Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum prsentent les rsultats du traitement de l'hmophilie B action prolonge lors du congrs de la Fdration mondiale de l'hmophilie

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) et Swedish Orphan Biovitrum AB (STO: SOBI) ont annonc aujourd'hui les rsultats d'une tude ouverte multicentrique et en escalade de dose de phase 1/2a ralise conjointement en vue d'valuer l'innocuit et la pharmacocintique d'une injection intraveineuse de protine de fusion Fc-facteur IX recombinante action prolonge (rFIXFc) sur un panel de patients atteints d'hmophilie B. Les donnes, qui ont t prsentes lors du congrs de la Fdration mondiale de l'hmophilie Buenos-Aires, en Argentine, le 11 juillet 2010, ont rvl une bonne tolrance au rFIXFc et prs du triplement de la demi-vie par rapport aux donnes historiques des thrapies existantes.

Les traitements prophylactiques actuels pour l'hmophilie B ncessitent des injections intraveineuses deux fois par semaine, et les mdecins tout comme les patients souhaitent ardemment trouver une thrapie qui offrira une protection prolonge contre les saignements , a dclar Amy Shapiro, M.D., administratrice mdicale de l'Indiana Hemophilia and Thrombosis Center. Les rsultats de l'essai de phase 1/2a montrent que la rFIXFc peut tre capable de rduire le nombre d'injections une fois par semaine, voire moins, ce qui serait un progrs important pour la communaut des hmophiles .

Notre programme sur l'hmophilie B prouve l'engagement de Biogen Idec utiliser une technologie d'avant-garde visant crer de nouvelles normes de soins pour les patients , a dclar Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Vice-prsident et mdecin-chef la division des traitements de l'hmophilie de Biogen Idec. Dvelopp l'aide de notre technologie novatrice Fc-fusion, la rFIXFc a le potentiel d'amliorer la vie des personnes atteintes d'hmophilie B en offrant une protection prolonge contre les saignements .

Bas sur les rsultats prometteurs de l'essai de phase 1/2a, la rFIXFc a t soumise en janvier un essai global et d'homologation connu sous le nom d'tude B-LONG. L'tude B-LONG vise valuer l'innocuit, la pharmacocintique et l'efficacit de la rFIXFc dans la prvention et le traitement des saignements sur 75 patients souffrant d'hmophilie B et traits antrieurement. La capacit de la rFIXFc empcher les saignements en utilisant diffrentes posologies est calcule en valuant le nombre d'pisodes de saignements.

Nous attendons avec impatience les rsultats de l'essai d'homologation et sommes enthousiasms par le potentiel de la rFIXFc rduire la frquence des injections ncessaires au traitement des personnes atteintes d'hmophilie B , a dclar Peter Edman, Ph.D., conseiller scientifique en chef de Swedish Orphan Biovitrum.

Utilisant la mme technologie exclusive que pour la protine rFIXFc, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum dveloppent galement une protine de fusion Fc-facteur VIII recombinante action prolonge (rFVIIIFc) pour traiter l'hmophilie A. Les socits ont rcemment annonc leur dcision de soumettre la rFVIIIFc un essai clinique d'homologation bas sur les rsultats prometteurs de l'tude ouverte croise multicentrique et en escalade de dose de phase 1/2a destine valuer l'innocuit et la pharmacocintique d'une injection intraveineuse de rFVIIIFc sur des patients souffrant d'hmophilie A grave. Pour de plus amples informations sur les essais cliniques rFIXFc et rFVIIIFc, veuillez consulter les sites www.biogenidechemophilia.com ou www.clinicaltrials.gov.

propos de l'tude

L'tude SYN-FIXFc-07-001, un essai de phase 1/2a de rFIXFc sur14 patients souffrant d'hmophilie B grave (FIX endogne ? 2 U/dL) et traits antrieurement, a t conue comme une tude ouverte multicentrique et en escalade de dose afin d'valuer l'innocuit et la pharmacocintique (PK) d'une dose unique de rFIXFc donne sous forme d'injection intraveineuse. La posologie analyse s'chelonnait de 1 100 IU/kg, doses qui ont t dtermines sur la base de donnes non cliniques et de donnes provenant de produits facteur IX en usage clinique. L'objectif principal de cet essai tait d'valuer l'innocuit de la protine rFIXFc diffrentes doses ; l'objectif secondaire tait d'estimer les paramtres pharmacocintiques de la rFIXFc des doses s'chelonnant de 12,5 100 IU/kg.

On a constat une bonne tolrance gnrale la rFIXFc et aucun signe de raction au point d'injection, de dveloppement d'inhibiteur ou d'anticorps mdicamenteux anti-rFIXFc, et aucun effet indsirable grave li au mdicament n'a t signal. Seuls deux effets indsirables, maux de tte et altration du got, ont t signals comme lis au dosage de la rFIXFc. Par ailleurs, avec la rFIXFc on a observ prs du triplement de la demie-vie (52,59,2 heures) par rapport aux donnes parues concernant des posologies de facteur IX existantes. On a galement constat une hausse similaire d'autres paramtres pharmacocintiques dont le temps de sjour moyen et la surface sous la courbe. Le rtablissement progressif de la rFIXFc a sembl se rapprocher plus du facteur IX driv du plasma, contrairement aux rsultats d'autres produits facteur IX base de protine produite par recombinaison de l'ADN. En outre, le pic de concentration srique et la surface sous la courbe ont rvl une hausse proportionnelle la dose administre. Toutes ces donnes confortent l'hypothse que la rFIXFc peut fournir une protection prolonge contre les saignements.

