Début de la Phase I/II de l'essai clinique de thérapie génique pour l'hémophilie de type B
AMSTERDAM, March 10, 2010 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT), leader dans le domaine de la thérapie génique humaine, a annoncé aujourd'hui que le premier patient s'était vu administrer, dans le cadre de la Phase I/II de l'étude clinique exploratoire, un produit de thérapie génique pour l'hémophilie de type B, maladie fortement invalidante et éventuellement mortelle.
Il s'agit d'une étude de titration en ouvert qui utilise une combinaison de gènes développée au sein du célèbre St. Jude Children's Research Hospital. Le Dr Arthur W. Nienhuis de l'hôpital St. Jude est le principal chercheur à l'origine de cet essai. Le travail a été lancé à St. Jude il y a plus de dix ans par le Dr Andrew Davidoff et le Dr Amit Nathwani et s'est prolongé suite au retour de Londres du Dr Nathwani. Il a été réalisé en collaboration avec l'hôpital St. Jude et l'University College de Londres, ainsi qu'avec d'autres institutions aux états-Unis et en Grande-Bretagne. L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de différents traitements de thérapie génique sur l'hémophilie B. L'hémophilie de type B est une maladie héréditaire qui se caractérise par des hémorragies à répétition, pouvant parfois être mortelles, qui se produisent à la suite de traumatismes accidentels ou d'interventions médicales en raison de la carence en facteur IX, facteur essentiel de coagulation sanguine.
AMT s'appuiera sur les résultats de cette étude exploratoire et se prépare pour le développement clinique afin d'établir l'innocuité, la tolérabilité et la validation de principe des traitements de thérapie génique du facteur X produits grâce à son système de production exclusif, validé cliniquement. AMT possède les droits exclusifs de commercialisation de la combinaison de gènes du facteur IX utilisés dans l'essai de St. Jude et elle a la capacité de produire des traitements de thérapie génique de l'hémophilie B de grande qualité, commercialisables à grande échelle. AMT soutient d'autres travaux de développement qui sont actuellement effectués à St. Jude à l'aide de son système de production.
<< Le Dr Andrew Davidoff et son équipe de St. Jude, ainsi que le Professeur Nathwani de Londres, ont réalisé des travaux scientifiques d'une importance capitale sur l'hémophilie B. Nous attendons avec impatience les résultats de l'essai pour poursuivre notre collaboration, en vue d'une véritable guérison des patients qui souffrent de ce trouble de la coagulation. L'utilisation du gène du facteur IX correspond parfaitement à notre plate-forme exclusive de thérapie génique et à notre stratégie d'entreprise qui consiste à développer des traitements pour les maladies orphelines invalidantes graves >>, a déclaré Jorn Aldag, Directeur général d'AMT.
Cette thérapie génique de l'hémophilie B, administrée en une fois, va introduire le gène pour la protéine facteur IX dans les cellules du foie du patient afin de restaurer la fonctionnalité de coagulation du sang à long terme. Lors des études précliniques, les traitements de thérapie génique du facteur IX ont entraîné à long terme la production de la protéine facteur IX à un niveau significatif du point de vue thérapeutique, et cela après une seule administration. Si cette approche est concluante, l'efficacité à long terme de la thérapie génique de l'hémophilie B administrée en une fois pourra être considérée comme une avancée significative par rapport aux traitements réguliers actuels à base de facteur IX recombinant. En outre, l'efficacité de cette thérapie génique devrait dépasser celle des traitements actuels puisque la thérapie génique pourrait permettre la stabilité des niveaux de facteur IX tandis que les traitements actuels à base de protéine recombinante entraînent d'importantes variations. Il reste à espérer que la thérapie génique de l'hémophilie B puisse remplacer tous les produits recombinants contenant du facteur IX.
L'étude en cours a été approuvée par l'agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA - Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency), ainsi que par l'agence américaine de sécurité sanitaire de l'alimentation et des médicaments (FDA - Food and Drug Administration).
