Abeona Therapeutics sera présente à la Conférence RBC Capital Markets Global Healthcare 2017 et au 3e congrès annuel des CRISPR

Les présentations du PDG et du Directeur de l'exploitation auront lieu le mercredi 22 février

NEW YORK et CLEVELAND, le 22 février 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), société biopharmaceutique de premier rang d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies pour le traitement des maladies génétiques rares mettant la vie en danger, a annoncé aujourd'hui que des membres de sa direction seront présents lors des prochaines conférences des investisseurs et du secteur.

Conférence des investisseurs : conférence RBC Capital Markets Global Healthcare 2017
Intervenant : Jeffrey B. Davis, Directeur de l'exploitation
Date et heure : mercredi 22 février à 15 h 35 (HNE) 
Lieu : The Lotte/Palace Hotel, New York City, New York
Salle : Kennedy II, 4^e étage
Diffusion en direct
Lien : http://www.veracast.com/webcasts/rbc/healthcare2017/58114482008.cfm

Conférence du secteur : 3^e Congrès annuel CRISPR & Édition génomique de précision 2017
Intervenant : Timothy J. Miller, Ph.D., Président et PDG
Titre de la présentation : Application de la technologie des CRISPR dans le développement de la thérapeutique des hémopathies
Date et heure : mercredi 22 février à 11 h 05 (HNE)
Lieu : Sheraton Boston Hotel, Boston, Massachusetts 
Site Web : http://crispr-congress.com/

Faits marquants d'Abeona :

• 17 février 2017 : mise à jour sur le programme ABO-102 Sanfilippo de type A lors la conférence WORLDSymposium(TM) sur les maladies de surcharge lysosomiale 
  -- réduction au niveau du système nerveux central de 63 % ± 0,5 % des glucides (GAG de sulfate d'héparane) causant la maladie 6 mois après l'injection (N = 2)
  -- poursuite de l'efficacité biologique (biopotentiel) : réduction des volumes du foie et de la rate, diminution des GAG urinaires
  -- les sujets évalués au point 6 mois ont montré des signes de stabilisation ou d'amélioration (moyenne de 60 %) dans plusieurs sous-domaines de Mullen
  -- les cotes de comportement adaptatif se sont stabilisées sur la Vineland
  -- les sujets ont montré une meilleure aptitude à compléter des éléments individuels sur l'évaluation du QI non verbal Leiter-R, ce qui a permis d'améliorer les scores bruts
  -- la thérapie génique ABO-102 a été bien tolérée chez 4 sujets (N = 3 doses faibles, N = 1 dose élevée) pendant 650 jours sans effet indésirable grave

• 1^er février 2017 : premier sujet inscrit pour la dose élevée dans l'essai clinique de phase 1/2 de thérapie génique en cours pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

• 19 janvier 2017 : réception de la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne pour la thérapie génique ABO-101 dans le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB)

• 3 janvier 2017 : réception de la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne pour le programme de thérapie génique ABO-201 dans le syndrome de Batten Steinert juvénile (JNCL)

À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies génétiques rares mettant la vie en danger. Les principaux programmes d'Abeona incluent ABO-102 (AAV-SGSH) et ABO-101 (AAV-NAGLU), des thérapies géniques fondées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome de Sanfilippo (MPS IIIA et IIIB, respectivement). Abeona développe également EB-101 (des greffes de peaux corrigées génétiquement) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (« recessive dystrophic epidermolysis bullosa » - RDEB), EB-201 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale juvénile (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile (INCL), ainsi que ABO-301 (AAV-FANCC) pour le traitement de l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 ayant recours à la nouvelle approche CRISPR-Cas9 de manipulation des gènes en vue d'une thérapie génique pour le traitement des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une thérapie protéique à base de plasma, comprenant SDF Alpha(TM) (inhibiteur de protéase alpha-1) pour le traitement de la BPCO héréditaire (COPD) via le processus sans éthanol (diafiltration du sel) SDF(TM) détenu par la société. Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.abeonatherapeutics.com.

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Les présentes déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à développer nos produits et technologies, la capacité à recueillir ou obtenir les approbations réglementaires requises, l'impact des changements sur les marchés financiers et des conditions économiques mondiales, notre conviction que les signaux initiaux d'efficacité biologique et clinique, qui suggèrent qu'ABO-102 a atteint avec succès les tissus cibles dans tout le corps, y compris le système nerveux central, notre conviction que les données démontrent une livraison systémique rapide et précoce d'ABO-102 et que les réductions accrues des GAG dans le SNC appuient notre approche pour l'administration intraveineuse chez les sujets atteints de syndromes de Sanfilippo, ainsi que les autres risques tels que détaillés de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société sur le Formulaire 10-K et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans la présente publication ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date de la présente publication, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autres.