À l’occasion du symposium annuel de la SSIEM, Forge Biologics va présenter les données cliniques favorables obtenues en termes de développement cérébral et de fonction motrice dans le cadre de son...

À l’occasion du symposium annuel de la SSIEM, Forge Biologics va présenter les données cliniques favorables obtenues en termes de développement cérébral et de fonction motrice dans le cadre de son...

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À l’occasion du symposium annuel de la SSIEM, Forge Biologics va présenter les données cliniques favorables obtenues en termes de développement cérébral et de fonction motrice dans le cadre de son nouvel essai de thérapie génique de phase 1/2 RESKUE réalisé après de patients atteints de la maladie de Krabbe

Forge Biologics, une organisation axée sur le développement et la fabrication sous contrat de thérapies géniques, a annoncé aujourd’hui que le Dr Maria Escolar, médecin-chef, présentera des données cliniques préliminaires sur le traitement de son premier patient dans le cadre l’essai clinique de phase 1/2 RESKUE pour la thérapie FBX-101, nouvelle thérapie génique développée par la Société pour le traitement des patients atteints de la maladie de Krabbe. Les données seront présentées le 31 août 2022 lors du symposium annuel de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) à Fribourg, en Allemagne.

RESKUE est le premier essai clinique réalisé chez l’homme où les sujets reçoivent la thérapie FBX-101, une stratégie systémique de remplacement génique des virus AAV (Adeno-Associated Virus), utilisée après une myéloablation complète et une greffe de sang de cordon ombilical. Les données cliniques viennent étayer les observations précliniques qui laissaient supposer que cette approche est capable d’atténuer bon nombre des défis immunitaires précédemment observés grâce à l’administration systémique de gènes AAV, et qu’elle pourrait créer une nouvelle approche permettant d’étendre l’administration des stratégies de remplacement génique, afin de cibler les maladies métaboliques susceptibles de survenir suite à une UCBT. Les données du premier patient de l’essai clinique RESKUE démontrent que la thérapie FBX-101 intraveineuse après UCBT s’est avérée sûre et bien tolérée jusqu’au jour 180. Les données démontrent notamment une absence de réponse immunitaire humorale contre le vecteur et une activité de l’enzyme GALC significativement accrue. Jusqu’au jour 180, le patient a présenté une activité motrice améliorée et un développement cérébral normal, par rapport aux patients transplantés atteints de la maladie de Krabbe ayant précédemment fait l’objet d’un rapport.

« La maladie de Krabbe est une maladie neurodégénérative rapidement mortelle. Bien qu’une greffe précoce puisse aider les patients, ces derniers développent inévitablement une maladie motrice. FBX-101, une thérapie AAV systémique administrée après une greffe de cellules souches hématopoïétiques, a été bien tolérée chez le premier patient, et les données cliniques initiales suggèrent un développement normal du cerveau pendant cette période de myélinisation rapide ainsi qu’une fonction motrice globale normale », a déclaré le Dr Escolar. « Les niveaux accrus de GALC et la réponse immunitaire ablatée obtenus dans le cadre de cet environnement de greffe pourraient représenter un changement de paradigme dans le traitement des patients atteints de la maladie de Krabbe et dans le domaine de la thérapie génique. Nous sommes satisfaits des résultats obtenus à ce jour et sommes impatients de poursuivre cet essai. »

« Nous sommes ravis que Forge se soit engagée à intégrer cette thérapie indispensable dans un essai clinique », a déclaré Stacy Pike-Langenfeld, cofondatrice et présidente de KrabbeConnect.

« Nous sommes profondément reconnaissants de ces progrès réalisés grâce au dévouement de l’équipe de Forge envers de meilleurs traitements pour les patients souffrant de la maladie de Krabbe », a confié Anna Grantham, directrice du Leukodystrophy Care Network au sein de la Hunter’s Hope Foundation.

