la BH4 (déficit en BH4), à l'origine d'une hyperphénylalaninémie, c'est-à-dire d'un taux sanguin de phénylalanine anormalement élevé. L'hyperphénylalaninémie peut entraîner de graves dommages cérébraux chez les nourrissons et les jeunes enfants, et un déficit neurocognitif transitoire ou durable chez les adultes.
Jusqu'à présent, en Europe, la seule option thérapeutique pour les patients présentant une phénylcétonurie était de suivre un régime alimentaire très restrictif visant à limiter les apports en phénylalanine (la viande, le poisson, les noisettes, les produits laitiers et certains fruits et légumes sont des aliments riches en phénylalanine), en y associant une supplémentation quotidienne en acides aminés. Le non-respect de ce régime alimentaire très restrictif et l'absence de contrôle adéquat du taux sanguin de phénylalanine peuvent être à l'origine d'une baisse des capacités mentales et comportementales.
<< L'enregistrement de Kuvan(R) confirme l'engagement de Merck Serono pour développer et mettre sur le marché des solutions thérapeutiques innovantes pour les patients souffrant de maladies correspondant à des besoins médicaux importants et encore insatisfaits. La phénylcétonurie et le déficit en BH4 méritent l'attention de l'industrie pharmaceutique e