Un programme conjoint dans le domaine de l'atrophie musculaire spinale entre en première phase du développement clinique

SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, 22 janvier 2014 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. , la SMA Foundation, et Roche (SIX : RO, ROG ; OTCQX : RHHBY), ont annoncé aujourd'hui que leur programme de recherche conjoint dans le domaine de l'atrophie musculaire spinale (AMS) était entré dans la première phase du développement clinique, qui vise à évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un composé oral auprès de bénévoles sains. L'AMS est un trouble neuromusculaire génétique qui aboutit à une faiblesse musculaire et à un handicap moteur ; elle est considérée comme la principale cause génétique de décès chez les nourrissons et les jeunes enfants.

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Luca Santarelli, responsable des neurosciences, de l'ophtalmologie et des troubles rares chez Roche, a affirmé : « Les données scientifiques convaincantes au coeur de ce projet et l'alliance hautement synergique entre Roche, PTC Therapeutics et la SMA Foundation forment la base de ce programme de recherche. Bien qu'encore à un stade précoce, nous considérons que chaque avancée en direction d'une option thérapeutique pour l'AMS revêt une haute importance pour les patients et les familles affectées par cette condition dévastatrice jusqu'ici incurable. »

L'AMS est provoquée par un gène SMN1 manquant ou défectueux, conduisant à des niveaux réduits de la protéine SMN (survie des motoneurones). La protéine SMN joue un rôle essentiel dans la survie des cellules neuronales de la colonne vertébrale responsables des mouvements des muscles. Des niveaux réduits de la protéine SMN conduisent à la dysfonction et à la mort des cellules neuronales, rendant les muscles plus petits et plus faibles au fil du temps, pouvant même entraîner la mort dans les formes les plus graves de la maladie. Les composés à petites molécules disponibles oralement du programme sont conçus pour cibler la cause sous-jacente de la maladie en augmentant les niveaux de la protéine SMN dans le système nerveux, les muscles et d'autres tissus. On estime qu'environ un enfant sur 10 000 nait avec ce trouble génétique rare.

« Nous sommes ravis d'avoir franchi ce jalon important », a expliqué Stuart W. Peltz, Ph.D., PDG de PTC Therapeutics, Inc. « L'approche innovante mise au point par PTC a énormément bénéficié du partenariat scientifique et du dévouement aussi bien de Roche que de la SMA Foundation. Les progrès rapides accomplis mettent en lumière notre dévouement combiné à faire avancer un médicament expérimental pour traiter l'AMS le plus rapidement possible. »

Le programme sur l'AMS a été démarré en 2006 par PTC Therapeutics en collaboration avec la SMA Foundation, qui a apporté la majorité de son financement avant que Roche rejoigne la collaboration.

« Cet accomplissement important pourrait ouvrir la voie vers un avenir meilleur et plein d'espoir pour les enfants et les adultes atteints d'AMS », a déclaré Loren Eng, président de la SMA Foundation. « Bien que nous estimions que les études d'innocuité sur des volontaires sains soient une première étape et que beaucoup reste à faire au niveau du développement, il s'agit d'un accomplissement significatif, et nous sommes reconnaissants de l'engagement de nos partenaires à accélérer ce programme le plus rapidement possible. »

En novembre 2011, Roche a obtenu une licence mondiale exclusive dans le cadre du programme sur l'AMS. Le démarrage du développement clinique déclenche un paiement de 7,5 millions de dollars de Roche au profit de PTC.

À propos de PTC Therapeutics, Inc.
PTC Therapeutics est une société biopharmaceutique qui se consacre à l'identification et au développement de médicaments à petites molécules exclusifs, administrés par voie orale, ciblant les processus de contrôle post-transcriptionnels. Ces derniers régulent le taux et le moment de production des protéines et sont d'une importance capitale pour le bon fonctionnement cellulaire. Le portefeuille de molécules découvertes en interne par PTC concerne de multiples domaines thérapeutiques, dont notamment les troubles rares, l'oncologie et les maladies infectieuses. Par ailleurs, PTC a élaboré des technologies exclusives qu'elle applique à ses activités d'identification de médicaments, qui constituent la base de collaborations avec des sociétés biopharmaceutiques de premier plan. Pour de plus amples informations sur la société, veuillez visiter le site www.ptcbio.com [http://www.ptcbio.com/].

Énoncés prospectifs de PTC Therapeutics, Inc. :
Toutes les déclarations dans ce communiqué de presse concernant les attentes futures, les plans et les perspectives de la société PTC, le développement de ses produits candidats et le marché potentiel de ceux-ci, les essais cliniques pour nos principaux composés ciblant l'AMS, notre collaboration dans le domaine de l'AMS avec Roche et la SMA Foundation, nos demandes d'homologation actuelles et prévues, nos programmes à un stade plus précoce, ainsi que d'autres déclarations contenant les termes « anticiper », « penser que », « estimer », « s'attendre à », « prévoir », « planifier », « prédire », « projeter », « cibler », « potentiel », « continuer », l'emploi du futur ou du conditionnel ainsi que des expressions similaires, constituent des énoncés prospectifs au sens de la loi de réforme américaine de 1995 sur les litiges concernant les valeurs mobilières privées. Les énoncés prospectifs impliquent des risques et incertitudes substantiels qui pourraient faire en sorte que nos résultats, performances ou accomplissements futurs diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces énoncés prospectifs. De tels risques et incertitudes incluent, entre autres, ceux associés au démarrage et à la réalisation d'essais cliniques, à la disponibilité de données issues des essais cliniques, aux attentes concernant les autorisations réglementaires, à notre approche scientifique et aux progrès généraux accomplis dans le développement, la disponibilité ou le potentiel commercial de nos produits candidats, ainsi que d'autres facteurs évoqués dans la rubrique « Risk Factors » (Facteurs de risque) de notre rapport trimestriel le plus récent, qui a été déposé auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC »). En outre, les énoncés prospectifs figurant dans le présent communiqué de presse représentent les opinions de PTC uniquement à la date de publication de ce communiqué. Nous anticipons que les événements et développements ultérieurs nous amèneront à modifier notre point de vue. Toutefois, bien que nous puissions décider d'actualiser ces énoncés prospectifs à l'avenir, la Société renonce expressément à toute obligation de le faire. Ces énoncés prospectifs ne doivent pas être considérés comme représentant le point de vue de PTC à une date quelconque ultérieure à la publication de ce communiqué de presse.