La présentation par affiches du Dr Escolar, intitulée « Intravenous FBX-101 (AAVrh10.hGALC) following hematopoietic stem cell transplantation increases GALC activity, improves gross motor function, and maintains brain development in Krabbe patients in the RESKUE Phase 1/2 Clinical Trial » (La thérapie intraveineuse FBX-101 (AAVrh10.hGALC) après une greffe de cellules souches hématopoïétiques augmente l’activité GALC, améliore la fonction motrice globale et maintient le développement du cerveau chez les patients atteints de la maladie de Krabbe dans l’essai clinique de phase 1/2 RESKUE), sera disponible virtuellement pour tous les participants au symposium et montrée dans le hall principal des présentations par affiches tout au long de la conférence. La présentation aura lieu le mercredi 31 août 2022, de 18h45 à 20h15, heure d’Europe centrale. Pour plus de détails sur le symposium, rendez-vous sur : https://www.ssiem.org/

À propos de la maladie de Krabbe

La maladie de Krabbe est une maladie neurodégénérative rare affectant environ 1 à 2,5 personnes sur 100 000 aux États-Unis et est héréditaire de manière autosomique récessive. La maladie de Krabbe est causée par des mutations de perte de fonction dans le gène de la galactocérébrosidase (GALC), une enzyme lysosomale responsable de la dégradation de certains types de lipides tels que la psychosine. Sans GALC fonctionnelle, la psychosine s’accumule à des niveaux toxiques dans les cellules. La toxicité de la psychosine est particulièrement grave dans les cellules de myéline entourant les nerfs du cerveau et se trouvant dans le système nerveux périphérique, entraînant à terme la mort de ces cellules et la perte de la fonction motrice. La maladie se manifeste initialement par des retards physiques de développement, une faiblesse musculaire et une irritabilité, et elle évolue rapidement vers des difficultés à avaler, des problèmes respiratoires et cognitifs, ainsi qu’une perte de la vision et de l’audition. Les cas de maladie de Krabbe à apparition précoce ou « infantile » entraînent généralement le décès des patients avant deux ans, tandis que les patients chez lesquels l’apparition est tardive ou de forme dite « infantile tardive » décèdent généralement avant l’âge de six ans. Bien que la greffe de moelle osseuse soit la norme de soins actuelle pour traiter le système nerveux central des patients atteints de la maladie de Krabbe, ces patients continuent de développer une maladie du système nerveux périphérique qui finit par entraîner la mort. À l’heure actuelle, dix États américains sont autorisés à essayer d’identifier les bébés atteints de la maladie de Krabbe dans le cadre des programmes de dépistage néonatal.

À propos de FBX-101

Forge a développé FBX-101 pour traiter les patients atteints de la maladie infantile de Krabbe. FBX-101 est une thérapie génique agissant sur le sérotype du vecteur adéno-associé rh10 (AAVrh10) généralement administrée après une greffe de cellules souches hématopoïétiques. FBX-101 délivre une copie fonctionnelle du gène GALC aux cellules du système nerveux central et périphérique. Il a été démontré que FBX-101 permettait de corriger fonctionnellement la neuropathie centrale et périphérique ainsi que les troubles du comportement associés à la maladie de Krabbe, et qu’elle améliorait considérablement la durée de vie dans les modèles animaux de la maladie. Cette approche pourrait permettre de surmonter certains des défis de sécurité immunologique observés dans les thérapies géniques AAV traditionnelles et de prolonger la durée du transfert génique.

À propos de Forge Biologics

Forge Biologics est une société hybride axée sur la fabrication sous contrat de thérapies géniques et le développement de thérapies au stade clinique. La mission de Forge est de permettre l’accès à des thérapies géniques révolutionnaires et de contribuer à leur concrétisation. Forge a établi son siège social à The Hearth, situé à Columbus, dans l’Ohio, sur un site de plus de 200 000 pieds carrés (18 580,608 mètres carrés) qui utilise 20 suites cGMP (conformes aux bonnes pratiques de fabrication). Installation cGMP conçue sur mesure, et spécialisée dans la fabrication d’AAV, The Hearth peut héberger des services de fabrication de bout en bout pour accélérer les programmes de thérapie génique, du stade préclinique au stade clinique et commercial. En adoptant une approche axée sur les patients, Forge vise à accélérer les processus, de sorte que ceux qui en ont le plus besoin puissent bénéficier au plus vite de ces avancées médicales. Pour en savoir plus, consultez le site www.forgebiologics.com.

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