BioMarin reçoit l'autorisation de mise sur le marché du Naglazyme dans l'Union européenne
NOVATO, Californie, January 31 /PRNewswire/ --
- Prévisions de chiffre d'affaires 2006 pour le Naglazyme et l'Aldurazyme
- Conférence téléphonique aujourd'hui à 17:00 (EST) (23:00 CET)
BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq et SWX : BMRN) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait accordé l'homologation du Naglazyme(TM) (galsulfase), premier traitement spécifique approuvé dans l'Union européenne pour les patients atteints de la maladie génétique mucopolysaccharidose VI (MPS VI ; syndrome de Maroteaux-Lamy). S'agissant du tout premier médicament ayant reçu l'homologation pour la MPS VI, Naglazyme s'est vu attribuer le statut de médicament orphelin dans l'Union européenne, ce qui implique 10 ans d'exclusivité commerciale.
Naglazyme a été approuvé dans les 25 états-membres de l'Union européenne, en Islande et en Norvège pour l'enzymothérapie substitutive à long terme chez les patients dont le diagnostic de MPS VI est confirmé. Tous les engagements cliniques pris pour la période post-homologation et requis par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) seront satisfaits par le biais d'un programme de surveillance volontaire des patients recevant une thérapie commerciale. Aucun essai clinique supplémentaire n'est demandé. BioMarin lancera Naglazyme dans l'Union européenne en procédant pays par pays.
<< J'ai observé l'amélioration considérable de l'état de santé des patients atteints de MPS VI traités au moyen de l'enzymothérapie substitutive utilisant le Naglazyme et je me réjouis de la prochaine disponibilité de cette thérapie aux particuliers en dehors de tout essai clinique >> déclare Ed Wraith, docteur en médecine, pédiatre consultant au Royal Manchester Children's Hospital situé à Manchester, au Royaume-Uni, et chercheur principal des essais cliniques du Naglazyme. << Le Naglazyme peut avoir un impact positif sur les vies des patients atteints de MPS VI et du personnel soignant qui les accompagne. >>
<< Nous sommes ravis que BioMarin ait réussi à introduire sur le marché la première enzymothérapie substitutive pour la MPS VI, tout d'abord aux Etats-Unis et maintenant dans l'Union européenne >> souligne Jean-Jacques Bienaime, PDG de BioMarin. << Notre réseau commercial européen est en place et préparé pour le lancement de Naglazyme. En outre, nous sommes en mesure de nouer des partenariats avec d'autres sociétés souhaitant proposer des produits destinés à des maladies rares sur le marché européen. >> M. Bienaime poursuit : << Nous nous réjouissons de la croissance des ventes et de la rentabilité de l'Aldurazyme. Désormais que le Naglazyme est homologué en Europe et aux Etats-Unis, nous nous attendons, pour 2006, à des ventes mondiales combinées de l'Aldurazyme, à travers notre coentreprise, et du Naglazyme, à travers notre propre réseau commercial, de 118 à 132 millions USD. >>
Prévisions du chiffre d'affaires 2006 pour le Naglazyme et l'Aldurazyme -- BioMarin évalue les ventes du Naglazyme pour 2006 dans une fourchette de 28 à 32 millions USD. -- BioMarin et Genzyme calculent des ventes de l'Aldurazyme(R) (laronidase) pour 2006 situées entre 90 et 100 millions USD.
Conférence téléphonique et émission Web programmées aujourd'hui, 30 janvier
BioMarin tiendra aujourd'hui une conférence téléphonique et une émission Web le 30 janvier à 17:00 (EST) pour discuter de la présente annonce et offrir les informations les plus récentes à propos de la recherche portant sur ses produits candidats. Cet événement est accessible dans la section des investisseurs du site Web de BioMarin à l'adresse www.BMRN.com.
Date : 30 janvier 2006 Heure : 17:00 EST (23:00 CET) Numéro gratuit aux Etats-Unis et au Canada : +1-866-831-6291 Numéro international : +1-617-213-8860 Code de participant : 95593593 Numéro gratuit pour accéder aux rediffusions : +1-888-286-8010 Numéro international pour accéder aux rediffusions : +1-617-801-6888 Code de rediffusion : 91000661
A propos de la MPS VI
La mucopolysaccharidose de type IV (aussi connue sous le nom de syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique affaiblissante qui menace la vie du patient et causée par le déficit de l'enzyme N-acétylgalactosamine-4-sulfatase Ce phénomène entraîne une surcharge lysosomale de certains glucides complexes, les glycosaminoglycanes (GAG), ce qui entraîne une dysfonction progressive des cellules, des tissus et des organes. La majorité des individus atteints de MPS VI décèdent des suites de complications liées à la maladie entre l'enfance et le début de l'âge adulte. Des informations supplémentaires sont disponibles sur le site www.mpsvi.com.
A propos de Naglazyme
Naglazyme est la première et unique enzymothérapie substitutive indiquée dans le traitement de la MPS VI. S'agissant du premier médicament homologué pour la MPS VI, les instances de régulation des Etats-Unis et de l'Union européenne ont accordé au Naglazyme le statut de médicament orphelin, ce qui lui confère 7 ans et 10 ans d'exclusivité commerciale, respectivement. Des informations supplémentaires sont disponibles sur le site www.naglazyme.com.
