ISTH 2017, Berlin: Octapharma présente des données prometteuses sur le Nuwiq® chez les patients non précédemment traités, et démontre la valeur réelle de la prophylaxie personnalisée pour les patients atteints d'hémophilie A

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Octapharma AG
Unité commerciale internationale - Hématologie
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél: +41 55 4512121

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Octapharma occupe cette semaine une place majeure au congrès de l'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) à Berlin. En tant que sponsor Platine du congrès, l'engagement actif d'Octapharma se traduit par deux colloques scientifiques sponsorisés. L'un d'eux se consacre à l'examen de données récentes et d'expériences en monde réel avec le Nuwiq^®, dernier ajout en date au portefeuille hématologique de la société. Ayant attiré un grand nombre de participants, le colloque "Towards Life Without Limitation, Growing Experience with Nuwiq^® in Patients with Haemophilia A" s'est déroulé le dimanche 9 juillet, et a présenté des données clefs d'études cliniques, ainsi que des études de cas et des expériences réelles avec le Nuwiq^® pour le traitement de l'hémophilie A.

Le Nuwiq^® est une protéine de facteur VIII recombinant à durée prolongée naturelle de 4^ème génération produite dans une lignée cellulaire humaine. L'absence d'épitopes non-humains fait de Nuwiq^® un atout prometteur pour réduire les taux de développement des inhibiteurs, une complication majeure dans le traitement de l'hémophilie A. L'innocuité et l'efficacité de Nuwiq^® ont déjà été démontrées à l'occasion de sept études cliniques. Ces nouvelles données, présentées lors du congrès de l'ISTH, se concentrent sur l'utilisation de Nuwiq^® pour traiter les patients non précédemment traités (PNPT), et sur une approche personnalisée basée sur la pharmacocinétique (PC) pour l'optimisation des dosages durant le traitement de l'hémophilie (NuPreviq).

Présidée par Pier M. Mannucci, la session a débuté par une présentation de données intermédiaires de l'étude NuProtect, une étude clinique utilisant le Nuwiq^® dans un groupe de vrais PNPT présentant un risque maximal de développement d'inhibiteurs (manuscrit accepté par Haemophilia le 5 juillet ). La présentation d'Ellis J. Neufeld, intitulée "Focus on PUPs; latest Nuwiq^® efficacy, safety and immunogenicity data in the NuProtect study", fait état de taux prometteurs d'inhibiteurs durant le traitement au Nuwiq^®, sur la base d'une analyse intermédiaire, tout particulièrement pour les inhibiteurs à titre élevé (TE) (12,8% TE; 20,8% inhibiteurs totaux). Des résultats convaincants pour l'efficacité du Nuwiq^® dans la prévention des saignements (taux de saignement annuel médian de zéro pour les saignements spontanés; 2,4 pour les saignements dans leur ensemble) et pour le contrôle des métrorragies (1 ou 2 perfusions ont été suffisantes pour contrôler les saignements dans 92,4% des cas) ont également été présentés pour ce groupe de PNPT atteints d'une hémophilie A grave.

Natascha Marquardt a ensuite parlé de son expérience d'utilisation du Nuwiq^® pour traiter une vaste gamme de patients dans un centre en Allemagne, à l'occasion d'une discussion intitulée "Nuwiq^® in practice: experience from a German treatment centre, the Universitätsklinikum Bonn". Elle a décrit l'excellente efficacité du Nuwiq^® pour toutes les catégories de patients (y compris les PNPT, les patients précédemment traités (PPT) et les femmes porteuses), et pour toutes les formes de traitement (prophylaxie, traitement à la demande et prophylaxie chirurgicale).

La deuxième moitié de la session s'est penchée sur les résultats impressionnants de l'expérience clinique en monde réel avec l'approche NuPreviq, qui adopte une prophylaxie personnalisée basée sur la pharmacocinétique afin de réduire la fréquence des perfusions, tout en maintenant un taux de saignement faible pour les patients atteints d'hémophilie A, sur une base individuelle. En procurant à la fois un niveau élevé de protection contre les saignements et une flexibilité d'ajustement pour répondre avec précision aux besoins uniques de chaque patient, l'Approche NuPreviq contribue à optimiser le dosage et la fréquence du facteur VIII en associant un profilage pharmacocinétique individuel à une solide analyse scientifique. John Pasi a présenté des données de son expérience avec NuPreviq dans "The NuPreviq Approach: Optimising PK-guided Personalised Prophylaxis with Nuwiq^®", qui décrit l'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie personnalisée basée sur la pharmacocinétique avec le Nuwiq^® chez les PNPT adultes atteints d'une hémophilie A grave. Il y décrit comment le NuPreviq offre une approche efficace pour l'individualisation des traitements, en s'appuyant sur des données témoignant d'une excellente protection contre les saignements (83% des personnes n'ont connu aucun saignement spontané pendant les 6 mois de la période d'étude) et d'une réduction de 7,2% du dosage général, avec 57% des personnes capables de descendre les perfusions jusqu'à une fréquence bi-hebdomadaire ou inférieure. Ces résultats convaincants ont été étayés par la présentation suivante, intitulée "Nuwiq^® in action: an Italian multicentre experience using the NuPreviq approach in practice", présentée par Massimo Morfini. Le Dr Morfini a décrit les données obtenues d'une expérience multicentrique en Italie utilisant NuPreviq, démontrant à nouveau une excellente protection contre les saignements et une administration moins fréquence et/ou un dosage général réduit, par rapport au traitement précédent. Ces données prometteuses soutiennent les principes fondamentaux de l'approche NuPreviq: chaque patient atteint d'hémophilie A est différent, avec des besoins thérapeutiques individuels et un profil PC unique, qui ne peuvent être gérés pleinement qu'avec une prophylaxie personnalisée. Une telle approche peut à la fois réduire le fardeau du traitement de l'hémophilie pour le patient, mais aussi la demande exercée sur les ressources hospitalières.