A propos de l'hmophilie

L'hmophilie est une maladie hrditaire rare caractrise par une diminution de la capacit du sang d'une personne coaguler. L'hmophilie B a une incidence annuelle d'environ 1 sur 25 000 naissances mles et se manifeste par une rduction importante, voire totale, de la protine de facteur IX, ncessaire pour assurer une coagulation sanguine normale. Les personnes atteintes d'hmophilie B doivent donc recevoir des injections du facteur IX pour rtablir la coagulation et viter les saignements frquents susceptibles par ailleurs de provoquer des douleurs, des lsions articulaires irrversibles et des hmorragies mettant en jeu le pronostic vital. Le traitement prophylactique consistant en deux perfusions par semaine pour maintenir un niveau circulant suffisant du facteur de coagulation est de plus en plus utilis, et des tudes sur le long terme dmontrent que ces schmas posologiques augmentent l'esprance de vie des patients et rduisent, voire liminent, la dtrioration progressive des articulations.

A propos de Biogen Idec

Biogen Idec met au point de nouvelles normes de soins dans des domaines thrapeutiques o de nombreux besoins mdicaux n'ont pas encore t satisfaits. Fonde en 1978, Biogen Idec est un leader mondial dans les domaines de la dcouverte, du dveloppement, de la fabrication et de la commercialisation de thrapies innovantes. Des patients dans le monde entier bnficient des produits d'importance Biogen Idec destins traiter des maladies telles que le lymphome, la sclrose en plaques et la polyarthrite rhumatode. Pour l'tiquetage des produits, les communiqus de presse et des informations supplmentaires propos de la socit, veuillez visiter le site www.biogenidec.com.

propos de Swedish Orphan Biovitrum

Swedish Orphan Biovitrum est un laboratoire pharmaceutique de spcialits et de niche bas en Sude et prsent sur le march mondial. La socit se consacre la fourniture et au dveloppement de mdicaments de spcialit pour les maladies rares destination des patients prsentant d'importants besoins mdicaux. Son portefeuille est constitu d'environ 60 produits commercialiss et d'un pipeline mergent de produits en dveloppement clinique un stade avanc. Les domaines sur lesquels nous nous concentrons sont : l'hmophilie, les maladies auto-immunes, les maladies mtaboliques et les soins de soutien pour les patients souffrant de cancer. Swedish Orphan Biovitrum a ralis un chiffre d'affaires pro-forma 2009e d'environ 2 milliards de couronnes sudoises et emploie environ 500 personnes.

Son sige social est situ en Sude et ses actions (STO:SOBI ) sont cotes la bourse NASDAQ OMX de Stockholm. Pour de plus amples informations, veuillez consulter le site www.sobi.com.

Dispositions ?safe harbor?

Le prsent communiqu de presse contient des noncs prospectifs concernant le dveloppement de thrapies durables pour l'hmophilie. Vous pouvez identifier ces noncs par le fait qu'ils utilisent des mots tels que ?pense que?, ?s'attend ?, ?pourrait?, ?projette?, des verbes au futur et d'autres mots et termes avec une signification similaire. Ces noncs sont bass sur les convictions et les attentes actuelles des socits. Le dveloppement de mdicaments implique un haut niveau de risque. Les facteurs qui pourraient entraner des rsultats rels sensiblement diffrents des attentes actuelles des socits comprennent : le risque que nous ne puissions pas recruter suffisamment de personnes pour les essais cliniques prvus, des soucis inattendus peuvent survenir suite des donnes ou analyses complmentaires, les autorits de rglementation peuvent demander des informations complmentaires, des tudes supplmentaires ou peuvent ne pas homologuer le mdicament, il est aussi possible que les socits rencontrent des obstacles inattendus. Pour obtenir des informations plus dtailles sur les risques et incertitudes associs au dveloppement de mdicaments de Biogen Idec et ses autres activits, consultez les rapports priodiques dposs par la socit auprs de la SEC (Securities and Exchange Commission). Tout nonc prospectif est valable seulement la date de ce communiqu et les socits rejettent toute obligation de mettre jour les noncs prospectifs, que ce soit suite de nouvelles informations, des vnements futurs ou toute autre raison.

Swedish Orphan Biovitrum peut tre dans l'obligation de divulguer les informations de ce communiqu conformment la loi sudoise sur les marchs des valeurs mobilires (Swedish Securities Markets Act). Les informations ont t fournies pour une parution publique le 12 juillet 2010 8h30 HEC.

Voir photos/galerie multimdia sur : http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6354854&lang=fr

Le texte du communiqu issu d'une traduction ne doit d'aucune manire tre considr comme officiel. La seule version du communiqu qui fasse foi est celle du communiqu dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours tre confronte au texte source, qui fera jurisprudence.