À propos de la maladie
L'hémophilie de type B se caractérise par des épisodes graves d'hémorragie externe et interne, entraînant un taux de morbidité important. Ces épisodes entraînent des séquelles à long terme, par exemple au niveau des articulations, et peuvent être mortels s'ils se produisent dans le cerveau. Dans l'hémophilie B, le défaut de coagulation est lié à l'absence du facteur de coagulation IX qui est causée par des mutations du gène codant cette protéine. Le gène du facteur IX est situé sur le chromosome X. Il est lié au chromosome X récessif, ce qui explique pourquoi les hommes sont généralement touchés.
L'hémophilie B est une maladie rare, survenant chez 1 personne sur 30 000, presque toujours chez des hommes. L'estimation du nombre total de patients atteints en Europe et aux états-Unis se situe entre 35 000 et 40 000 personnes.
Il faut actuellement de fréquentes administrations intraveineuses de facteur IX recombinant pour arrêter ou pour prévenir les saignements. La thérapie qui consiste à remplacer la protéine déficiente est coûteuse et contraignante et ne peut pas prévenir totalement les saignements.
À propos d'Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, société créée en 1998 et basée à Amsterdam, est leader dans le domaine du développement des thérapies géniques humaines. Ayant choisi d'utiliser les virus adéno-associés (AAV) pour transporter les gènes thérapeutiques, la société a pu concevoir et valider ce qui est vraisemblablement la première plateforme de production AAV stable et évolutive. Cette plate-forme exclusive, sûre et efficace, offre une capacité de fabrication unique qui peut être appliquée à un grand nombre de maladies (orphelines) rares qui sont causées par un gène défaillant. AMT travaille actuellement sur la recherche et le développement de plusieurs produits de thérapie génique à base d'AAV pour la déficience en lipoprotéine lipase (LPLD), l'hémophilie B, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la porphyrie aiguë intermittente et la maladie de Parkinson.
Pour information
AMT va faire une présentation lors de la Conférence BIO-Europe Spring(R) 2010 de Barcelone, qui se tiendra au Centre international des conventions le mercredi 10 mars 2010 à 12h00 (heure d'Europe centrale).
Certaines déclarations figurant dans le présent communiqué de presse constituent des << déclarations prévisionnelles >> qui font notamment référence aux projets et aux attentes de la direction concernant les opérations, les perspectives et les conditions financières futures. Les mots tels que << stratégie >>, << espère >>, << prévoit >>, << anticipe >>, << pense >>, << sera >>, << continue >>, << estime >>, << a l'intention de >>, << projette >>, << buts >>, << objectifs >> et d'autres mots de même signification sont destinés à identifier ces déclarations prévisionnelles. Ces déclarations sont fondées uniquement sur les attentes actuelles de la direction d'Amsterdam Molecular Therapeutics. Elles comportent, par nature, des risques identifiés ou non, et sont susceptibles d'être affectées par des facteurs qui ne peuvent être maîtrisés par AMT. Cela peut entraîner des résultats substantiellement différents des prévisions en raison des nombreux facteurs de risque et des nombreuses incertitudes qui touchent les activités d'AMT, y compris, mais sans s'y limiter, le démarrage rapide et la réussite des études cliniques et des efforts de recherche d'AMT, les retards au niveau de l'approbation de la FDA ou d'autres organismes réglementaires (c'est-à-dire l'Agence européenne des médicaments (EMEA), Santé Canada), l'acceptation par le marché des produits AMT, l'efficacité du marketing et de la promotion des ventes d'AMT, le développement de thérapies et/ou de technologies concurrentes, les conditions des alliances stratégiques futures, la nécessité d'avoir recours à une augmentation de capital, l'impossibilité d'obtenir ou de respecter les conditions imposées pour obtenir l'approbation et l'autorisation des organismes gouvernementaux et réglementaires. AMT rejette expressément toute intention ou obligation de mettre à jour ces déclarations prévisionnelles, sauf si la loi l'exige. Si vous souhaitez une description plus détaillée des facteurs de risque et des incertitudes qui affectent AMT, veuillez vous reporter à la brochure relative au premier appel public à l'épargne d'AMT le 20 juin 2007 et aux annonces publiques que fait AMT de temps à autre.