La cénégermine, collyre en solution est approuvé en Europe : le premier médicament biotechnologique issu des recherches de Dompé dans le traitement de la kératite neurotrophique modérée à sévère chez l'adulte est produit en Italie

MILAN, July 12, 2017 /PRNewswire/ --

- Le développement de la cénégermine est le fruit de dizaines d'années de recherches italiennes issues des études de Rita Levi Montalcini, lauréate du Prix Nobel de médecine pour la découverte du facteur de croissance des cellules nerveuses(" nerve growth factor " (NGF)).      - En 2015, le produit a obtenu le statut de médicament orphelin en Europe pour le traitement de la kératite neurotrophique, une maladie oculaire rare dont souffrent moins de 5 personnes sur 10 000[1]. Il n'existait jusqu'ici aucun médicament approuvé pour cette pathologie.   

Dompé, une société biopharmaceutique italienne, annonce que la Commission européenne a accordé l'autorisation de mise sur le marché du collyre en solution à base de cénégermine, dans le traitement de la kératite neurotrophique modérée à sévère chez l'adulte. Ceci en fait le premier traitement biotechnologique autorisé en Europe dans cette indication spécifique. Le collyre répond aux besoins des patients touchés par cette maladie oculaire rare et extrêmement invalidante pouvant causer une perte de la vision(2). Il n'existait jusqu'ici aucun médicament approuvé pour le traitement de cette pathologie. 

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Le développement de la cénégermine est le fruit de dizaines d'années de recherches " Made in Italy " et préalablement issues des études de la lauréate du prix Nobel, Rita Levi Montalcini, qui a découvert le facteur de croissance des cellules nerveuses (NGF). Ceci s'est concrétisé par la collaboration entre Dompé et des centres d'excellence en ophtalmologie de renommée mondiale.

" La kératite neurotrophique est une maladie rare particulièrement invalidante et qui constituait jusqu'ici un problème de santé non résolu pour les patients. L'autorisation octroyée par la Commission Européenne est une étape importante pour les patients touchés par cette maladie, pour la recherche dans ce secteur et pour notre société ", a déclaré Eugenio Aringhieri, président-directeur général de Dompé Pharmaceuticals. " C'est notre premier médicament biotechnologique obtenu grâce aux travaux d'une équipe chevronnée et passionnée qui a cru en ce projet dès le début, et grâce à une collaboration constante avec une excellente communauté médicale qui a contribué au développement du produit dans ses diverses phases dans des centres nationaux et internationaux. C'est un chemin long et complexe mais aussi passionnant qui ne s'achève jamais et qui commence avec cette importante étape règlementaire. Les prochaines étapes consisteront certainement à rendre le produit disponible dans d'autres régions en dehors de l'Europe et dans d'autres indications. "

La cénégermine est le nom de la substance active du médicament. Il s'agit de la version recombinante du facteur de croissance des cellules nerveuses (NGF) humain  développé et préparé via un processus de production biotechnologique exclusif à Dompé. La cénégermine est une protéine quasiment identique à celle que le corps humain produit naturellement et qui intervient dans le développement, l'entretien et la survie des cellules nerveuses [3]. Administrée sous forme de collyre à des patients atteints de kératite neurotrophique modérée à sévère, cette solution a pour objectif de contribuer à rétablir les processus de guérison normaux dans l'oeil et réparer les lésions cornéennes.

" La kératite neurotrophique est liée à l'atteinte du nerf trijumeau - responsable de l'intégrité anatomique et fonctionnelle de l'oeil, ce qui peut entraîner la perte de sensibilité cornéenne ", déclare le Pr Eric Gabison, Fondation Ophtalmologique A. de Rothschild. " Dans les cas les plus sévères, elle peut causer un ulcère, une kératolyse aseptique ou une perforation de la cornée entraînant une perte de vision chez les personnes affectées. Si l'on considère la sévérité de la maladie et le manque d'alternatives thérapeutiques, le fait d'avoir un traitement capable d'agir directement sur les lésions cornéennes est d'une grande importance pour la communauté des ophtalmologues et bien entendu pour les patients eux-mêmes. " 

La cénégermine est produite au Centre de recherche et de production Dompé L'Aquila grâce à la technologie d'ADN recombinant, en utilisant des bactéries dans lesquelles un gène (ADN) est introduit pour leur permettre de produire elles-mêmes le facteur de croissance humain.

" J'estime que c'est une grande réussite d'avoir développé une thérapie, aujourd'hui autorisée au niveau européen, à partir de la découverte de Rita Levi Montalcini et des nombreuses années de travaux sur le facteur de croissance des cellules nerveuses. Cela confirme une fois de plus qu'il est possible de créer une recherche innovante en Italie et que le secteur pharmaceutique de notre pays est compétitif sur la scène internationale ", explique Sergio Dompé, président de Dompé Pharmaceuticals. " Aujourd'hui, ma gratitude et mes pensées vont à tous les chercheurs qui ont participé au projet dans un si grand nombre de pays et dans divers rôles apportant une contribution essentielle à la création de ce nouveau médicament, et tout particulièrement au professeur Levi Montalcini ; nous devons cette recherche à sa brillante intuition. "

Le processus d'enregistrement du médicament est également en cours aux États-Unis où Dompé a entamé la soumission de la première partie de la demande d'enregistrement (Demande de licence d'agents biologiques) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) via une procédure appelée "rolling submission". Enfin, le dialogue a commencé au Japon avec l'Agence des produits pharmaceutiques et médicaux (PMDA) afin de définir un plan de développement allant dans le même sens.

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1) M. Sacchetti, and A. Lambiase, Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clin Ophthalmol 8 (2014) 571-9. 2) Rapport de la Société française d'ophtalmologie 2015 - Surface oculaire - Chapitre 8 Ulcères et ulcérations cornéennes, page 343. 3) R. Levi Montalcini, The nerve growth factor 35 years later, Science 1987

À propos de Dompé    

Dompé est l'une des principales sociétés biopharmaceutiques d'Italie. Elle est spécialisée dans le développement de solutions thérapeutiques innovantes pour les maladies à impact social élevé et pour lesquelles les options thérapeutiques manquent. Dompé, qui a son siège à Milan, en Italie, concentre ses efforts de recherche sur des besoins thérapeutiques encore non satisfaits tels que le diabète, la transplantation d'organes, l'ophtalmologie et l'oncologie. Le pôle industriel de L'Aquila (Abruzzes) héberge une installation biotechnologique de calibre mondial qui développe des médicaments destinés aux soins primaires pour les marchés d'une quarantaine de pays à travers le monde. Dompé possède également des bureaux en Albanie, en France, en Allemagne, en Grande-Bretagne, en Espagne et aux États-Unis (Boston).

Déclarations prospectives       

Le présent communiqué de presse fait référence à certaines informations qui ne correspondent peut-être pas aux résultats futurs attendus. Dompé croit fermement en la justesse et au caractère raisonnable des concepts exprimés. Cependant, certaines de ces informations sont sujettes à un certain degré d'indétermination quant aux activités de recherche et de développement et aux vérifications nécessaires devant être effectuées par les organes réglementaires. Par conséquent, à compter d'aujourd'hui, Dompé ne peut garantir que les résultats attendus correspondront aux informations fournies ci-dessus.   

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