Naglazyme est indiqué pour les patients atteints de MPS VI. Des essais ont démontré l'amélioration de la marché et de la capacité à gravir des escaliers suite à un traitement à base de Naglazyme.
Les effets indésirables les plus fréquents observés en essai clinique sur des patients traités à l'aide du Naglazyme sont les céphalées, la fièvre, l'arthralgie, les vomissements, l'infection des voies respiratoires supérieures, les douleurs abdominales, la diarrhée, des douleurs auditives, la toux et l'otite moyenne. Les réactions plus graves incluent l'oedème de Quincke, l'hypotension, la dyspnée, les bronchospasmes, la détresse respiratoire, l'apnée et l'urticaire. Les symptômes les plus fréquents des réactions aux infusions sont notamment la fièvre, les céphalées, l'érythème et l'urticaire légère à modérée. La nausée, les vomissements, la pression sanguine élevée, les douleurs rétrosternales, les douleurs abdominales, le malaise et les douleurs articulaires ont également été signalés. Aucun patient n'a interrompu les infusions de Naglazyme en raison des effets secondaires et tous les patients ayant effectué la partie en double aveugle de l'essai continuent de recevoir des infusions hebdomadaires de Naglazyme. La plupart des patients ont développé des anticorps à la suite du traitement mais le niveau de réponse immunitaire ne possédait aucune corrélation avec la gravité des effets secondaires ou la portée des améliorations observées en termes d'endurance. Le composant antihistaminique peut accroître le risque d'épisodes apnéiques. L'évaluation de la perméabilité des voies respiratoires est donc recommandée avec de démarrer tout traitement. Le report des infusions de Naglazyme doit être envisagé lors du traitement de patients présentant de fortes poussées de fièvre ou des troubles des voies respiratoires.
A propos de BioMarin
BioMarin met au point et commercialise des produits biopharmaceutiques novateurs pour maladies et conditions médicales graves. Le portefeuille de produits de la firme comprend trois produits homologués et de multiples produits cliniques et pré-cliniques candidats. Parmi les produits homologués, on compte le Naglazyme(MD) (galsulfase) pour la mucopolysaccharidose VI (MPS VI), produit totalement mis au point et commercialisé par BioMarin, Aldurazyme(R) (laronidase) pour la mucopolysaccharidose I (MPS I) et Orapred(R) (phosphate de sodium de prednisolone en solution orale) pour les conditions inflammatoires Les produits candidats sous investigation comprennent la Phenoptine (MD) (dihydrochloride de sapropterine), un produit candidat de Phase 3 pour le traitement de la phenylketonurie (PKU). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.BMRN.com Les informations contenues dans le site Web de BioMarin ne sont pas référencées dans ce communiqué de presse
Enoncés prospectifs
Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs concernant les perspectives commerciales de BioMarin Pharmaceutical Inc., y compris, sans limitation aucune, des déclarations concernant : les projections financières, notamment les prévisions de chiffre d'affaires pour l'Aldurazyme et le Naglazyme, la mise au point et la commercialisation de Naglazyme et de Phenoptine et les actions des autorités réglementaires et administratives. Ces énoncés prospectifs sont des prédictions et sont sujets à des risques et des incertitudes tels que les résultats réels risquent de différer sensiblement de ces déclarations. Ces risques et incertitudes comprennent, parmi d'autres : des retards potentiels dans le lancement de Naglazyme dans l'U.E. et la lente pénétration du marché aux Etats-Unis et dans l'U.E., l'actions des autorités administratives concernant le remboursement du Naglazymele, le contenu et le timing des décisions de la FDA et de la Commission européenne ainsi que des autres autorités de réglementation concernant les Naglazyme et Phenoptine, les problèmes ou complications rencontrés après la mise sur le marché, les résultats des essais actuels et futurs de la Phenoptine et les facteurs détaillés dans les dossiers de BioMarin déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, et sans aucune limitation, les facteurs contenus sous le titre << Factors That May Affect Future Results >> (facteurs qui risquent d'affecter les résultats futurs) du Rapport annuel 2004 de BioMarin sur formulaire 10-K et les facteurs contenus dans les rapports de BioMarin sur les formulaires 10-Q et 8-K. Les actionnaires sont priés instamment de ne pas se fier indûment aux énoncés prospectifs, qui ne représentent la situation qu'à la date où ils sont émis. BioMarin n'est pas dans l'obligation, et refuse toute obligation, d'actualiser ou de modifier ses énoncés prospectifs quels qu'ils soient, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autres.
Aldurazyme(R) est une marque déposée de BioMarin/Genzyme LLC.
Orapred(R) est une marque déposée de Medicis Pediatrics, Inc. et est utilisée sous licence.
Contacts : Investisseurs Joshua A. Grass Directeur du développement commercial et de la gestion financière BioMarin Pharmaceutical Inc. +1-415-506-6777 Médias Susan Ferris Responsable principal de la communication BioMarin Pharmaceutical Inc. +1-415-506-6701
Site Web : http://www.bmrn.com