Combiné à quatre présentations par affiche consacrées au Nuwiq^® durant les sessions scientifiques, les données plus que positives présentées à l'ISTH cette semaine promettent un rôle important et chargé d'espoir pour le traitement de l'hémophilie A au Nuwiq^®. Larisa Belyanskaya, cheffe de l'unité commerciale internationale d'hématologie chez Octapharma, exprime son enthousiasme à l'égard du succès rencontré par le colloque: "Chez Octapharma, nous sommes ravis des résultats très prometteurs et des expériences réalisées avec le Nuwiq^® jusqu'à ce jour. Nous avons le plaisir de les partager avec la communauté hématologique à l'ISTH. Nous nous réjouissons à l'idée de finaliser l'étude chez le groupe PNPT et de découvrir le véritable potentiel du Nuwiq^® et de l'approche NuPreviq, afin d'aider nos patients à aller plus loin dans la vie".

Olaf Walter, membre du conseil d'Octapharma: "Octapharma s'engage à élargir les connaissances en matière d'hémophilie A et à repousser les limites thérapeutiques. Les congrès internationaux sont une passerelle essentielle pour permettre l'échange d'informations et Octapharma est très fier de pouvoir partager des résultats positifs à l'occasion de l'édition 2017 du congrès ISTH."

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par une défaillance du facteur VIII qui, en l'absence de traitement, aboutit à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d'épisodes de saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À l'échelle mondiale, 75 % des cas d'hémophilie ne sont ni diagnostiqués ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII (inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On a signalé une augmentation allant jusqu'à 39 % du risque actuel cumulé de développement des inhibiteurs du facteur VIII.

À propos du Nuwiq^®

Nuwiq^® est une protéine rFVIII à durée prolongée naturelle de 4^ème génération, produite dans une lignée cellulaire humaine, sans modification chimique, ni fusion avec aucune autre protéine. Le Nuwiq^® est cultivé sans additifs d'origine humaine ou animale, est dépourvu d'épitope protéique non-humain antigénique et a une affinité élevée pour le facteur de coagulation de von Willebrand. Le traitement au Nuwiq^® a été évalué à l'occasion de sept études cliniques complètes réalisées auprès de 201 patients ayant déjà été traités (190 personnes), atteints d'hémophilie A grave, y compris 59 enfants. L'utilisation du Nuwiq^® est approuvée pour le traitement et la prophylaxie des saignements pour l'ensemble des groupes d'âges des patients participants atteints d'hémophilie A en UE, aux États-Unis, au Canada, en Australie, en Amérique latine et en Russie. D'autres dépôts de dossier sont prévus pour le Nuwiq^® à l'échelle mondiale.

À propos d'Octapharma

Octapharma, dont le siège social se situe à Lachen, en Suisse, est l'un des plus importants fabricants de produits à base de protéines humaines au monde. Il développe et produit des protéines humaines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Persuadée que l'investissement est en mesure d'améliorer la vie des personnes, la société familiale Octapharma s'y consacre depuis 1983 ; car c'est sa conviction la plus profonde.

En 2016, le Groupe a réalisé un chiffre d'affaires de 1,6 milliard €, un résultat d'exploitation de 383 millions € et a investi 249 millions € pour garantir sa prospérité future. Octapharma emploie plus de 7 100 personnes dans le monde pour aider au traitement des patients dans 113 countries en proposant des produits dans trois domaines thérapeutiques:

· Hématologie (troubles de la coagulation)

· Immunothérapie (troubles immunitaires)

· Soins intensifs

Octapharma détient six sites de production de pointe en Autriche, France, Allemagne, au Mexique et en Suède.

Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.octapharma.com

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